產(chǎn)業(yè)新聞丨艾威藥業(yè)創(chuàng)新基因療法完成原發(fā)性開角型青光眼首例患者治療

12月18日，艾威藥業(yè)（IVIEW Therapeutics中國子公司）宣布，其自主研發(fā)的創(chuàng)新基因治療藥物GVB-2001已成功完成原發(fā)性開角型青光眼首例患者治療。該治療由蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院眼科主任陸培榮教授主導(dǎo)實施，目前患者已完成2周隨訪，未發(fā)生與藥物相關(guān)的不良事件，眼壓呈現(xiàn)下降趨勢，標志著這款適用于所有開角型青光眼患者的基因療法在人體臨床應(yīng)用中邁出關(guān)鍵一步。

GVB-2001是IVIEW Therapeutics針對原發(fā)性開角型青光眼開發(fā)的基因治療候選藥物，也是無需篩選基因背景、適用于所有原發(fā)性開角型青光眼患者的基因療法。其采用優(yōu)化的自互補腺相關(guān)病毒載體，通過單次前房注射將治療性基因精準遞送至青光眼發(fā)病核心部位 —— 小梁網(wǎng)，通過調(diào)節(jié)細胞功能增強房水外流能力，實現(xiàn)快速、持續(xù)的眼壓控制，從病理機制層面干預(yù)疾病進展，從根源上降低視神經(jīng)損傷風(fēng)險。

據(jù)艾威藥業(yè)新聞稿介紹，相較于傳統(tǒng)治療手段，GVB-2001展現(xiàn)出三大核心突破：一是打破基因類型限制，無需區(qū)分患者基因突變類型，覆蓋全球近6000萬原發(fā)性開角型青光眼患者，解決了現(xiàn)有靶向基因療法適用人群狹窄的痛點；二是實現(xiàn)一次性給藥長效獲益，臨床前研究證實其降壓效果穩(wěn)定持久，避免了傳統(tǒng)滴眼液需終身使用、依從性差的問題，也減少了長期用藥帶來的眼表刺激等副作用；三是靶向遞送效率高，精準作用于病變組織，降低了手術(shù)治療可能帶來的創(chuàng)傷、瘢痕形成等風(fēng)險，為難治性病例提供了全新治療選擇。

本次接受治療的首例患者干預(yù)眼已處于無光感狀態(tài)，且既往接受過多次抗青光眼手術(shù)，術(shù)后眼壓持續(xù)控制不佳，屬于臨床公認的難治性病例。在通過嚴格的臨床篩選與倫理審查后，患者于近期接受了GVB-2001單次前房注射治療。截至術(shù)后2周隨訪節(jié)點，患者眼部耐受性良好，未出現(xiàn)與藥物相關(guān)的不良事件，也未發(fā)生明顯的前房炎癥、眼壓突然升高等臨床關(guān)注的安全性風(fēng)險，同時患者眼壓已呈現(xiàn)下降趨勢，有望逐步擺脫對多種抗眼壓藥物的依賴，為后續(xù)治療帶來積極信號，后續(xù)將繼續(xù)對患者進行長期密切隨訪，持續(xù)監(jiān)測藥物的安全性、療效穩(wěn)定性及長期獲益。

參考資料：
[1]艾威藥業(yè)新聞稿

免責(zé)聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。