新年巨獻：2025年度中國十大醫學研究揭曉 | 血液領域

2025年度中國血液領域十大醫學研究”正式揭曉。回望2025，我國科學家在醫學領域碩果累累，這些成就既彰顯了我國科研實力的穩步提升，也為全球醫學發展注入重要力量。

梅斯醫學已連續 8 年權威發布年度十大醫學研究進展，今年依舊通過公開透明的線上評選機制，入選研究兼具原創性、突破性與引領性，對推動臨床實踐革新、提升醫療質量具有深遠意義。

在血液領域，今年我們依舊甄選出15項研究進入終選，采取網絡投票的方式進行評選，得票數排名前10位入選“2025最受矚目的中國十大醫學研究"。（注：本次排名順序根據線上票選數量進行排名，若出現總分相同的情況，將按照投票序號前后順序進行依次排列。）

J Hematol Oncol：靳鳳艷團隊打破pPCL風險分層模型桎梏！新型分期系統（PSS）助力實現精準分層

Tian M, An G, Fu W, et al. Development and validation of a prognostic staging system for primary plasma cell leukemia. J Hematol Oncol. 2025;18 (1):72. Published 2025 Jul 15. doi:10.1186/s13045-025-01723-0

吉林大學第一醫院靳鳳艷團隊聯合全國 26 個中心開展的回顧性研究，針對原發性漿細胞白血病（pPCL）的精準預后分層難題。pPCL 是多發性骨髓瘤中侵襲性最強、預后最差的亞型，現有分期體系無法滿足臨床需求，導致個體化治療難以實施。

研究利用多中心真實世界數據，基于臨床常規診斷中易獲取的三個變量（LDH、血小板減少、細胞遺傳學異常），創新性構建了 pPCL 特異性分期系統（PSS）。該系統突破了現有風險分層模型的局限，能更準確預測患者生存預后，為臨床制定針對性治療策略提供了關鍵工具，具備臨床推廣應用潛力。

發表期刊：Journal of Hematology & Oncology 通訊作者 / 關鍵作者：靳鳳艷 主要作者單位：吉林大學第一醫院

NEJM：施均團隊首次報道 BCMA 雙抗為 CD19 CAR-T 復發 AIHA 患者提供二次挽救治療

Zhang L, Gao Z, Pan H, et al. BCMA-Targeted T-Cell Engager for Autoimmune Hemolytic Anemia after CD19 CAR T-Cell Therapy. N Engl J Med. 2025;392 (22):2282-2284. doi:10.1056/NEJMc2502297

中國醫學科學院血液病醫院施均團隊的臨床研究，針對 CD19 CAR-T 治療后復發的難治性自身免疫性溶血性貧血（AIHA）患者的治療困境。AIHA 難治 / 復發率高，多線治療失敗后患者合并癥多、致殘致死風險高（10%-30%）。

研究發現，2 例 CD19 CAR-T 治療后復發的 AIHA 患者，復發與 BCMA 陽性長壽命漿細胞持續存在相關。采用靶向 BCMA 的雙特異 T 細胞銜接器藥物 CM336 治療后，患者溶血明顯改善，血紅蛋白水平恢復正常，溶血指標顯著下降，隨訪 6 個月仍維持無藥物治療緩解。不良反應僅為 1 級皮膚硬結及低丙球蛋白血癥，無嚴重不良事件。該研究為 CAR-T 復發 AIHA 患者提供了二次挽救策略，也為常規治療失敗患者開辟了新研究方向。

發表期刊：N Engl J Med 通訊作者 / 關鍵作者：施均 主要作者單位：中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）

Lancet Haematology：吳德沛、薛勝利團隊證實VA方案治療復發難治T-ALL 的療效與安全性

Cao HY, Zhang H, Zhang Y, et al. Venetoclax plus azacitidine in relapsed or refractory T-cell acute lymphoblastic leukaemia: a multicentre, single-arm, phase 2 trial. Lancet Haematol. 2025;12(12):e946-e955. doi:10.1016/S2352-3026(25)00284-4

