替妥尤單抗N01注射液納入國家醫保，將惠及更多甲狀腺眼病患者的有效治療

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替妥尤單抗N01納入醫保，彰顯中國醫藥創新實力。

12月7日，2025創新藥高質量發展大會在廣州召開。會議上，國家醫保局發布了2025年《國家基本醫療保險、生育保險和工傷保險藥品目錄》，共新增114種藥品。其中，用于治療甲狀腺眼病（TED）的靶向藥替妥尤單抗N01注射液成功入選。

長期以來，TED面臨著治療手段受限、進口藥物價格昂貴、患者可及性低的困境，無數患者因經濟壓力或治療效果不佳，承受著眼球突出、復視等癥狀帶來的疾病痛苦與生活困擾。此次替妥尤單抗N01注射液成功納入醫保目錄，不僅是國家醫保“保基本、保民生“理念的具體實踐，更是我國TED治療領域的重大突破。其以普惠之姿切實減輕廣大患者的經濟負擔，為眾多TED患者帶來了有效治療、重獲健康視覺與生活質量的新希望。

以此為契機，醫學界有幸邀請到中國醫科大學附屬第一醫院內分泌代謝病科單忠艷教授，圍繞TED的診療現狀、替妥尤單抗N01注射液的作用機制與臨床價值，以及該藥物進入醫保對TED治療格局的深遠影響，進行深入解讀。

TED的疾病本質與臨床特征是什么？目前，此類疾病的治療方式主要有哪些？生物制劑為何能成為TED治療的重要突破方向？

單忠艷教授：

TED是與甲狀腺疾病密切相關的一種器官特異自身免疫性疾病，位居成人眼眶疾病發病率首位，也是彌漫性毒性甲狀腺腫（Graves病）最常見的甲狀腺外表現[1]。該病臨床表現復雜，可引起單眼或雙眼眼瞼退縮、眼球突出、復視、限制性斜視、暴露性角膜病變和視神經病變等，嚴重影響患者的生活質量[1]。

TED的治療方法包括藥物治療、眼眶放射治療和手術治療，其中藥物治療主要包括糖皮質激素、生物制劑和傳統免疫抑制劑等[1]。然而，糖皮質激素、免疫抑制劑等常規手段，雖可緩解炎癥及相關癥狀，但對眼球突出以及斜視、復視的改善作用有限[2]。手術治療難度大、風險高、可及性低[3] 。眼眶放射治療同樣存在療效有限、可及性低的困境。生物制劑具有其靶向性強、療效顯著、安全性較好且屬于無創治療的優勢，極大提升了患者的生活質量。

替妥尤單抗如何針對TED獨特的病理機制發揮作用？

單忠艷教授：

從病理生理角度看，TED的主要致病機制為眼眶后成纖維細胞（OF）表面高表達胰島素樣生長因子-1受體（IGF-1R）和促甲狀腺激素受體（TSHR），協同促進OF增殖和脂肪化，同時釋放炎癥因子和黏多糖，從而促使TED發生發展[2]。替妥尤單抗能夠與OF上的IGF-1R結合，阻斷IGF-1、TSH及TSHR抗體（TRAb）的作用，抑制OF增殖，抑制OF轉化為脂肪細胞和肌成纖維細胞，減少透明質酸合成和炎癥細胞因子分泌，從而有效改善突眼和炎癥癥狀等[4]。

基于此類藥物帶來的革命性突破，國內外指南共識已將其列入TED的推薦用藥。比如，2025年我國《甲狀腺眼病的生物制劑治療專家共識》提到，針對合并突眼和復視的中重度活動期TED，優先推薦替妥尤單抗治療[2]；2022 年歐洲甲狀腺學會（ETA）與美國甲狀腺學會（ATA）聯合發布的《甲狀腺眼病管理的共識聲明》將替妥尤單抗推薦為伴有顯著突眼和復視的中重度TED 患者的首選治療[5]。

