產業新聞 | 剛剛！美國FDA批準突破性小分子療法上市

美國FDA今日宣布，批準Sentynl Therapeutics公司開發的Zycubo（組氨酸銅）注射液上市。新聞稿指出，這是FDA批準的首個用于治療Menkes病兒科患者的療法。

Menkes病是一種由遺傳缺陷引起的神經退行性疾病，該缺陷會損害兒童吸收銅元素的能力。患者的疾病特征包括癲癇發作、體重和身高增長不良、發育遲緩以及智力障礙，并可導致血管系統、膀胱、腸道、骨骼、肌肉和神經系統的異常。經典型Menkes病患者約占全部患者的90%，其癥狀通常在嬰兒期出現，且大多數患者難以存活超過3歲。

Zycubo是一種通過皮下注射給藥的銅替代療法。該藥物可繞過腸道銅吸收遺傳缺陷來遞送銅元素，使機體能夠更有效地利用這一礦物質。Zycubo曾獲得FDA授予的突破性療法認定、快速通道資格、罕見兒科疾病認定和孤兒藥資格，并獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予的孤兒藥資格。

FDA在兩項開放標簽、單臂的兒科臨床試驗中對Zycubo進行了評估，患者最長接受治療達3年。總生存期通過將接受治療的患者與同期外部對照組中的未治療患者進行比較來評估。該分析共納入66名接受治療的患者和17名未接受治療的患者。

與未接受治療的患者相比，在出生后4周內開始治療的兒童死亡風險降低了78%。近一半接受早期治療的患者存活超過6年，部分患者存活時間超過12年；而未治療對照組中沒有患者存活超過6年。出生后4周以后才開始治療的兒童同樣獲得了顯著的生存獲益。

Zycubo最常見的不良反應包括感染、呼吸系統問題、癲癇發作、嘔吐、發熱、貧血以及注射部位反應。由于銅元素可能在體內蓄積，接受Zycubo治療的患者應密切監測潛在的毒性風險。

參考資料：

[1] FDA Approves First Treatment for Children With Menkes Disease. Retrieved January 12, 2026, form https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-children-menkes-disease?utm_medium=email&utm_source=govdelivery

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