今年有望獲FDA批準上市，這十款創新藥值得關注

近日，行業媒體Evaluate針對2026年生物醫藥產業趨勢發布了一項分析報告，其中對可能在2026年獲得FDA批準上市的10款關鍵療法進行了報道。本文將基于這一報告內容并結合公開資料，向讀者介紹這些今年有望獲批的創新療法。欲了解該報告更多內容，可點擊文末“閱讀原文/Read more”下載報告全文。

圖片來源：123RF

療法：CagriSema

公司：諾和諾德

CagriSema是一款由長效胰淀素類似物cagrilintide（2.4 mg）和司美格魯肽（2.4 mg）組成的固定劑量聯合療法，設計為每周一次皮下注射。諾和諾德（Novo Nordisk）在去年12月向美國FDA遞交了CagriSema的新藥申請（NDA）。該療法擬與控制飲食及增加體力活動聯合，用于伴有至少一種與體重相關共病的超重或肥胖成人患者，以降低體重并長期維持減重效果。

這一NDA主要基于兩項3期臨床試驗REDEFINE 1與REDEFINE 2的結果。其中REDEFINE 1試驗結果顯示，在不論患者是否持續用藥的情況下，CagriSema組在第68周實現了20.4%的體重下降，而安慰劑組為3.0%，差異具有統計學顯著性。而在假設所有患者均持續用藥的情況下，CagriSema組在第68周的體重下降幅度為22.7%，安慰劑組為2.3%。此外，CagriSema組有91.9%的受試者體重下降幅度達到或超過5%，而安慰劑組為31.5%。

療法：Orforglipron

公司：禮來

Orforglipron是一種在研、每日一次的小分子口服胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體激動劑，可在一天中的任何時間服用，不受進食和飲水限制。禮來（Eli Lilly and Company）公司在去年12月宣布，已向美國FDA遞交orforglipron用于治療成人肥胖或超重的新藥申請。

去年8月公布的3期臨床試驗ATTAIN-2的結果顯示，針對肥胖或超重并伴有2型糖尿病的成年人，orforglipron的三種劑量均達到了主要和所有關鍵次要終點。在為期72周的治療中，藥物帶來了顯著的體重下降、糖化血紅蛋白水平有意義的降低，并改善了心臟代謝風險因素。12月公布的3期臨床試驗ATTAIN-MAINTAIN的積極頂線結果顯示，orforglipron在維持體重減輕方面也達到臨床試驗的主要和關鍵次要終點。

療法：Anitocabtagene autoleucel

公司：吉利德科學/Arcellx

Anitocabtagene autoleucel（anito-cel）是由Arcellx和吉利德科學（Gilead Sciences）旗下Kite公司聯合開發的CAR-T細胞療法，靶向B細胞成熟抗原（BCMA），用于治療多發性骨髓瘤（MM）。該療法采用了Arcellx開發的創新緊湊結合結構域——D-Domain。這一體積小且穩定的結合結構域可在不產生持續信號傳導的情況下實現較高的CAR表達，并被設計為可快速從BCMA靶點解離。這一特征有望在避免嚴重免疫毒性的同時，有效清除多發性骨髓瘤細胞。

在去年12月美國血液學會年會上公布的關鍵性2期臨床試驗iMMagine-1數據顯示，中位隨訪時間為15.9個月時，接受anito-cel治療的復發/難治性MM患者的總緩解率為96%，完全緩解/嚴格完全緩解率為74%。患者24個月無進展生存率為61.7%，24個月總生存率為83.0%。

療法：Brepocitinib

公司：Roivant Sciences

Brepocitinib是一款TYK2和JAK1雙重選擇性抑制劑。通過同時抑制TYK2/JAK1，brepocitinib可獨特地抑制與自身免疫相關的關鍵細胞因子，包括I型干擾素、II型干擾素、IL-6、IL-12和IL-23。

去年9月公布的關鍵性3期臨床試驗VALOR的積極結果顯示，brepocitinib治療皮肌炎（DM）患者達到試驗主要終點和關鍵次要終點。在主要終點方面，brepocitinib組在第52周的平均總改善評分（Total Improvement Score，TIS）達到46.5，顯著高于安慰劑組的31.2（p=0.0006），且在brepocitinib組中，停用背景激素治療的患者人數幾乎是安慰劑組的兩倍。Roivant Sciences計劃在2026年上半年遞交brepocitinib用于治療DM的新藥申請。

療法：Icotrokinra

公司：強生/Protagonist Therapeutics

Icotrokinra是一款潛在“first-in-class”的靶向口服多肽，能夠選擇性阻斷IL-23受體（IL-23R）。IL-23在中度至重度斑塊狀銀屑病的致病性T細胞活化中起著關鍵作用，是銀屑病和其他皮膚病、風濕病和IL-23介導腸胃病中炎癥反應的基礎。

強生（Johnson & Johnson）與Protagonist Therapeutics去年7月已向美國FDA提交新藥申請，尋求批準icotrokinra用于治療12歲及以上中度至重度斑塊狀銀屑病成人與兒科患者。Icotrokinra在4項治療銀屑病的3期研究中達成所有主要終點與共同主要終點。在2025年4月公布的ICONIC-LEAD關鍵性3期臨床試驗頂線積極結果顯示，每日一次icotrokinra顯著改善了中度至重度斑塊狀銀屑病患者的皮膚狀況，并具有良好的安全性。第16周時，65%的icotrokinra組患者達到研究者總體評估（IGA）評分為0/1（皮膚癥狀清除或幾乎清除），50%的患者達到銀屑病面積與嚴重程度指數（PASI）改善至少90%（PASI 90），而安慰劑組在這兩個指標的數值分別僅為8%和4%。到第24周，患者緩解率進一步提高，74%的患者達到IGA評分為0/1，46%達到IGA 0分；65%的患者達到PASI 90，40%達到PASI 100。

