救命藥將退市，四年百萬治療費罕見患者太難了

哈嘍，大家好！我是你們的小陸，又有一款罕見藥將退出中國市場，這就意味著以后在中國市場上這款藥物就是斷供狀態，有患者表示吃奧唑司他這款罕見藥4年時間就花掉了100萬，如今這款藥直接從中國市場上“消失”，一時之間也有不少人難以接受，只能說罕見病患者太難了！

又一款罕見病藥物將告別中國市場，消息傳來讓無數庫欣綜合征患者陷入恐慌。對這個小眾群體而言，藥物不僅是治療手段，更是維系生命質量的最后防線。

有患者坦言，服用奧唑司他四年時間，僅藥品費用就累計花掉一百萬元。沉重的經濟負擔之外，如今還要面臨無藥可吃的絕境，雙重壓力讓人難以承受。

近日，意大利制藥公司Recordati旗下100%控股的中國子公司銳康迪，正式啟動注銷備案流程，這也意味著，這家企業將徹底退出中國市場，相關藥品供應同步終止。

銳康迪的退出并非毫無預兆，背后是罕見病藥物市場普遍面臨的生存難題。企業的商業抉擇，最終買單的卻是依賴藥物續命的患者群體，命運軌跡被輕易改寫。

伴隨銳康迪的離場，其旗下多款罕見病藥物將停止對中國供貨。其中奧唑司他的斷供影響最為深遠，它是目前中國境內唯一一款治療庫欣綜合征的口服藥物。

庫欣綜合征患者群體本就小眾，臨床治療手段有限，奧唑司他的存在，為無法耐受手術或手術效果不佳的患者，提供了維持病情穩定的重要選擇。

這款藥物于2024年9月在中國獲批上市，2025年4月正式實現商業化銷售，截至目前在國內上市時間尚不足一年。短暫的供應周期，讓患者剛看到希望就陷入絕望。

不過早在2021年，奧唑司他已作為先行先試項目，在博鰲樂城國際醫療旅游先行區投入使用。四年間，它早已成為部分患者不可或缺的救命藥。

對庫欣綜合征患者而言，銳康迪的退出無異于切斷救命通路。沒有替代藥物，病情隨時可能惡化，生活質量大幅下滑，甚至面臨生命危險。

據媒體公開報道，那位四年用藥耗費百萬元的患者，只是罕見病群體用藥困境的一個縮影。高昂的藥費、有限的醫保覆蓋，讓他們長期在絕望中掙扎。

罕見病藥物的高定價并非企業單方面決定。德勤研究報告顯示，一款新藥平均研發成本高達23億美元，罕見病藥物因臨床試驗招募困難，單位成本更高。

諾華開發的脊髓性肌萎縮癥基因治療藥物Zolgensma，單劑定價212.5萬美元，背后是十余年、逾30億美元的研發投入，高成本最終必然傳導至藥價。

中國罕見病總患病人群估計達兩千萬，但單病種患者數量極少，戈謝病、龐貝病等病種患者通常僅千人級別，部分地區確診病例不足數十人。

極小的市場需求，讓藥品銷售收入難以覆蓋研發成本。企業缺乏持續供應動力，退出中國市場成了無奈的商業選擇，卻將患者推向絕境。

奧唑司他并非個例，此前治療黏多糖貯積癥的藥物艾而贊、治療法布雷病的藥物法布贊，都曾因市場需求不足、運營成本過高，先后調整在華供應策略。

患者們不僅要承受病痛折磨，還要為尋藥四處奔波。部分家庭耗盡積蓄，只為維持基本用藥，一場疾病就足以壓垮整個家庭。

更殘酷的是，多數罕見病藥物未納入醫保。患者需全額承擔巨額藥費，四年百萬元的花費，對普通家庭而言根本無力承受。

奧唑司他斷供事件，再次將罕見病群體的生存困境推向公眾視野，越來越多人開始關注這個小眾群體，呼吁完善醫療保障體系，破解用藥難題。

政策層面已開始發力。近年來醫保談判持續向罕見病藥物傾斜，多款高價藥通過談判降價納入醫保目錄，大幅減輕患者負擔。

針對企業研發動力不足的問題，多地出臺扶持政策。對罕見病藥物研發給予資金補貼、臨床試驗綠色通道等支持，降低企業研發成本與風險。

國內藥企也開始布局罕見病藥物領域，通過自主研發、引進授權等方式，豐富藥品供給。部分國產藥物已進入臨床試驗階段，未來有望填補市場空白。

患者組織的力量也在不斷壯大，他們通過科普宣傳、政策倡導，推動罕見病認知普及，搭建患者與企業、政府的溝通橋梁，為群體發聲。

民間力量也在匯聚愛心。不少公益組織發起罕見病救助項目，為困難患者提供用藥補貼，緩解經濟壓力，讓他們在困境中感受到溫暖。

奧唑司他的斷供危機尚未完全化解，但微光已在前方。隨著政策完善、技術進步、社會關注，罕見病群體的用藥困境正逐步改善。

每個生命都值得被珍視，罕見病雖小眾，患者的健康權與生存權不應被忽視。相信在各方努力下，更多罕見病患者能擺脫用藥困境，迎來屬于自己的陽光。

醫療保障的進步，從來都是從關注每個小眾群體開始。愿未來再無救命藥斷供之痛，每個生命都能被溫柔以待，在健康的道路上穩步前行。