蘇州大學附屬第一醫院吳德沛、薛勝利團隊開展的多中心、單臂 Ⅱ 期臨床試驗，針對復發 / 難治急性 T 淋巴細胞白血病（R/R T-ALL）傳統化療緩解率低、預后差的臨床困境。T 細胞早期分化階段高表達 BCL-2，為 BCL-2 抑制劑維奈克拉聯合去甲基化藥物的治療策略提供了理論基礎。

研究納入 15-70 歲 ECOG PS 評分 0-3 分的 R/R T-ALL 患者，采用 VA 方案（維奈克拉：100mg d1、200mg d2、400mg d3-d21 口服；阿扎胞苷：75mg/m2/d d1-d7 皮下注射）進行誘導治療。該研究首次前瞻性評估了維奈克拉聯合阿扎胞苷（VA）方案作為R/R T-ALL挽救治療的療效和安全性。

結果顯示，VA方案作為R/R T-ALL的挽救治療，提供了一種高效且低毒的無化療聯合方案，尤其適用于不能耐受高強度化療的患者。未來，更大規模的隨機對照試驗以及基于VA方案的新型聯合方案值得深入探索以進一步優化T-ALL的治療策略。

發表期刊：Lancet Haematology 通訊作者 / 關鍵作者：吳德沛、薛勝利 主要作者單位：蘇州大學附屬第一醫院

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NEJM：張磊團隊證實達雷妥尤單抗治療復發難治兒童免疫性血小板減少癥療效顯著

Sun T, Chen Y, Zhang L. Daratumumab in Relapsed or Refractory Pediatric Immune Thrombocytopenia. N Engl J Med. 2025;392 (20):2069-2071. doi:10.1056/NEJMc2501527

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）張磊團隊在New England Journal of Medicine期刊發表研究成果。研究發現，達雷妥尤單抗治療兒童復發/難治性免疫性血小板減少癥（ITP）安全可靠，同時兼具起效迅速和療效持久的雙重優勢，為該類疾病的治療提供了新策略。

結果顯示，在療效方面，達雷妥尤單抗治療兒童復發/難治性ITP起效迅速且療效持久。8周治療期內，共有90%的患者血小板計數達標（≥50×109/L）。亞組分析顯示，在既往利妥昔單抗治療失敗或復發的患者中，8周治療期內仍有高達86%的患者實現了血小板計數達標。

在整個24周研究期間，達到血小板計數≥30×109/L和≥50×109/L的中位累積緩解持續時間分別為20.5周和19周。至第24周時，50%的患者維持了持續應答，與現有二線治療方案相當。此外，達雷妥尤單抗治療兒童復發/難治性ITP安全性良好，治療相關不良事件多為1級或2級。因此，該研究為CD38單抗在兒童ITP治療領域中的應用提供了循證學依據，也為未來的研究和臨床實踐提供了重要方向。

發表期刊：N Engl J Med 通訊作者 / 關鍵作者：張磊 主要作者單位：中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）

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Lancet：梅恒團隊首次報道體內 BCMA CAR-T 細胞治療復發難治多發性骨髓瘤初步成果

Xu J, Liu L, Parone P, et al. In-vivo B-cell maturation antigen CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma. Lancet. 2025;406 (10500):228-231. doi:10.1016/S0140-6736 (25) 01030-X

華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院梅恒團隊開展的 Ⅰ 期臨床試驗，首次探索體內生成（In Vivo）BCMA 靶向 CAR-T 產品 ESO-T01（EsoBiotec / 深圳普瑞金開發）治療復發難治多發性骨髓瘤的效果。該產品采用具免疫屏蔽功能的慢病毒載體，針對傳統 CAR-T 治療后復發及髓外疾病患者預后差的臨床痛點。

研究納入首批 4 例接受最低劑量治療的患者，ESO-T01 起始劑量為人體等效劑量的十分之一，卻展現出與現有 CAR-T 產品相當的藥代動力學特征。結果顯示，ESO-T01 成功根除髓外疾病，腫瘤部位 CAR-T 細胞浸潤增強，推測與病毒顆粒小、腫瘤歸巢能力優相關。安全性方面，患者耐受性良好，CRS 發生與 CAR-T 細胞擴增一致。