療法：Gedatolisib

公司：Celcuity

Gedatolisib是一款在研的多靶點PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制劑，可強效靶向全部四種I類PI3K亞型以及mTORC1和mTORC2，從而實現對PAM信號通路的全面阻斷。僅抑制PAM通路中的單一組成部分，往往會導致未被抑制的其他組分發生交叉激活，從而限制對PAM通路活性的抑制效果。Gedatolisib通過對PAM通路的全面抑制，最大程度減少單靶點抑制劑所引發的適應性交叉激活，實現對PAM通路的充分抑制。

Celcuity公司在去年11月宣布，已完成向美國FDA遞交gedatolisib的NDA，擬用于治療HR陽性、HER2陰性的晚期乳腺癌患者。NDA的遞交主要基于3期VIKTORIA-1臨床試驗中

PIK3CA

PIK3CA

療法：Ulixacaltamide

公司：Praxis Precision Medicines

Ulixacaltamide是一款具有差異化特征的高選擇性T型鈣通道小分子抑制劑，旨在阻斷與震顫活動相關的小腦-丘腦-皮層（Cerebello-Thalamo-Cortical，CTC）環路中的異常神經元爆發性放電，達到緩解震顫癥狀的目的。

去年10月，Praxis Precision Medicines公司宣布，ulixacaltamide在治療特發性震顫（essential tremor）的兩項關鍵性3期臨床試驗中取得積極的頂線結果。在研究1中，接受ulixacaltamide治療的患者在第8周、在預先設定的主要終點——改良日常生活活動量表11（Modified Activities of Daily Living 11）方面，相較基線的平均改善為4.3分（p<0.0001）。研究2亦達到其預先設定的主要終點，在隨機撤藥階段，ulixacaltamide治療患者在療效維持方面顯著優于安慰劑組（p=0.0369）。Praxis Precision Medicines公司計劃在今年遞交ulixacaltamide的NDA。

療法：Baxdrostat

公司：阿斯利康

Baxdrostat是一款每日一次的高選擇性、口服醛固酮合酶抑制劑（ASI），有望成為“first-in-class”療法。該藥通過靶向驅動高血壓及其相關心腎風險的激素——醛固酮，從而控制血壓水平。阿斯利康（AstraZeneca）去年12月宣布，baxdrostat作為其他降血壓藥物基礎上的聯合附加療法，用于治療成人難以控制（未控制或對治療耐藥）高血壓的新藥申請，已獲美國FDA接受并授予優先審評資格。FDA預計在2026年第二季度前完成審評。

3期臨床試驗BaxHTN結果顯示，在標準治療基礎上聯用baxdrostat達成試驗主要終點及所有次要終點。在第12周時，2 mg劑量組平均坐位收縮壓（SBP）相較基線的變化為下降15.7 mmHg（95% CI：-17.6至-13.7），相較安慰劑校正后的基線變化為下降9.8 mmHg（95% CI：-12.6至-7.0；p<0.001）；1 mg劑量組的相應降幅則分別為14.5 mmHg（95% CI：-16.5至-12.5）以及8.7 mmHg（95% CI：-11.5至-5.8；p<0.001），顯示baxdrostat在難治性高血壓人群中具有顯著的降壓效果。

圖片來源：123RF

療法：Camizestrant

公司：阿斯利康

Camizestrant是一款新一代口服選擇性雌激素受體降解劑（SERD）及雌激素受體完全拮抗劑。去年6月，阿斯利康公司宣布，3期臨床試驗SERENA-6的分析顯示，camizestrant與CDK4/6抑制劑（palbociclib、ribociclib或abemaciclib）聯用，在無進展生存期方面實現了高度具有統計學意義且臨床意義顯著的改善。

SERENA-6試驗評估了在一線治療中，對于攜帶

ESR1

療法：Atacicept

公司：Vera Therapeutics

Atacicept是一種重組融合蛋白，含有可溶性跨膜激活劑和鈣調親環素配體相互作用因子（TACI）受體，可以與B細胞活化因子（BAFF）和增殖誘導配體（APRIL）結合。這些細胞因子是腫瘤壞死因子家族的成員，可促進與某些自身免疫性疾病（包括IgA腎病和狼瘡性腎炎）相關的B細胞存活和自身抗體產生。Vera公司認為atacicept通過靶向B細胞和漿細胞以減少自身抗體，可能成為潛在“best-in-class”藥物。

今年1月，Vera公司宣布美國FDA已受理其為atacicept遞交用于治療成人IgA腎病的生物制品許可申請，并授予優先審評資格。這一申請主要基于ORIGIN 3研究預設的期中分析數據。結果顯示，atacicept在第36周顯著降低患者蛋白尿水平，治療組24小時尿蛋白/肌酐比值（UPCR）較基線下降46%，并較安慰劑組實現具有統計學意義和臨床意義的42%下降（p<0.0001）。與此同時，atacicept在整個ORIGIN項目中的安全性表現良好，總體上與安慰劑組相當。

參考資料：

[1] 2026 Preview: Navigating Pharma’s Critical Year. Retrieved January 9, 2026, from https://www.evaluate.com/thought-leadership/2026-preview/?utm_campaign=EV-EVCONSULT-202512-GLOB-2026%20Preview%20Webinar-EVNT

[2] Roivant and Priovant Announce Positive Phase 3 VALOR Study Results for Brepocitinib in 52-Week Placebo-Controlled Trial in Dermatomyositis (DM). Retrieved January 9, 2026, from https://investor.roivant.com/news-releases/news-release-details/roivant-and-priovant-announce-positive-phase-3-valor-study

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