50億大藥，獲批新適應(yīng)癥

近日，沈陽三生制藥宣布，其核心產(chǎn)品重組人血小板生成素注射液（特比澳）新適應(yīng)癥正式獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，用于計(jì)劃接受手術(shù)（含診斷性操作）的慢性肝病相關(guān)血小板減少癥（CLDT）成年患者。

值得一提的是，藥智數(shù)據(jù)顯示，特比澳2024年國(guó)內(nèi)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)銷售額超50億元，此次新適應(yīng)癥是其獲批的第4個(gè)適應(yīng)癥，將進(jìn)一步鞏固其在血小板減少癥治療市場(chǎng)的領(lǐng)先地位。

01

“王者”之路

特比澳的故事，始于中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)尚處萌芽的年代。2005年，當(dāng)進(jìn)口生物藥占據(jù)中國(guó)市場(chǎng)高地時(shí)，三生制藥自主研發(fā)的重組人血小板生成素注射液獲批上市，成為全球唯一商業(yè)化的重組人血小板生成素產(chǎn)品，也是我國(guó)第一個(gè)獲批的國(guó)家1類新藥生物制品。

這款藥物的創(chuàng)新之處在于其與內(nèi)源性TPO結(jié)構(gòu)一致，能夠激活胞內(nèi)信號(hào)通路，對(duì)巨核細(xì)胞產(chǎn)生全程作用和保護(hù)。簡(jiǎn)單來說，它不像傳統(tǒng)治療那樣輸血救急，而是造血治本——通過激活人體自身的血小板生成機(jī)制，從根本上解決血小板減少問題。

這個(gè)“從零到一”的新突破，讓特比澳在腫瘤化療后血小板減少癥（CIT）領(lǐng)域獲得了近十年的獨(dú)家市場(chǎng)期，銷售額從最初的幾千萬穩(wěn)步攀升，奠定了第一塊基石。

真正的飛躍始于適應(yīng)癥的第二次戰(zhàn)略擴(kuò)展。2018年，特比澳獲批成人原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）適應(yīng)癥。這個(gè)決定頗具遠(yuǎn)見：ITP是自身免疫性疾病，成人年發(fā)病率約5-10/10萬，患者需要長(zhǎng)期維持治療。

由此，其市場(chǎng)從短期救急轉(zhuǎn)向長(zhǎng)期管理，特比澳的臨床價(jià)值被重新定義。更重要的是，ITP領(lǐng)域的成功讓三生制藥看到了兒童市場(chǎng)的巨大空白。

2024年4月，特比澳獲批兒童ITP適應(yīng)癥，成為國(guó)內(nèi)唯一獲此批準(zhǔn)的rhTPO類藥物。這一標(biāo)簽為其帶來了強(qiáng)大的壁壘和優(yōu)勢(shì)。兒童ITP III期臨床數(shù)據(jù)顯示，6歲及以上患者有效率顯著優(yōu)于安慰劑，且安全性良好。

然而，三生制藥的“野心”不止于此。

特比澳研發(fā)進(jìn)度

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

02

新適應(yīng)癥“破局”

慢性肝病相關(guān)血小板減少癥（CLDT）是一個(gè)長(zhǎng)期被低估的臨床難題。數(shù)據(jù)顯示，慢性肝病患者中CLDT患病率介于6%（非肝硬化）至78%（肝硬化）之間。

更棘手的是手術(shù)問題。當(dāng)這些患者需要接受肝穿刺、介入治療，甚至是肝移植等侵入性操作時(shí)，血小板計(jì)數(shù)會(huì)顯著增加出血風(fēng)險(xiǎn)。傳統(tǒng)解決方案只有兩種：要么冒險(xiǎn)手術(shù)，要么輸注血小板。但血小板制品來源緊缺、保存期短且存在輸血反應(yīng)和感染風(fēng)險(xiǎn)，臨床常常陷入無血可用的窘境。

特比澳CLDT III期臨床試驗(yàn)針對(duì)這一需求設(shè)計(jì)。研究采用多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的金標(biāo)準(zhǔn)，入組計(jì)劃擇期行侵入性手術(shù)的CLDT成年患者。主要終點(diǎn)設(shè)定為圍手術(shù)期維持血小板計(jì)數(shù)≥50×10?/L的受試者比例，直接對(duì)應(yīng)臨床決策閾值。

研究結(jié)果顯示，試驗(yàn)組（rhTPO）維持圍手術(shù)期血小板計(jì)數(shù)≥50×109/L的受試者比例為85.00%（95%CI：75.26，92.00），對(duì)照組為12.50%（95%CI：4.19，26.80），兩組之間的應(yīng)答率差值（試驗(yàn)組-對(duì)照組）為67.90%（95%CI：51.60，84.20；P<0.0001）。以上結(jié)果表明，與對(duì)照組相比，試驗(yàn)組的應(yīng)答率顯著增加，主要療效終點(diǎn)達(dá)到優(yōu)效性結(jié)論。試驗(yàn)組與對(duì)照組在不良事件的發(fā)生率及嚴(yán)重程度上無明顯差異。

