5款1類新藥在中國獲批臨床！

根據中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網以及公開資料梳理，本周（2025年12月29日~2026年1月3日），有5款1類創新藥首次在中國獲得臨床試驗默示許可（IND）。這些產品涵蓋小分子、siRNA療法、細胞療法等等。

Alnylam Pharmaceuticals：nucresiran注射液、zilebesiran注射液

作用機制：靶向TTR的siRNA療法、靶向AGT的siRNA療法

適應癥：轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病、高血壓

Alnylam公司申報的1類新藥nucresiran注射液獲批臨床，擬開發治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病患者。公開資料顯示，這是一種在研RNAi療法，通過Alnylam專有IKARIA平臺所開發，旨在迅速降低突變型和野生型轉甲狀腺素蛋白（TTR）的水平，從根本上治療轉甲狀腺素蛋白（ATTR）淀粉樣變性患者。研究表明，該產品具有實現更深層次和更持久TTR快速降低的潛力，具有每半年或每年進行一次皮下注射的潛力。

Alnylam公司申報的另一款1類新藥zilebesiran注射液也首次在中國獲批臨床，擬用于伴有心血管疾病或高心血管病風險的高血壓成人患者，以降低心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中或心衰事件（心衰住院或心衰緊急就診）的風險。這是Alnylam公司與羅氏（Roche）聯合開發的靶向AGT的siRNA療法，該產品通過皮下注射抑制肝臟中血管緊張素原的表達，僅需每半年給藥一次，便可實現持續降壓，并有望降低重大心血管事件風險。

博銳生物：BR2251片

作用機制：化藥新藥

適應癥：原發性痛風伴高尿酸血癥

博銳生物申報的1類新藥BR2251片獲批臨床，擬開發治療原發性痛風伴高尿酸血癥。根據博銳生物官網可知，這是一款小分子新藥。

諾華（Novartis）：ECI830

作用機制：CDK2抑制劑

適應癥：晚期實體瘤

諾華申報的1類新藥ECI830獲批臨床，擬開發治療晚期實體瘤。根據諾華官網可知，這是一款CDK2抑制劑。該產品正在美國等國家開展一項1/2期臨床研究，評估其單藥或聯合療法治療HR+/HER2-乳腺癌或其他晚期實體瘤的療效和安全性。

合源生物：HY001N細胞注射液

作用機制：CAR-T療法

適應癥：自身免疫性溶血性貧血

合源生物申報的1類新藥HY001N細胞注射液獲批臨床，擬開發用于至少3線治療失敗的自身免疫性溶血性貧血（AIHA）。根據合源生物新聞稿介紹，這是一款快速制備創新技術平臺CAR-T產品。相較于傳統自體CAR-T技術平臺工藝，快速制備NexT工藝技術減少了CAR-T細胞在體外的擴增培養操作步驟，使得CAR-T細胞在車間內的生產時間從9-14天縮短到2天以內，患者等待時間縮短50%，可達10天，生產成本在現有制備技術的基礎上顯著降低。同時，快速制備CAR-T終產品中T na?ve細胞比例顯著提高，為其療效與安全性奠定基礎。AIHA是由于免疫功能異常導致B淋巴細胞功能亢進產生抗自身紅細胞的抗體，紅細胞吸附自身抗體和/或補體，導致紅細胞加速破壞、影響患者壽命的一組溶血性貧血。

期待這些在研新藥后續臨床研發進程順利，早日為患者帶來新的治療選擇。

參考資料：

[1]中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]各公司官網及公開資料

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