4年耗光100萬！跨國藥企斷供救命藥，無數(shù)患者面臨生存危機

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四年的漫長等待，上百萬元的巨額支出，這筆費用對多數(shù)人而言已是天文數(shù)字，卻僅僅是部分罕見病患者維系生命的必要成本。

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意大利制藥企業(yè)Recordati旗下運營實體突然注銷并退出中國市場，直接導致庫欣綜合征患者唯一可用的口服藥物奧唑司他供應中斷，使原本已在經(jīng)濟邊緣掙扎的家庭瞬間陷入無藥可依的困境。

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小李深知，每一種罕見病用藥的撤離，并非簡單的市場調(diào)整，而是無數(shù)患者生命倒計時被悄然撥動的信號。

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這些家庭傾盡所有只為延續(xù)一線生機，為何救命之藥總是難以留存？當跨國藥企接連撤離，留下的患者又該向何處尋求生路？

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天價藥壓垮普通家庭

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在庫欣綜合征患者眼中，奧唑司他從不只是普通的藥片，而是支撐他們活下去、維持基本生活質(zhì)量的核心依靠。

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公眾對庫欣綜合征的認知普遍有限，這是一種相對少見的內(nèi)分泌系統(tǒng)紊亂疾病，尤其容易侵襲20至45歲的中青年群體，其中女性發(fā)病率顯著高于男性。

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患病后，身體會逐步出現(xiàn)異常變化：起初表現(xiàn)為向心性肥胖——四肢瘦弱而腹部膨隆，隨后伴隨高血壓、皮膚紫紋、骨質(zhì)疏松等癥狀接踵而至。

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若未能及時干預，可能引發(fā)嚴重感染、骨折甚至血栓等危及生命的并發(fā)癥，不僅摧毀生理機能，更帶來沉重的心理負擔。

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對于無法接受手術或術后病情未控的患者來說，奧唑司他是目前控制激素水平、延緩進展的唯一有效手段，幫助他們在一定程度上回歸正常生活與工作節(jié)奏。

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然而這款“續(xù)命藥”的價格，卻讓許多普通家庭望而卻步，藥費壓力如山般沉重，連呼吸的空間都被擠壓殆盡。

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盡管奧唑司他在國內(nèi)定價已低于全球多數(shù)地區(qū)，單盒仍需8000元人民幣，按常規(guī)劑量計算，年均藥費高達20萬元。

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這還未計入定期檢查、并發(fā)癥治療及其他輔助醫(yī)療開支，長期累積下來，四年總花費輕松突破百萬元門檻。

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2025年8月，奧唑司他進入國家醫(yī)保目錄初步形式審查名單，消息傳來，眾多依賴此藥的患者和家屬燃起新的希望。

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多位臨床專家分析指出，基于其不可替代的治療價值和稀缺屬性，該藥具備較高概率被納入醫(yī)保報銷范圍。

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一旦成功入保，患者每月自付金額有望壓縮至2000元以內(nèi)，這對常年背負沉重藥債的家庭而言，無異于黑暗盡頭透出的一縷曙光。

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那段時間里，不少家庭開始重新規(guī)劃未來生活，憧憬著終于能擺脫財務重壓，安心治病的新階段。

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但令人始料未及的是，在最終公布的醫(yī)保目錄中，奧唑司他意外落選，同公司另外兩款罕見病藥品也一并缺席。

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這份近在咫尺卻又驟然破碎的期待，帶來的打擊遠超持續(xù)高昂的藥價本身，令患者家庭再度陷入迷茫與無助，也為后續(xù)藥企撤離埋下了伏筆。

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藥企接連撤場非偶然

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奧唑司他的斷供并非孤例。近年來，多款罕見病藥物陸續(xù)退出中國市場，每一次撤離都牽動著成百上千患者的命運。

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2024年，國際知名生物制藥企業(yè)BioMarin宣布停止其用于治療黏多糖貯積癥ⅣA型的特藥在中國市場的供應。

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該藥物是維持患者運動功能和生命質(zhì)量的關鍵，停供后許多患者健康狀況急劇下滑，原本尚可獨立行走者逐漸喪失行動能力，進食與呼吸也變得困難，只能在痛苦中等待未知結(jié)局。