獲批進(jìn)程方面，三生制藥2024年8月遞交CLDT適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，于近期獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)。獲批后，特比澳成為國(guó)內(nèi)唯一獲批CLDT適應(yīng)癥的促血小板生成藥物。

從遞交申請(qǐng)到獲批，從臨床試驗(yàn)到市場(chǎng)預(yù)測(cè)，其CLDT適應(yīng)癥的破局路徑清晰，為特比澳從50億元銷售規(guī)模向更高目標(biāo)邁進(jìn)提供了具體支撐。

特比澳國(guó)內(nèi)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)銷售額

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)-全國(guó)醫(yī)院銷售數(shù)據(jù)挖掘系統(tǒng)

03

三生制藥的成長(zhǎng)飛輪

特比澳的成功，并未讓三生制藥停下研發(fā)腳步。根據(jù)2025年半年報(bào)，三生制藥研發(fā)管線擁有30項(xiàng)在研產(chǎn)品，已有13款新藥推進(jìn)至臨床III期或新藥上市申請(qǐng)（NDA）申報(bào)階段，形成了強(qiáng)大的產(chǎn)品梯隊(duì)。

三生制藥部分管線進(jìn)展

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

腫瘤方面，PD-1/HER2雙抗SSGJ-705獲批開展II期臨床試驗(yàn)，用于HER2表達(dá)的晚期惡性實(shí)體瘤治療。臨床前研究顯示，SSGJ-705對(duì)比PD-1和HER2兩個(gè)對(duì)應(yīng)單抗聯(lián)用，在臨床前研究中顯示更好的協(xié)同作用和藥效。PD-1/PD-L1雙抗SSGJ-706雙抗706獲批兩項(xiàng)II期臨床，用于治療消化系統(tǒng)腫瘤和非小細(xì)胞肺癌。

自免管線進(jìn)展迅速，多款產(chǎn)品即將進(jìn)入收獲期。IL-17A單抗SSGJ-608治療斑塊狀銀屑病，以及IL-1β單抗SSGJ-613治療急性痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎的兩項(xiàng)適應(yīng)癥已提交NDA申請(qǐng)并獲得受理。IL-4Rα單抗SSGJ-611治療成人特應(yīng)性皮炎的III期臨床試驗(yàn)已達(dá)到主要終點(diǎn)等。

腎科領(lǐng)域長(zhǎng)效產(chǎn)品圍繞透析患者及貧血適應(yīng)癥做全方位布局，進(jìn)一步強(qiáng)化領(lǐng)域優(yōu)勢(shì)。長(zhǎng)效促紅素SSS06用于透析貧血治療適應(yīng)癥已向國(guó)家藥監(jiān)局提交NDA并獲受理，腫瘤化療導(dǎo)致的貧血（CIA）II期臨床正在進(jìn)行。HIF抑制劑SSS17應(yīng)用于非透析患者腎性貧血及骨科手術(shù)后貧血的臨床研究已進(jìn)入II期等。

未來，隨著多個(gè)III期產(chǎn)品陸續(xù)獲批，三生制藥有望轉(zhuǎn)型為多引擎增長(zhǎng)平臺(tái)型藥企，新管線在各自領(lǐng)域復(fù)制大單品路徑，形成持續(xù)迭代的產(chǎn)品矩陣。

04

結(jié)語

從單品驅(qū)動(dòng)到管線協(xié)同，三生制藥折射出中國(guó)創(chuàng)新藥企從點(diǎn)狀突破到平臺(tái)化成熟的躍遷。當(dāng)特比澳穩(wěn)居血小板減少癥市場(chǎng)龍頭、百億級(jí)銷售勢(shì)能持續(xù)釋放時(shí)，其研發(fā)管線已悄然儲(chǔ)備2-3個(gè)具備50億級(jí)潛力的候選產(chǎn)品。這種由明星產(chǎn)品造血、后續(xù)梯隊(duì)接力的自我迭代能力，構(gòu)成了三生制藥穿越周期的核心壁壘與真正的護(hù)城河。

參考來源：
1.藥智數(shù)據(jù)
2.https://mp.weixin.qq.com/s/5pto1w_HgqqHkggRX0sfoA
3.https://mp.weixin.qq.com/s/8tDqa5nqM3pt74_H3IQ_OA
4.https://mp.weixin.qq.com/s/rYJPLsx9V0UVf9tW4QUVlw
5.https://mp.weixin.qq.com/s/eBmq9GOBRb-HicgqsPEDag

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