突發(fā)！罕見病敗走困局，又一跨國藥企官宣退出中國

1月9日，意大利制藥集團Recordati在華分公司銳康迪（北京）醫(yī)藥有限公司通過其官方賬號發(fā)布《致各位合作伙伴的溝通函》，正式宣告公司已進入清算程序，將全面退出中國。

自2021年9月進入中國，上市三款罕見病產品：適銳颯（Osilodrostat）用于治療庫欣綜合征；賽尼芬（Pasireotide）用于肢端肥大癥；卡谷氨酸（Carglumic Acid）用于多種有機酸血癥。

最終，僅僅運營了4年多就退出中國，產品將同步停止供應。這背后是商業(yè)回報失衡醫(yī)保失利戰(zhàn)略收縮疊加的結果，再度折射出罕見病藥企面臨的商業(yè)化困境。

隨著公司進入清算程序，這三款產品將同步停止供應。市場更關心：這并不是簡單的“換藥問題”，而是可能涉及治療中斷、替代方案缺失等一系列現(xiàn)實風險

01、三個真相

此次Recordati中國公司銳康迪清算、全面退出中國至少有三個原因。

第一，商業(yè)化失衡。

銳康迪在中國上市三款產品：

2023年11月24日，卡巴谷（卡谷氨酸分散片）在中國正式商業(yè)上市，用于治療成人及兒童患者由以下疾病引起的高氨血癥；

2024年9月19日，適銳颯（磷酸奧唑司他片）上市，國內唯一治療成人庫欣綜合征的口服新藥；

2025年4月25日，賽尼芬（注射用雙羥萘酸帕瑞肽微球）上市，治療控制不佳的成人肢端肥大癥患者。

這三款產品均屬于罕見病領域。尤其值得一提的是適銳颯，作為全球首創(chuàng)的first-in-class新藥，2020年2月，F(xiàn)DA批準上市。

中國：2021年4月，作為首款慢性罕見病庫欣綜合癥口服藥在博鰲樂城首次臨床使用，1mg規(guī)格高達17444元。2024年9月獲得中國藥監(jiān)局的正式審批，成為中國唯一獲批治療庫欣綜合征的藥物。該藥在2025年4月在中國以全球最低價上市，1mg規(guī)格售價8008元。

但根據流行病學數(shù)據推斷中國大概有4-5萬名庫欣綜合征患者，實際需要用到藥物治療的患者比例大概不到1/10，也就是3000多人，患者基數(shù)極低。再加上醫(yī)生和患者對罕見病的認知尚不充分，需要投入大量資源進行醫(yī)學教育與市場培育。

4年下來，投入與回報難以平衡，企業(yè)面臨較大經營壓力。

第二，醫(yī)保談判失利。

即使中國上市產品是全球最低價，對于罕見病藥物而言，最關鍵的是支付機制，醫(yī)保準入是罕見病藥物商業(yè)可持續(xù)性的生命線。

2025年8月，卡谷氨酸分散片和磷酸奧唑司他片（適銳颯?）均通過了2025年醫(yī)保目錄的形式審查。緊接著10月，銳康迪總經理胡茂勝在接受采訪表示：“我們肯定是會盡最大努力來爭取進入基本醫(yī)保目錄?！?/p>

11月7日，兩款藥均未能進入2025年醫(yī)保國談目錄與商保。

12月10日，Recordati總部宣布解散中國區(qū)團隊。意大利總部隨后給出回應：醫(yī)保談判失利是一大原因。

第三，戰(zhàn)略收縮

聚焦核心領域，降本增效是全球MNC的近年來的核心戰(zhàn)略。

對于Recordati而言也不例外。近年來，Recordati總部基于全球投入產出比評估，開始對高成本、小規(guī)模的管線進行戰(zhàn)略收縮。銳康迪在中國的供應鏈、注冊、醫(yī)學體系高度依賴總部，缺乏靈活的本地二次開發(fā)能力，自然成為優(yōu)先調整對象。

不過，相較于銳康迪退出中國，市場更關心的是這三款罕見病產品面臨斷供！

從三款藥物的可替代性來看，風險程度各不相同：

適銳颯（磷酸奧唑司他片）無國產仿制藥上市，作為唯一口服治療藥，庫欣綜合征患者群體小，中國約4萬- 5萬名患者，需藥物治療者僅3000余人，其斷供將直接導致患者陷入“無藥可用”的困境。

賽尼芬（注射用雙羥萘酸帕瑞肽微球）無國產仿制藥上市，針對的肢端肥大癥患者，雖有遠大醫(yī)藥的門冬氨酸帕瑞肽注射液于2025年5月獲批用于庫欣病治療，但二者適應癥并非完全重疊，無法直接替代。

卡巴谷（卡谷氨酸分散片）在國內有仿制藥，2023年9月遠大醫(yī)藥研發(fā)的國內首款卡谷氨酸分散片仿制藥獲批上市，具體供應銜接情況仍不清晰。

02、罕見病困境

銳康迪的清算公告，不僅是一家企業(yè)的退場通知，更折射出部分罕見病企業(yè)在中國市場面臨的困境。

罕見病是對一類患病率極低、患者總數(shù)少的疾病的統(tǒng)稱，世界衛(wèi)生組織將其定義為患病人群占總人口0.065%～0.1%的疾病。中國的罕見病患者群體已超過2000萬，且每年新增患者超過20萬。

中國獲批：截至2022年11月底，共有治療45種罕見病的89種藥物在國內獲批。隨后，罕見病藥物獲批加速：

2023年，獲批45個藥品；

2024年，獲批55個藥品；

2025年，獲批48個藥品。

獲批增長的背后，是全球制藥巨頭打造產品差異化的核心戰(zhàn)場

目前阿斯利康、賽諾菲、武田、安斯泰來等MNC紛紛入場。

而頭部MNC憑借著自由強大的研發(fā)體系，在國內數(shù)十年的市場擴張，站穩(wěn)腳步。如2025年上半年，阿斯利康罕見病業(yè)務營收43.36億美元！貢獻15%營收，成增長新支柱。賽諾菲罕見病業(yè)務營收達到31億歐元，其中血友病藥物暴漲95%，成“超級重磅藥”黑馬！

還不斷有新玩家跑步入內。為加快布局速度，但不可否認，罕見病領域是一道“窄門”，這不是一條好走的路。

尤其是對于后來者而言，高失敗率是第一關。

一項大型回顧性研究表明，2000年至2015年罕見病藥物的臨床開發(fā)成功率約為6.2％。醫(yī)藥投資人郭佳博士曾在公開路演中表示：即使罕見病在臨床I期的成功率證明高達76%，到最后批準上市也僅有25.3%。

支付是第二道難題。

即使研發(fā)成功，藥物上市后往往價格不菲，如何讓罕見病群體用得起這些藥，也成為藥企們避不開的話題。雖然醫(yī)保是最佳選擇，但現(xiàn)實是往往僅有少數(shù)藥物通過初審名單。2021年，也僅有7款罕見病用藥通過國談被納入醫(yī)保，多數(shù)罕見病企業(yè)在價格上不愿做出讓步。

最終，罕見病企業(yè)重點仍然是通過創(chuàng)建更強大的診斷網絡來擴大患者數(shù)量。MNC需要花精力在中國組建或者通過合作打造一支成熟的罕見病商業(yè)化團隊，但現(xiàn)實是這些罕見病公司往往在中國團隊規(guī)模有限，本地化能力不足，效果不盡然。