以真實世界數據支撐醫?？茖W決策，相關指南面向社會征求意見

近日，國家醫療保障局正式發布《關于〈醫療服務真實世界醫保綜合價值評價管理指南（試行）〉公開征求意見的公告》（以下簡稱《指南》），標志著我國醫保治理體系邁入以“真實世界證據”驅動科學決策的新階段。該《指南》的起草，是落實《關于開展真實世界醫保綜合價值評價試點工作的通知》（醫保辦發〔2025〕15號）的關鍵舉措，旨在加快建立全國統一的醫療服務真實世界醫保綜合價值評價體系，推動醫保、醫療、醫藥“三醫”協同發展，提升醫保基金使用效能，促進高質量醫療服務供給。

一、為何要引入“真實世界”？

長期以來，醫保對醫療服務項目的定價與支付主要依賴申報材料、專家評議及歷史經驗數據。這一模式在技術迭代相對緩慢的時期尚可運行，但在細胞治療、人工智能輔助診斷、機器人手術等創新技術加速涌現的今天，傳統方法面臨評估滯后、證據不足等挑戰。

例如，某項新技術價格高昂、宣傳效果顯著，但其在常規臨床實踐中是否真正優于現有療法？長期安全性如何？成本效益是否合理？若缺乏基于真實診療場景的系統性評估，醫保基金可能存在為“表面光鮮但實際價值有限”的服務買單的風險。

而“真實世界數據”——來源于日常診療實踐以及（或）電子病歷、醫保結算記錄、藥品使用信息、隨訪結果等——能夠反映技術在普通患者、常規醫療條件下的真實表現。將其轉化為科學、可靠的“真實世界證據”，可為醫保決策提供更貼近臨床實踐、更具代表性的依據。

根據公告，國家醫保局已于2025年啟動真實世界醫保綜合價值評價試點工作（依據醫保辦發〔2025〕15號文），在部分省份探索如何利用真實世界研究支撐價格談判、目錄調整與支付標準制定。此次《指南》的制定，立足于前期試點的實踐經驗，力求將地方探索有效轉化為全國統一的操作規范。

二、評什么？怎么評？

《指南》將醫療服務劃分為六類評價對象：以技術勞務、醫用耗材、體外診斷試劑、醫療設備、醫用軟件/人工智能、優化診療流程為驅動的項目。這一分類跳出了傳統按科室或病種劃分的框架，轉而聚焦于服務價值來源特點，使評價更具針對性和科學性。

例如，中醫辨證施治屬于“技術勞務驅動”，其核心價值在于醫師的經驗與判斷；而質子治療則屬“醫療設備驅動”，療效高度依賴設備性能；AI輔助影像診斷則是典型的“軟件/人工智能驅動”項目。不同驅動類型，所需的數據來源、評價指標和研究方法自然不同，《指南》的分類為此提供了方法論基礎。

在評價維度上，《指南》明確提出構建涵蓋臨床有效性、安全性、經濟性、公平性、可及性、創新性和患者體驗的多維綜合價值體系。這意味著醫保決策將超越單一的成本或短期療效考量，轉向更全面的價值判斷。為保障評價所依據證據的可靠性，《指南》對數據來源與質量控制提出了明確要求：

數據來源應清晰說明研究所使用的數據庫或數據收集方案。可包括但不限于：可信評價點提供的數據、基于醫保結算的診療數據、其他醫療機構的診療記錄、衛生健康部門管理的健康醫療大數據，以及符合規范要求的商業數據庫。數據質量控制方面，研究方案需明確數據質量標準，并系統識別和控制潛在偏倚風險，特別是選擇偏倚和信息偏倚。應說明所采取的數據清洗、變量定義、缺失值處理及混雜因素調整等措施，確保研究結果的真實性和穩健性。

三、誰來評？如何協同？

《指南》強調，真實世界醫保綜合價值評價不是醫保部門的“獨角戲”，而是一項需要多方參與、有序協作的系統工程。評價工作既可由國家或地方醫保部門基于政策需求主動發起，也可由醫療機構、醫藥企業、學術團體或科研教學機構根據實際需要提出申請?；颊呷后w、行業組織及公眾的意見雖不直接作為發起主體，但其關切和建議可作為立項的重要參考，為評價選題提供現實依據。

在具體操作中，發起方需向國家醫療保障局醫藥價格和招標采購指導中心或相應地方醫保部門提交申請，說明評價背景、擬解決的問題、初步價值假設、預期政策應用場景及實施可行性，并明確擬承擔評價任務的實施主體。

