罕見病治療藥物貝捷邁在華獲批 國內首個獲批用于TGCT治療一類創新藥

中國網財經12月22日訊 默克今日宣布，國家藥品監督管理局(NMPA)已通過優先審評程序批準貝捷邁(鹽酸匹米替尼膠囊)用于手術切除可能會導致功能受限或出現較嚴重并發癥的癥狀性腱鞘巨細胞瘤(TGCT)成年患者。

貝捷邁是一款由和譽醫藥研發的集落刺激因子-1受體(CSF-1R)抑制劑，也是國內首個獲批用于TGCT治療的一類創新藥。

“隨著貝捷邁在全球的首個注冊獲批，我們正持續踐行改善罕見腫瘤患者生活的承諾。”默克醫藥健康首席執行官、默克執行董事會成員丹卓航表示，正在加速推進貝捷邁早日惠及中國患者，并持續推進其在全球其他市場的注冊布局。

TGCT,既往又稱色素沉著絨毛結節性滑膜炎(PVNS)，是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，可導致受累關節出現進行性加重的腫脹、僵硬及活動功能受限。

貝捷邁此次獲批是基于全球Ⅲ期MANEUVER的研究結果。該結果已在2025年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上公布。此外，2025年歐洲腫瘤內科學會(ESMO)大會公布的長期隨訪數據顯示：在中位隨訪時間14.3個月時，依據RECIST v1.1標準評估，自研究起始即接受貝捷邁治療患者的ORR持續提升至76.2%(95% CI: 63.8, 86.0)。

北京積水潭醫院骨與軟組織腫瘤診療研究中心主任牛曉輝教授表示，在中國，很多TGCT患者長期面臨著治療困境 —— 除手術外，缺乏其他的治療選擇。而對于腫瘤復發或無法手術切除的患者，手術治療也難以滿足其需求?！盎谌騇ANEUVER研究的積極結果，貝捷邁在中國獲批意味著臨床醫生有機會為患者提供療效確切且耐受性良好的系統性治療方案，為這一難治性疾病治療帶來了亟需的突破性進展?！?/p>

據介紹，在MANEUVER研究中，貝捷邁展現出良好的耐受性，未觀察到膽汁淤積性肝毒性或毛發及皮膚色素減退的跡象。在該試驗的隨機、雙盲治療階段，貝捷邁治療組中，因治療期間出現的不良事件導致停藥的情況見于1例(1.6%)患者，因不良事件導致減量的比例為7.9%(n=5)。

“TGCT引發的疼痛與活動受限，會影響患者的日常生活，給他們帶來了巨大的精神壓力?！鞭⒌潞币姴≈行膭撌既?、主任，瑞鷗公益基金會創始人、秘書長黃如方表示，隨著貝捷邁在中國獲批，這一類系統性治療方案能夠有效控制腫瘤進展、緩解癥狀，也讓患者看到了希望。

(責任編輯：譚夢桐)

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