2026年，10項值得關注的醫學前沿

在全球疾病負擔持續加重的背景下，一批具有突破潛力的臨床試驗正持續推進。從傳染病疫苗到心血管炎癥靶點，從“不可成藥”靶點到罕見遺傳病的新療法，這些研究正在重新定義治療范式。在之后，讓我們進入由

Nature Medicine

靶向“不可成藥”的胰腺癌分子膠療法

由于治療選擇有限、侵襲性極強，胰腺癌被視作最具挑戰性的癌癥之一。其中，約95%的胰腺癌由長期被認為“不可成藥”的

KRAS

廣譜RAS抑制劑 RMC-6236（daraxonrasib）的一項全球性臨床試驗正在進行，該抑制劑覆蓋常見的G12D、G12R和G12V突變，適用于絕大多數胰腺癌患者。作為一款分子膠療法，daraxonrasib并非直接阻斷KRAS，而是結合輔助蛋白cyclophilin A，將其“粘”到RAS上，從而阻斷腫瘤生長信號。該療法如果收獲成功，將首次為幾乎所有晚期胰腺癌患者帶來靶向治療的可能性。

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以mRNA靶向治療重癥肌無力

重癥肌無力是一種慢性自身免疫性疾病，會干擾神經與肌肉之間的信號傳導，導致肌無力和易疲勞。如今廣泛使用的免疫抑制劑存在起效緩慢、副作用明顯等問題。

在一項名為Descartes-08的臨床試驗中，mRNA CAR-T療法被用于治療重癥肌無力，開辟了CAR-T在非腫瘤領域的治療新方向。與傳統CAR-T不同，該療法對細胞進行暫時性編程，降低了細胞因子釋放綜合征等長期風險。其靶向致病性抗體的來源——表達BCMA的漿細胞，由于靶向精準，療法避免了廣泛免疫抑制所帶來的副作用。

2b期臨床試驗數據顯示，超過一半患者在6個月時處于無癥狀狀態，并且該狀態維持至12個月。隨著研究的推進，該策略未來或可推廣至紅斑狼瘡、類風濕關節炎等多種自身免疫病，帶來潛在的一線治療選擇。

抑制炎癥的心血管治療

抑制炎癥已成為動脈粥樣硬化治療的新思路。研究已經發現，阻斷白細胞介素-1（IL-1）可降低心肌梗死和卒中的發生率。而IL-1抑制帶來的最大獲益，出現在下游IL-6水平下降最明顯的患者中。因此，直接靶向IL-6成為備受關注的心血管疾病治療新策略。

如今，利用靶向IL-6的單克隆抗體ziltivekimab，3項大型臨床試驗（ZEUS、HERMES-2、ARTEMIS）正各自進行，以系統驗證靶向IL-6炎癥通路能否獨立降低心血管事件風險。如果成功，炎癥抑制有望與降脂治療協同作用，成為心血管疾病管理的兩項核心策略。

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長效抗體能否改寫HIV治療模式

抗逆轉錄病毒治療可有效抑制HIV復制，但無法清除體內潛伏的一小部分感染細胞，因此停藥后的病毒反彈幾乎不可避免。

一項名為RIO的臨床試驗探索了一種全新路徑：使用長效抗體替代每日口服藥物，在患者停止常規治療后將病毒控制在安全水平。

研究結果顯示，在停用常規治療5個月后，接受抗體治療的患者中仍有75%無需恢復藥物治療，而安慰劑組僅為11%。部分患者甚至在近兩年的時間內未重新用藥。這一策略為長期停藥提供了可能。研究團隊正在開展后續研究，探索將抗體與疫苗或其他干預手段聯合使用，是否能夠進一步增強治療效果。

有望用于成年人群的結核病疫苗

結核病至今仍是全球范圍內的重大公共衛生問題，僅在2023年就約有1080萬人罹患結核病，約125萬人因此死亡。現有卡介苗對幼兒具有良好的保護效果，但在青少年和成人中的保護作用有限。

如今，M72/AS01E疫苗的一項3期臨床試驗正在進行。該疫苗在既往2b期研究中，可將潛伏感染者進展為肺結核的風險降低約50%。本次3期試驗納入了約2萬名受試者，重點評估其對實驗室確診結核病的預防效果。若結果積極，M72/AS01E有望填補成人結核病疫苗的長期空白。

治療極罕見疾病的挑戰

慢性肉芽腫病是一種罕見的遺傳性免疫缺陷疾病，由于白細胞無法有效殺滅特定的細菌和真菌，患者會反復面臨感染，且常伴隨炎癥性并發癥，平均壽命僅有40歲左右。骨髓移植有可能實現治愈，但風險較高；而不適合接受移植的患者，則需終身接受預防性抗生素和抗真菌治療。

如今，一支研究團隊正在探索先導編輯技術治療慢性肉芽腫病的潛力。該療法采用體外治療策略，在患者自身的造血干細胞中糾正致病基因缺陷后，再將其回輸體內。正在進行的1/2期臨床試驗展現出治療前景，兩名接受治療的患者實現了“功能性治愈”。如能取得成功，此類療法有望為更多遺傳病的治療鋪平道路。

拉沙熱與狂犬病雙重疫苗

拉沙熱由拉沙病毒引起，是西非地區高度致命卻長期缺乏疫苗的病毒性出血熱，世界衛生組織估計每年約有10萬至30萬例感染、約5000人死于拉沙熱。

CVD 1000臨床試驗測試的LASSARAB疫苗，首次將拉沙熱與狂犬病防護合二為一。早期數據顯示，該疫苗耐受性良好、免疫反應強，所有受試者在兩劑注射后均產生抗體。這項臨床研究若取得成功，將帶來一種現實可及的防控工具。

治療轉移性乳腺癌的免疫療法

盡管癌癥治療已取得長足進步，但轉移性乳腺癌仍難以治愈，只有少數患者能從現有免疫療法或靶向治療中長期獲益。

如今，BRIA-ABC試驗正評估新型細胞免疫療法Bria-IMT聯合免疫檢查點抑制劑，能否改善那些已接受多線治療的患者臨床結局。該臨床試驗將評估無進展生存期、緩解率、安全性、生活質量，以及無腦轉移或脊柱轉移時間等一系列關鍵終點，并通過生物標志物研究探索哪些患者將獲益最為明顯。

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全新膽固醇靶點為心臟病患者帶來希望

脂蛋白(a)（簡稱Lp(a)）的水平升高與動脈粥樣硬化、心肌梗死和卒中相關，因此長期被視為心血管風險的重要遺傳因子。Lp(a)HORIZON臨床試驗正在驗證，新型療法pelacarsen能否通過降低Lp(a)水平，降低心梗、卒中和死亡的風險。

該試驗已完成全球約7000名受試的入組，主要終點包括心血管死亡、心肌梗死、卒中及冠脈血運重建等重大心血管事件，以及治療的安全性和耐受性。如果試驗成功，這項研究有望為心血管疾病預防開辟一個全新領域。

通過“吸入”藥物改善大腦功能

NEST試驗使用患者自身骨髓干細胞，嘗試改善神經系統功能。這些細胞經過分離后，通過血液循環及鼻腔途徑重新導入體內，進入大腦并促進修復。盡管并非治愈性治療，但在肌萎縮側索硬化癥、阿爾茨海默病、帕金森病和創傷性腦損傷等疾病中，該療法已經展現出顯著的療效，為此前幾乎無治療選擇的患者帶來生活質量的提升。

參考資料：

Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026. Retrieved Jan 1, 2026 from

https://www.nature.com/articles/s41591-025-04083-x

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