突發！罕見病敗走困局，又一跨國藥企官宣退出中國

1月9日，意大利制藥集團Recordati在華分公司銳康迪（北京）醫藥有限公司通過其官方賬號發布《致各位合作伙伴的溝通函》，正式宣告公司已進入清算程序，將全面退出中國。

自2021年9月進入中國，上市三款罕見病產品：適銳颯（Osilodrostat）用于治療庫欣綜合征；賽尼芬（Pasireotide）用于肢端肥大癥；卡谷氨酸（Carglumic Acid）用于多種有機酸血癥。

最終，僅僅運營了4年多就退出中國，產品將同步停止供應。這背后是商業回報失衡醫保失利戰略收縮疊加的結果，再度折射出罕見病藥企面臨的商業化困境。

隨著公司進入清算程序，這三款產品將同步停止供應。市場更關心：這并不是簡單的“換藥問題”，而是可能涉及治療中斷、替代方案缺失等一系列現實風險

01、三個真相

此次Recordati中國公司銳康迪清算、全面退出中國至少有三個原因。

第一，商業化失衡。

銳康迪在中國上市三款產品：

2023年11月24日，卡巴谷（卡谷氨酸分散片）在中國正式商業上市，用于治療成人及兒童患者由以下疾病引起的高氨血癥；

2024年9月19日，適銳颯（磷酸奧唑司他片）上市，國內唯一治療成人庫欣綜合征的口服新藥；

2025年4月25日，賽尼芬（注射用雙羥萘酸帕瑞肽微球）上市，治療控制不佳的成人肢端肥大癥患者。

這三款產品均屬于罕見病領域。尤其值得一提的是適銳颯，作為全球首創的first-in-class新藥，2020年2月，FDA批準上市。

中國：2021年4月，作為首款慢性罕見病庫欣綜合癥口服藥在博鰲樂城首次臨床使用，1mg規格高達17444元。2024年9月獲得中國藥監局的正式審批，成為中國唯一獲批治療庫欣綜合征的藥物。該藥在2025年4月在中國以全球最低價上市，1mg規格售價8008元。

但根據流行病學數據推斷中國大概有4-5萬名庫欣綜合征患者，實際需要用到藥物治療的患者比例大概不到1/10，也就是3000多人，患者基數極低。再加上醫生和患者對罕見病的認知尚不充分，需要投入大量資源進行醫學教育與市場培育。

4年下來，投入與回報難以平衡，企業面臨較大經營壓力。

第二，醫保談判失利。

即使中國上市產品是全球最低價，對于罕見病藥物而言，最關鍵的是支付機制，醫保準入是罕見病藥物商業可持續性的生命線。

2025年8月，卡谷氨酸分散片和磷酸奧唑司他片（適銳颯?）均通過了2025年醫保目錄的形式審查。緊接著10月，銳康迪總經理胡茂勝在接受采訪表示：“我們肯定是會盡最大努力來爭取進入基本醫保目錄。”

11月7日，兩款藥均未能進入2025年醫保國談目錄與商保。

12月10日，Recordati總部宣布解散中國區團隊。意大利總部隨后給出回應：醫保談判失利是一大原因。

第三，戰略收縮

聚焦核心領域，降本增效是全球MNC的近年來的核心戰略。

對于Recordati而言也不例外。近年來，Recordati總部基于全球投入產出比評估，開始對高成本、小規模的管線進行戰略收縮。銳康迪在中國的供應鏈、注冊、醫學體系高度依賴總部，缺乏靈活的本地二次開發能力，自然成為優先調整對象。

不過，相較于銳康迪退出中國，市場更關心的是這三款罕見病產品面臨斷供！

從三款藥物的可替代性來看，風險程度各不相同：

適銳颯（磷酸奧唑司他片）無國產仿制藥上市，作為唯一口服治療藥，庫欣綜合征患者群體小，中國約4萬- 5萬名患者，需藥物治療者僅3000余人，其斷供將直接導致患者陷入“無藥可用”的困境。

賽尼芬（注射用雙羥萘酸帕瑞肽微球）無國產仿制藥上市，針對的肢端肥大癥患者，雖有遠大醫藥的門冬氨酸帕瑞肽注射液于2025年5月獲批用于庫欣病治療，但二者適應癥并非完全重疊，無法直接替代。

卡巴谷（卡谷氨酸分散片）在國內有仿制藥，2023年9月遠大醫藥研發的國內首款卡谷氨酸分散片仿制藥獲批上市，具體供應銜接情況仍不清晰。

02、罕見病困境

銳康迪的清算公告，不僅是一家企業的退場通知，更折射出部分罕見病企業在中國市場面臨的困境。

罕見病是對一類患病率極低、患者總數少的疾病的統稱，世界衛生組織將其定義為患病人群占總人口0.065%～0.1%的疾病。中國的罕見病患者群體已超過2000萬，且每年新增患者超過20萬。

中國獲批：截至2022年11月底，共有治療45種罕見病的89種藥物在國內獲批。隨后，罕見病藥物獲批加速：

2023年，獲批45個藥品；

2024年，獲批55個藥品；

2025年，獲批48個藥品。

獲批增長的背后，是全球制藥巨頭打造產品差異化的核心戰場

目前阿斯利康、賽諾菲、武田、安斯泰來等MNC紛紛入場。

而頭部MNC憑借著自由強大的研發體系，在國內數十年的市場擴張，站穩腳步。如2025年上半年，阿斯利康罕見病業務營收43.36億美元！貢獻15%營收，成增長新支柱。賽諾菲罕見病業務營收達到31億歐元，其中血友病藥物暴漲95%，成“超級重磅藥”黑馬！

還不斷有新玩家跑步入內。為加快布局速度，但不可否認，罕見病領域是一道“窄門”，這不是一條好走的路。

尤其是對于后來者而言，高失敗率是第一關。

一項大型回顧性研究表明，2000年至2015年罕見病藥物的臨床開發成功率約為6.2％。醫藥投資人郭佳博士曾在公開路演中表示：即使罕見病在臨床I期的成功率證明高達76%，到最后批準上市也僅有25.3%。

支付是第二道難題。

即使研發成功，藥物上市后往往價格不菲，如何讓罕見病群體用得起這些藥，也成為藥企們避不開的話題。雖然醫保是最佳選擇，但現實是往往僅有少數藥物通過初審名單。2021年，也僅有7款罕見病用藥通過國談被納入醫保，多數罕見病企業在價格上不愿做出讓步。

最終，罕見病企業重點仍然是通過創建更強大的診斷網絡來擴大患者數量。MNC需要花精力在中國組建或者通過合作打造一支成熟的罕見病商業化團隊，但現實是這些罕見病公司往往在中國團隊規模有限，本地化能力不足，效果不盡然。