能否請您介紹一下替妥尤單抗N01注射液在研發上的創新突破和療效、安全性數據？

單忠艷教授：

此前，海南博鰲樂城罕見病臨床醫學中心依托國家“先行先試”政策，已引進進口替妥尤單抗，但該藥物的治療費用昂貴，可及性很低。在此背景下，國內本土制藥企業積極攻關，成功研發出與進口替妥尤單抗氨基酸序列、結構和作用靶點一致的替妥尤單抗N01注射液，并通過劑型優化，將凍干粉針劑改良為注射液，顯著提升了臨床使用的便利性。

替妥尤單抗N01注射液的III期臨床研究[6]共納入82例患者，按照2:1隨機分配到替妥尤單抗組和安慰劑組。治療時間為24周。主要研究終點為第24周時研究眼的眼球突出應答率（即研究眼的眼球突出較基線減少≥2mm，且不伴有對側眼眼球突出增加≥2mm的受試者百分比）。

• 研究結果顯示：替妥尤單抗組眼球突出應答率為85.8%，安慰劑組僅為3.8%，差異具有統計學意義。替妥尤單抗組眼球突出度較基線回落2.85mm，而安慰劑組研究眼的眼球僅回落0.02mm（P<0.0001），替妥尤單抗顯著改善了患者的突眼度。

• 復視的變化：合并II、III期研究數據進行分析，治療24周時，替妥尤單抗組較安慰劑組復視顯著改善。

• 臨床活動評分（CAS）的變化：第24周時，替妥尤單抗組研究眼的CAS值達到0或1分的受試者百分比為83.5%，而安慰劑組為16.6%（P<0.0001），替妥尤單抗組顯著高于安慰劑組。

• 眼球總應答率（定義為：眼球突出回落2mm同時CAS下降大于等于2分）：第24周時，替妥尤單抗組研究眼的眼球總應答率為80.2%，而安慰劑組只有3.6%，差異顯著（P<0.001）。

• 患者主觀癥狀和眼外觀評估：第24周時，替妥尤單抗組TED生活質量評估表（GO-QoL）問卷總分和外觀得分均顯著改善，視功能得分也得到提高。

• 安全性：替妥尤單抗N01注射液總體安全性和耐受性良好，絕大多數不良事件為輕、中度，無需干預或藥物干預后轉歸良好，基本上不影響研究藥物使用。

更為關鍵的是，替妥尤單抗N01注射液在自費階段的一個療程費用僅為進口產品的1/15，徹底打破了進口藥價格昂貴、可及性極低的困境，成功解決了該領域治療藥物“卡脖子”的問題，為我國TED患者提供了可及、有效的國產選擇。此次該藥物被成功納入2025年國家醫保目錄，無疑將使這一革命性療法的可及性與普惠性得到跨越式提升，標志著我國TED診療進入了一個全新的階段。

在您看來，替妥尤單抗N01注射液被納入醫保，有哪些意義？

單忠艷教授：

TED本質上是一種與免疫紊亂相關的疾病，治療不能僅僅“治標”來緩解眼部癥狀，更需針對其免疫發病機制“治本”。替妥尤單抗N01注射液通過精準靶向IGF-1R及IGF-1/TSH受體后通路 ，從源頭抑制疾病進展。該藥物納入醫保，使得這種“標本兼治”的策略能夠廣泛應用于臨床，推動TED治療理念從“階梯治療”轉向針對疾病的“目標管理”，這對于改善患者長期預后至關重要。

除了創新藥物與醫保支持外，在您看來，提升TED診療水平，還需要開展哪些工作？

單忠艷教授：

TED的診療具有顯著的跨學科特性，因此，除了有效的藥物和可及的醫保保障，還需要開展多學科協作（MDT）。通過內分泌科、眼科、放射治療科等多學科專家的協同發力，能夠實現TED的全鏈條閉環管理，避免因學科局限導致的治療碎片化，提升TED診療的科學性和有效性。

