跨國藥企撤離中國，患者陷入無藥續命絕境

一款僅上市不足一年的罕見病救命藥，隨跨國藥企撤離戛然斷供，患者四年吃藥耗百萬，醫保申報失敗成壓垮企業的最后一根稻草，類似撤場案例近年頻發。

小眾病患陷入無藥可醫的絕境，企業在高投入低回報中艱難抉擇，這背后是罕見病保障體系的深層困境。

當商業理性與生命重量碰撞，我們該如何守住小眾群體的生存希望？

一場突如其來的企業注銷，讓小眾病患群體陷入了無藥可醫的絕境，近日，意大利制藥巨頭Recordati旗下的中國子公司銳康迪正式啟動注銷流程。

宣告徹底退出中國市場，隨之而來的是其旗下多款罕見病用藥的全面停供，其中就包括國內目前唯一能治療庫欣綜合征的口服藥奧唑司他。

這款藥的命運頗為曲折，2021年先在海南博鰲樂城作為試點用藥投入使用，2024年9月獲得國內正式批準，2025年4月才剛實現商業化銷售，距離全面上市還不到一年，就因企業撤場戛然而止。

對于身患庫欣綜合征的患者來說，這不是一款普通的藥物，而是維系生命的最后防線，這種疾病癥狀復雜。

若得不到有效控制，會逐步損傷全身器官，而奧唑司他是目前唯一能通過口服緩解癥狀的藥物，沒有任何同類替代品。

有患者公開表示，自己服用這款藥四年，累計花費已經超過100萬元，這個數字背后，是普通家庭難以承受的生存重壓。

盡管奧唑司他在國內的定價已經是全球最低水平之一，每盒約8000元，但按常規用量計算，一年的治療費用仍高達20萬元左右，相當于一個普通家庭數年的總收入。

更殘酷的是，這樣的高成本投入，還隨著企業的撤離戛然而止，患者不僅要面對經濟上的虧空，還要直面無藥續命的絕望。

銳康迪的離場并非臨時決定，早在2025年12月就已完成清算組備案，2026年1月正式公示注銷，其母公司Recordati的態度相當堅決。

值得注意的是，銳康迪并非孤例，2024年另一家制藥公司BioMarin旗下治療黏多糖貯積癥IVA型的藥物，也宣布退出中國市場，當時該疾病患者同樣陷入了無藥可用的困境。

跨國藥企密集撤離罕見病用藥領域，絕非偶然，背后是整個賽道的生存困境。

從行業規律來看，罕見病用藥本身就屬于高投入、低回報的領域，小眾患者群體意味著市場需求有限，即便定價高昂，也難以覆蓋研發和推廣成本。

對于銳康迪這樣的專注型企業而言，不僅要承擔藥物引進、注冊的前期成本，上市后還要投入大量資金做醫患教育。

奧唑司他的斷供，繞不開一個核心問題：支付難題，這也是全球罕見病治療面臨的共同困境，而在國內，這個問題尤為突出。

由于商業保險對罕見病的覆蓋力度有限，大多數患者只能依賴基本醫保，而醫保基金又要兼顧億萬普通人的常見病、慢性病保障。

面對高價罕見病藥，往往陷入保得起少數人，就顧不上多數人的兩難。

其實奧唑司他曾離醫保很近，2025年8月，該藥通過了國家醫保目錄調整的初步審查，當時業內專家普遍看好其最終入選。

按照醫保報銷比例測算，若成功納入，患者每月自付費用有望降到2000元以下，這對患者家庭來說，無疑是天大的好消息，對企業而言，也能通過銷量提升彌補定價下降的損失。

但最終結果卻令人失望，奧唑司他及銳康迪旗下另外兩款罕見病藥，均未出現在最終的醫保目錄中。

奧唑司他年治療費用20萬元，即便按50%的報銷比例，醫保每年為每位患者承擔的費用也高達10萬元。

而國內服用這款藥的患者僅約50人，看似總金額不高，但醫保基金需要覆蓋的病種成千上萬，每一筆支出都要精打細算，避免因少數病種擠占多數人的保障資源。

更令人擔憂的是，即便藥物進入醫保，也未必能避免斷供，去年11月，治療酪氨酸血癥Ⅰ型的藥物尼替西農就因廠商停產陷入缺貨，而這款藥不僅專利已經到期，還連續兩年被納入醫保。

銳康迪的虧損現狀，也印證了支付體系不完善對企業的致命影響，這家2021年成立的企業，核心業務就是引進全球罕見病藥到中國。

旗下三款獲批藥物中有兩款實現商業化，但由于患者支付能力有限、銷量低迷，公司長期處于虧損狀態。

在醫保申報失敗、盈利無望的情況下，母公司選擇撤場，本質上是商業理性的選擇，但受傷的最終還是患者。

從整個行業來看，國內罕見病保障體系仍在起步階段，自2018年以來，已有約100種罕見病用藥被納入醫保，政策層面一直在努力縮小保障缺口。

但面對數千種罕見病、數百萬患者，這樣的進展還遠遠不夠，尤其是在支付端，缺乏醫保、商保、公益基金聯動的多層次體系，導致患者吃藥貴、企業賣藥虧的惡性循環難以打破。

銳康迪等跨國藥企的撤離，短期內給患者帶來了生存危機，但從長期來看，也可能成為倒逼國內罕見病醫療生態升級的契機。

這些企業的離場，本質上是全球醫藥市場格局調整的縮影，近年來，不少跨國藥企都在重組中國業務，要么出售成熟產品線，要么收縮小眾領域布局，轉而聚焦更具盈利空間的大病種、創新藥領域。

2024年8月，優時比將中國市場的神經系統和抗過敏成熟產品出售給資本機構，連帶珠海生產基地一并轉讓。

跨國藥企的退出，留下的市場空白，正在為本土企業創造機會，此前，國內罕見病用藥市場長期被外資企業主導，本土企業要么缺乏研發能力，要么不愿投入小眾賽道。

但隨著政策支持力度加大、患者需求日益凸顯，越來越多本土藥企開始布局罕見病領域，從仿制藥入手，逐步提升研發能力。

這種國產替代不僅能填補供應缺口，還能通過本土化生產降低藥物價格，讓更多患者用得起藥。

除了企業端的變化，政策層面也需要進一步完善保障體系，當前最迫切的，是建立多層次支付機制。

以基本醫保為基礎，鼓勵商業保險開發專屬罕見病產品，同時引導公益基金、社會捐贈參與其中，形成醫保保基本、商保補缺口、公益做補充的格局。

另外，對罕見病用藥的研發和生產，也需要給予更多政策扶持，比如，對罕見病藥研發企業給予稅收減免、研發補貼，加快藥品審批速度。

對專利到期的罕見病藥，通過集中采購、強制許可等方式，引導企業生產仿制藥，保障供應穩定性。

只有讓企業看到盈利希望，才能調動其投入罕見病領域的積極性，從根源上解決有藥可用的問題。

罕見病保障不僅是醫療問題，更是社會公平問題，每一種罕見病背后，都是一個掙扎的家庭，他們不該因為疾病罕見、人數稀少，就被排除在保障之外。

跨國藥企的離場，撕開了現有體系的缺口，也敲響了警鐘，罕見病保障不能只靠企業的商業善意，更需要完善的政策支撐、成熟的市場機制和全社會的共同關注。

未來，隨著本土藥企的崛起、支付體系的完善，相信罕見病患者無藥可醫、無錢可治的困境會逐步改善。

但在此之前，我們更需要加快步伐，補上保障短板，讓每一個小眾群體都能感受到醫療保障的溫度，讓救命藥真正救得了命。