發表期刊：Lancet 通訊作者 / 關鍵作者：梅恒 主要作者單位：華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院

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Blood：糜堅青、李春蕊、章衛平團隊證實 GPRC5D 全人源 CAR-T 治療復發難治多發性骨髓瘤獲持久緩解

Pan M, Wang D, Xu J, et al. Fully Human anti-GPRC5D CAR T-Cell Therapy RD118 Induces Durable Remissions in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Blood. Published online October 21, 2025. doi:10.1182/blood.2025030559

瑞金醫院糜堅青、華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院李春蕊、瑞金醫院章衛平團隊牽頭的 Ⅰ 期臨床試驗，針對復發 / 難治性多發性骨髓瘤（RRMM）多線治療后復發的臨床困境，尤其是 BCMA CAR-T 治療后復發的患者缺乏有效手段。

研究納入 18 例患者（17 例 RRMM、1 例復發 pPCL），中位既往治療線數為 5 線，38.9% 患者曾接受 BCMA CAR-T 治療。接受靶向 GPRC5D 的全人源 CAR-T 細胞療法 RD118 輸注后，總體緩解率（ORR）高達 94.4%，72.2% 患者達完全緩解 / 嚴格意義完全緩解（CR/sCR）；BCMA CAR-T 復發患者 ORR 仍達 85.7%，髓外腫塊患者及 pPCL 患者均達 sCR。安全性方面，CRS 發生率 88.9%（以 1-2 級為主），僅 1 例 4 級 CRS 和 1 例 3 級 ICANS，無小腦毒性及治療相關死亡。中位隨訪 17 個月，中位無進展生存期（PFS）18.2 個月，12 個月 PFS 率 82.1%、總生存率（OS）93.3%。

發表期刊：Blood 通訊作者 / 關鍵作者：糜堅青、李春蕊、章衛平 主要作者單位：瑞金醫院血液內科 / 上海血液學研究所、華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院

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Blood：趙維蒞團隊證實 ZR2 方案為老年初治彌漫性大 B 細胞淋巴瘤提供無化療新選擇

Xu PP, Zhu Y, Shi ZY, et al. A phase 2 study of zanubrutinib in combination with rituximab and lenalidomide in de novo diffuse large B-cell lymphoma. Blood. 2025;146 (21):2561-2573. doi:10.1182/blood.2025028649

瑞金醫院 / 上海血液學研究所趙維蒞團隊開展的 Ⅱ 期臨床試驗，聚焦≥75 歲初治彌漫性大 B 細胞淋巴瘤（DLBCL）患者的治療優化。老年患者常不耐受傳統化療，亟需安全有效的無化療方案。研究納入 40 例患者，采用澤布替尼聯合利妥昔單抗和來那度胺（ZR2）方案，誘導期 6 周期（每 21 天 1 周期），緩解后由來那度胺維持治療最長 2 年。

結果顯示，ZR2 方案完全緩解（CR）率 65.0%，客觀緩解率（ORR）75.0%，2 年無進展生存率 67.1%，2 年總體生存率 82.4%，療效優于傳統 R-miniCHOP 且無嚴重心臟毒性。機制研究表明，ZR2 方案通過上調腫瘤細胞 HLA 分子、增強 cDC1 抗原呈遞功能，促進 CD8+ T 細胞克隆擴增及免疫記憶形成，為侵襲性淋巴瘤 “靶向微環境” 治療提供新方向。

發表期刊：Blood 通訊作者 / 關鍵作者：趙維蒞 主要作者單位：瑞金醫院 / 上海血液學研究所

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Blood：陳賽娟、沈楊、印彤團隊揭示急性髓系白血病蛋白組新亞型及衰老相關調控機制

Cheng WY, Yi X, Wang ZY, et al. Proteomic subtypes enrich current acute myeloid leukemia nomenclature and reflect intrinsic pathogenesis alongside aging. Blood. 2025;146 (22):2681-2695. doi:10.1182/blood.2024027692