為推動MDT模式落地，我們團隊開展了一系列的系統性工作。比如，我們聯合國內眾多權威專家，共同制定了《甲狀腺眼病規范化診療中心建設專家指導意見》，明確了TED規范化診療中心的建設目標、組織架構、操作流程等，為全國醫療機構開展TED MDT協作提供了統一的技術規范和行動指導。再比如，我們在全國范圍內啟動了“甲狀腺眼病規范化診療中心建設項目”，篩選并培育了一批具備MDT診療能力的示范單位，以推動優質診療資源向基層延伸，讓更多患者無需跨院奔波即可享受“一站式”MDT協作服務。

這些工作與藥物創新、醫保政策形成了“三位一體”的支撐體系，既通過替妥尤單抗N01注射液納入醫保，解決了藥物可及性的問題，又通過MDT協作體系的建設解決了“規范診療”的問題，最終實現TED診斷的的規范化、治療的個體化的升級，切實保障TED患者的長期健康獲益。

結語

本次替妥尤單抗N01注射液成功納入國家醫保目錄，將有力推動TED的診療模式從過去依賴激素等手段，全面轉向早期、靶向、綜合管理的新模式。對廣大患者而言，這意味著其能更早獲得高效、安全的治療藥物，顯著改善疾病預后與生活質量；對醫療體系而言，這也是優化衛生資源配置、提升TED治療水平的一次成功實踐。展望未來，隨著這一創新藥物的普及應用，將為守護TED患者光明與健康注入強勁動力。

專家簡介

單忠艷 教授

• 二級教授 博士研究生導師
  

• 中國醫科大學附屬第一醫院內分泌科主任
  

• 國家衛健委共建甲狀腺疾病診治重點實驗室主任
  

• 國家新世紀百千萬人才工程國家級人選
  

• 國家衛生計生突出貢獻中青年專家
  

• 享受國務院特殊津貼專家
  

• 亞洲大洋洲甲狀腺學會（AOTA）副主席
  

• 第十屆、十一屆中華醫學會內分泌學分會副主任委員，甲狀腺學組組長

• 中國內分泌代謝病醫師協會副會長
  

• 中華預防醫學會甲狀腺疾病防治專委會主任委員
  

• 中國女醫師協會糖尿病專委會副主任委員
  

• 主要研究方向：甲狀腺疾病，代謝綜合征

參考文獻：

[1]中華醫學會眼科學分會眼整形眼眶病學組,中華醫學會內分泌學分會甲狀腺學組. 中國甲狀腺相關眼病診斷和治療指南（2022年）[J]. 中華眼科雜志,2022,58(9):646-668.

[2]北京醫院 國家老年醫學中心,中國醫藥教育協會老年藥學專業委員會,金鵬飛. 甲狀腺眼病的生物制劑治療專家共識[J]. 臨床藥物治療雜志,2025,23(3):1-10.

[3]廖洪斐,余進海. 甲狀腺相關性眼病治療現狀[J]. 中華眼科雜志,2022,58(8):635-640.

[4]Lanzolla G, Marinò M, Menconi F. Graves disease: latest understanding of pathogenesis and treatment options[J]. Nature Reviews Endocrinology, 2024, 20(11): 647-660.

[5]Burch H B, Perros P, Bednarczuk T, et al. Management of thyroid eye disease: a consensus statement by the American Thyroid Association and the European Thyroid Association[J]. European thyroid journal, 2022, 11(6).

[6]Zhang H, Sun J, Li Y, et al. IGF-1R inhibitor IBI311 for the treatment of active thyroid eye disease in Chinese Patients: the RESTORE-1 randomized clinical trial[J]. JAMA ophthalmology, 2025, 143(11): 964-971.

“此文僅用于向醫療衛生專業人士提供科學信息，不代表平臺立場”