吉利德Seladelpar在海南博鰲樂城獲批

2025年12月22日，吉利德原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）藥物Seladelpar在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)正式獲批，適用于與熊去氧膽酸（UDCA）聯(lián)合治療對UDCA單藥應(yīng)答不佳的PBC成人患者，或作為單藥用于治療無法耐受UDCA的PBC成人患者，為我國PBC患者提供了全新的治療選擇。

Seladelpar是全球首個獲批用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎的強效選擇性過氧化物酶體增殖物激活受體δ (PPARδ)激動劑。上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院感染科科主任謝青教授表示，原發(fā)性膽汁性膽管炎已被納入我國《第二批罕見病目錄》，此次Seladelpar在博鰲樂城的快速獲批，體現(xiàn)了我國在提升罕見病創(chuàng)新藥可及性，積極滿足臨床未盡需求方面的持續(xù)努力，為PBC患者帶來了切實的治療希望。

我國原發(fā)性膽汁性膽管炎患者面臨“疾病進展”與“生活質(zhì)量下降”的雙重困境

近年來，原發(fā)性膽汁性膽管炎在全球和中國的患病率均呈現(xiàn)上升趨勢，嚴(yán)重影響患者的日常生活。數(shù)據(jù)顯示，中國PBC患病率為20.5/10萬，在亞洲位居第二。該病好發(fā)于中老年女性，男女比例約為1:9，而近年來男性患者比例也有所增加。謝青教授指出，隨著診斷水平提升以及臨床醫(yī)生關(guān)注度提高，越來越多的PBC患者在肝功能生化指標(biāo)的常規(guī)體檢中被發(fā)現(xiàn)，但目前我國尚缺乏基于全國人群的大規(guī)模流行病學(xué)調(diào)查數(shù)據(jù)，實際發(fā)病率可能仍被低估。

原發(fā)性膽汁性膽管炎是一種自身免疫性肝病，這一疾病使人體免疫失調(diào)，破壞膽管上皮細胞，從而導(dǎo)致膽汁淤積，造成肝臟炎癥和纖維化。謝青教授介紹，如果得不到及時治療或?qū)ΜF(xiàn)有治療效果不佳，疾病可能進一步進展至肝硬化并出現(xiàn)其他并發(fā)癥，最終導(dǎo)致肝功能衰竭。此外，瘙癢是PBC患者最常見的癥狀之一，70%的患者受到不同程度瘙癢的困擾，嚴(yán)重影響睡眠、情緒狀態(tài)及日常生活1，使患者長期承受身心雙重壓力。

長期以來，以熊去氧膽酸（UDCA）為主的一線治療方案難以滿足患者的治療需求，近40%的患者應(yīng)答不佳，這部分患者疾病進展風(fēng)險高，可以進展為失代償期肝硬化、肝衰竭，甚至需要肝移植治療。與此同時，傳統(tǒng)治療對瘙癢癥狀改善有限，患者往往陷入“疾病進展”與“生活質(zhì)量下降”的雙重困境。

創(chuàng)新方案顯著改善生化指標(biāo)與瘙癢癥狀，為患者帶來“雙重獲益”

“Seladelpar以其獨特的作用機制為原發(fā)性膽汁性膽管炎的治療帶來了突破性變革，目前已發(fā)表的國際循證醫(yī)學(xué)證據(jù)顯示，Seladelpar是首個同時在生化指標(biāo)改善和瘙癢癥狀緩解方面獲得明確臨床驗證的治療方案。”謝青教授指出，“作為過氧化物酶體增殖激活受體δ（PPARδ）激動劑，Seladelpar可靶向多種原發(fā)性膽汁性膽管炎相關(guān)細胞和疾病過程，有效改善膽汁淤積、減輕肝臟炎癥和纖維化，并改善患者的瘙癢癥狀和預(yù)后，真正為患者帶來‘雙重獲益’。”