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更令人揪心的是，2025年底，已連續(xù)兩年列入國家醫(yī)保目錄的罕見病藥尼替西農(nóng)因原廠停產(chǎn)而陷入全面缺貨危機。

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作為治療酪氨酸血癥Ⅰ型的核心藥物，一旦中斷使用，患者將面臨肝衰竭乃至死亡風險。許多家庭被迫轉(zhuǎn)向海外代購渠道求藥，但代購不僅價格翻倍，還存在運輸延誤、藥品失效、真?zhèn)坞y辨等多重隱患，每一步都充滿不確定性。

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跨國藥企相繼選擇退出中國市場，背后原因極為現(xiàn)實：投入巨大卻收益微薄，長期運營難以為繼。

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罕見病藥物屬于典型的“高研發(fā)成本、低市場需求”領域，開發(fā)周期常達十余年，資金投入動輒數(shù)十億元，且失敗率極高，大量資源投入后往往顆粒無收。

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即便新藥成功上市，由于適應人群極小，市場容量極其有限——例如奧唑司他在國內(nèi)登記用藥患者僅約50人，銷量根本無法覆蓋前期投入，更談不上盈利。

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此外，藥企還需承擔高昂的醫(yī)患教育成本。由于多數(shù)罕見病認知度低，基層醫(yī)生缺乏診療經(jīng)驗，患者確診時間普遍延遲，企業(yè)必須投入人力物力開展專業(yè)培訓與公眾科普，這些隱性支出進一步加重經(jīng)營負擔。

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在收入無法支撐支出的情況下，退出成為企業(yè)無奈卻理性的商業(yè)決策。

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多方探索破局之路

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事實上，罕見病藥物支付難題并非中國獨有現(xiàn)象，而是全球共同面臨的挑戰(zhàn)。多個國家通過制度創(chuàng)新摸索出路，積累了寶貴經(jīng)驗。

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以德國為例，政府為罕見病藥品設立專項通道：凡年度銷售額低于5000萬歐元的孤兒藥，自動認定其具有充分臨床價值，無需企業(yè)提供額外證據(jù)支持，極大降低了企業(yè)的申報難度與溝通成本。

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我國也在積極探索符合國情的解決方案，其中浙江省推行的罕見病專項基金模式頗具代表性，成效初顯。

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該機制采用“個人小額繳費+財政配套補助”方式籌集資金，參保居民每年僅需繳納2元，結(jié)合省、市、縣三級財政補貼，形成獨立的罕見病保障基金池。

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基金實行分級報銷制度，設定年度個人最高自付上限為10萬元，有效緩解了重癥家庭的經(jīng)濟壓力，也讓藥企看到穩(wěn)定需求的存在，增強在地持續(xù)供應的信心。

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與此同時，香港大學深圳醫(yī)院借助“粵港澳大灣區(qū)藥械通”政策紅利，成功引進多款已退出內(nèi)地市場的罕見病藥品。

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這一跨區(qū)域協(xié)作機制為面臨斷藥危機的患者提供了替代路徑，重新打開了用藥通道，也為破解藥品可及性問題提供了全新思路。

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要真正留住救命藥，解決罕見病患者的用藥困境，單靠醫(yī)保或企業(yè)任何一方都無法實現(xiàn)突破，必須由政策引導、企業(yè)參與和社會支持三方協(xié)同發(fā)力，才能逐步打破僵局。

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唯有構建多方共擔的風險分攤體系，才有可能終結(jié)“患者用不起、企業(yè)虧本賣、醫(yī)保扛不住”的惡性循環(huán)。

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結(jié)語

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一百萬元的支出，四年的堅持，映照出罕見病家庭與命運抗爭的堅韌軌跡。而藥企的突然離場，讓這場抗爭陡增變數(shù)。

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罕見病患者雖屬少數(shù)群體，但每一個生命都應被平等對待，每一絲求生的愿望都不容忽視。

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從醫(yī)保談判機制優(yōu)化到地方專項基金落地實施，我們正目睹破局的微光不斷匯聚。

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愿這些實踐加速推廣，早日建成穩(wěn)固可持續(xù)的保障網(wǎng)絡，讓罕見病患者不再因藥價望而卻步，不再面臨無藥可用的絕境，讓每一條生命都能被制度溫柔托舉。