各方在評價過程中各司其職：醫保部門作為管理方，負責統籌組織評價工作，包括確定評價項目、推動方案溝通交流、開展結果核查與質控、實現成果入庫及項目全流程管理；評價發起方負責提出評價需求并正式提交申請，組織企業、機構等籌措項目經費，并提出評價實施主體；評價實施主體承擔具體任務，負責評價方案制定、與管理方溝通協調、組織實施評估等工作。數據提供方需保障所提供的真實世界數據真實、可核查、可追溯，涵蓋醫療機構、醫保部門、區域醫療大數據平臺或合規商業數據庫等單位；技術或產品提供方應按要求提供客觀、完整的技術資料，嚴格遵守回避原則，不得干預評價過程；評價專家由醫藥衛生、經濟學、臨床醫學、藥學、循證醫學、統計學、法學及倫理等領域專業人員組成，參與方案討論、對評價過程與結果進行科學評審和質量把控；患者群體作為核心受訪者，通過問卷、隨訪、患者報告結局等方式主動反饋健康獲益、服務體驗與價值感知，其意見將被整合納入整體評價。

這一協同機制明確了各方權責邊界，構建了以醫保主導、多方參與、證據驅動的治理結構，既保障了評價工作的規范性與權威性，也為社會多元主體有序參與醫保決策提供了制度通道，推動醫保治理從經驗判斷向基于真實世界證據的科學決策轉型。

四、結果怎么用？會不會“一評定終身”？

按醫療服務價格項目生命周期，《指南》設置了預立項、項目新增、價格制定、項目轉歸、價格動態調整、醫保目錄調整、項目廢止等七個應用場景，并針對服務量或費用異常等情況引入“監測與再評價”機制，形成真實世界醫保綜合評價工作的動態管理鏈條,旨在為醫療服務全生命周期中的醫保決策提供循證證據。

評價結果將作為醫保管理的重要依據：對證實臨床價值低、經濟性差或存在安全隱患的項目,相關部門可研究調整政策以制約其使用。對具有明確創新價值且臨床急需的服務，加速推廣支持。在社會層面，在評價結果的支撐下，醫療服務價格項目的設置調整等工作應有效促進基本醫療衛生服務的公平可及。

為加快創新性醫療服務價格立項，《指南》專設價格預立項評價場景。當醫療技術尚處于探索、研究、概念驗證階段時，如技術擁有單位有意向為該類技術申報正式的價格項目，可主動與醫保部門溝通，在技術發展相對較早階段，醫保部門保持對技術的跟蹤關注，在技術開始應用臨床時前瞻性安排價值評價，為后續價格立項做好準備。通過系列場景的設置，《指南》著力為新技術新方法新產品鋪就一條從“概念-實驗室產品-醫保預備立項-醫保驗證-醫保立項-醫保評價-醫保付費”的漸進式產業升級和醫保支付引領科技創新之路。

真實世界醫保綜合價值評價工作是一個持續動態推進的過程，系列場景和監測再評價機制都意味著，即使某項服務已經獲得醫保政策待遇，但相應“通行證”并非永久有效，醫保待遇將轉變為一個基于持續性證據、可調整、可回溯的動態過程。

五、公眾如何參與？

需要特別強調，當前《醫療服務真實世界醫保綜合價值評價管理指南（試行）》仍處于公開征求意見階段，尚未正式發布。現歡迎社會各界——包括醫療機構、科研單位、醫藥企業、行業協會、患者組織及公眾個人——積極建言獻策。

公眾可通過以下方式反饋意見：

電子郵箱：jczxylc@nhsa.gov.cn

通訊地址：北京市西城區月壇北小街甲2號國家醫療保障局醫藥價格和招標采購指導中心（郵編：100830）

意見反饋截止時間為2026年1月16日17:00。

這場以“真實世界證據”為支撐的醫保治理探索，正邁出關鍵一步。它不僅關乎千億級醫?；鸬氖褂眯?，更關乎每一位患者能否獲得真正有效、安全、可負擔的高質量醫療服務。而每一份來自臨床一線、科研機構、產業界或患者群體的理性建議，都可能成為完善制度設計、守護基金安全、促進健康公平的重要力量。

作者 | 七月

來源 | 中國醫療保險

編輯 | 符媚茹 劉瑩 吳晗瀟

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