多項國際臨床研究證實，Seladelpar對于降低堿性磷酸酶（ALP）等關(guān)鍵生化指標(biāo)具有積極作用，同時其安全性和耐受性良好，能夠改善患者的瘙癢癥狀，尤其是中重度的瘙癢。2024年發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》的III期隨機對照試驗顯示，接受Seladelpar治療12個月后，61.7%的患者達到主要生化應(yīng)答終點，堿性磷酸酶（ALP）復(fù)常率達25%。特別是對基線伴有中重度瘙癢的患者，該藥物可顯著減輕其瘙癢癥狀。此外，2025年《American Journal of Gastroenterology》發(fā)表的最新長期隨訪數(shù)據(jù)也進一步表明，Seladelpar持續(xù)治療2年后仍可維持穩(wěn)定的生化療效和瘙癢緩解作用，整體安全性良好，在肝硬化患者中也未見特殊不良反應(yīng)。

政策協(xié)同助力，加速罕見病創(chuàng)新藥從“國際領(lǐng)先”到“國內(nèi)可及”

近年來，為強化罕見病用藥保障，我國在政策引導(dǎo)、平臺建設(shè)、創(chuàng)新藥支持等方面出臺了系列政策“組合拳”。在全球創(chuàng)新藥加速惠及中國患者的浪潮中，Seladelpar的引進歷程正是我國罕見病用藥保障機制持續(xù)優(yōu)化、審評審批與臨床急需通道協(xié)同發(fā)力的生動體現(xiàn)。在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)批準(zhǔn)之前，Seladelpar已于2025年8月通過北京臨床急需進口政策正式獲批進入天竺罕見病藥品保障先行區(qū)。這一系列舉措，不僅為中國原發(fā)性膽汁性膽管炎患者帶來國際前沿治療方案，更將為積累本土診療數(shù)據(jù)、優(yōu)化臨床用藥策略奠定堅實基礎(chǔ)，從而加速實現(xiàn)從“國際創(chuàng)新”到“國內(nèi)可及”的跨越。

海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局局長傅晟表示，“樂城先行區(qū)作為中國唯一的‘醫(yī)療特區(qū)’，致力于加速引進全球領(lǐng)先的創(chuàng)新藥械和前沿療法，滿足人民群眾多元化、高品質(zhì)的健康需求。依托‘先行先試’特許政策，樂城已引進超530款國際創(chuàng)新藥械，基本實現(xiàn)醫(yī)療技術(shù)、裝備、藥品與國際先進水平‘三同步’。此次Seladelpar在樂城的順利獲批，正是‘先行先試’政策惠及患者的生動體現(xiàn)，為PBC患者帶來了新的希望。海南自貿(mào)港已正式啟動全島封關(guān)，樂城作為海南自貿(mào)港高水平對外開放和高質(zhì)量發(fā)展的重要窗口，將進一步深化改革創(chuàng)新，暢通全球前沿藥械引進通道，讓更多罕見病患者，能夠第一時間獲益于創(chuàng)新藥物的價值，切實享受到自貿(mào)港建設(shè)和醫(yī)療改革帶來的健康福祉。”

吉利德科學(xué)全球副總裁、中國區(qū)總經(jīng)理金方千表示，“作為全球創(chuàng)新的生物制藥公司，吉利德始終致力于為患者提供前沿的治療方案。中國在加速醫(yī)藥創(chuàng)新、提升罕見病用藥可及方面的堅定決心與政策突破，為我們創(chuàng)造了寶貴的發(fā)展機遇。Seladelpar在樂城的獲批，不僅是吉利德在肝病領(lǐng)域的重要進展，更代表著‘先行先試’政策賦能臨床急需的生動實踐。今年早些時候,吉利德一年給藥兩次的長效HIV暴露前預(yù)防藥物L(fēng)enacapavir（來那帕韋）在樂城獲批后不久便實現(xiàn)了臨床應(yīng)用，讓我們深刻感受到政策紅利轉(zhuǎn)化為臨床福祉的強勁動力。我們期待，未來更多PBC患者能受益于‘先行先試’所帶來的全球創(chuàng)新療法同步可及，第一時間享受到全球頂尖的醫(yī)療創(chuàng)新成果，重獲健康、高質(zhì)量的生活。”