上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院陳賽娟、沈楊、印彤團隊的多組學研究，針對急性髓系白血病（AML）異質性強、老年患者預后差的臨床痛點。當前 AML 分類多基于基因組和轉錄組，缺乏蛋白質層面的系統解析，且未明確與衰老的關聯。研究整合 374 例新診斷 AML 患者的蛋白質組、磷酸化修飾組、基因組、轉錄組及藥物篩選數據，系統構建了 8 個具有明確分子與臨床特征的蛋白質組亞型。

首次在蛋白層面建立具有獨立預后價值的造血衰老評分（HAS），揭示巨核細胞 / 血小板相關蛋白網絡在 AML 衰老過程中的核心作用，為 AML 機制解析、預后分層與精準治療提供新范式。

發表期刊：Blood 通訊作者 / 關鍵作者：陳賽娟、沈楊、印彤 主要作者單位：上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院血液學研究所

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JAMA Oncol：黃河、胡永仙團隊證實 CAR-T 聯合達沙替尼為初治 Ph+ ALL 一線治療新策略

Zhang M, Fu S, Feng J, et al. Dasatinib and CAR T-Cell Therapy in Newly Diagnosed Philadelphia Chromosome–Positive Acute Lymphoblastic Leukemia: A Nonrandomized Clinical Trial. JAMA Oncol. Published online April 17, 2025. doi:10.1001/jamaoncol.2025.0674

浙江大學醫學院附屬第一醫院 / 良渚實驗室黃河、胡永仙團隊開展的 Ⅱ 期臨床試驗，聚焦費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ ALL）的一線治療革新。傳統 TKI 聯合治療雖改善療效，但長期生存率仍較低，核心痛點為完全分子緩解（CMR）率不足。研究納入 28 例新診斷 Ph+ ALL 成人患者，采用 “達沙替尼 + 長春瑞濱 + 地塞米松”2 周誘導治療，序貫 CD19 和 CD22 CAR-T 細胞治療，后續達沙替尼單藥維持。

結果顯示，誘導治療后所有患者均達完全血液學緩解（CHR），CD19 CAR-T 治療后 CMR 率升至 85%，序貫 CD22 CAR-T 治療后 CMR 率為 76%。安全性方面，無重度神經毒性或高級別 CRS 發生，為 Ph+ ALL 提供了高療效、高安全性的一線治療新方案。

發表期刊：JAMA Oncol 通訊作者 / 關鍵作者：黃河、胡永仙、張鴻聲 主要作者單位：浙江大學醫學院附屬第一醫院 / 良渚實驗室

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Lancet Haematology：劉啟發團隊證實半相合 PBSC + 無關臍帶血移植為無合適供者血液系統惡性腫瘤患者提供更優選擇

Yu S, Huang F, Xu N, et al. Haploidentical peripheral blood stem cells combined with bone marrow or unrelated cord blood as grafts for haematological malignancies: an open-label, multicentre, randomised, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2025;12(3):e190-e200. doi:10.1016/S2352-3026(24)00372-7

南方醫科大學南方醫院劉啟發團隊牽頭的 Ⅲ 期臨床試驗，聚焦無合適全相合供者的血液系統惡性腫瘤患者的造血干細胞移植策略優化。研究對比了半相合外周血干細胞（PBSC）+ 骨髓移植與半相合 PBSC + 無關臍帶血移植的療效與安全性。

研究納入中國 7 家醫院 18-65 歲、ECOG PS 評分 0-2 分、HCT-CI 評分 0-2 分的初治異基因造血干細胞移植患者，按 1:1 隨機分組。結果顯示，與半相合 PBSC + 骨髓移植相比，半相合 PBSC + 無關臍帶血移植實現了更優的 1 年無病生存率（DFS），且安全性更佳，為該人群提供了更理想的治療選擇。

發表期刊：Lancet Haematology 通訊作者 / 關鍵作者：劉啟發 主要作者單位：南方醫科大學南方醫院

本文僅僅是2025年我國科學家發表的部分重磅級研究成果，相信2026年我國科學家會再創輝煌，取得更多重要的研究成果！