填補(bǔ)治療空白 難治性兒童重癥肌無(wú)力迎來(lái)精準(zhǔn)靶向治療

東方網(wǎng)記者劉軼琳1月26日?qǐng)?bào)道:記者今天獲悉，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局已正式批準(zhǔn)舒立瑞（依庫(kù)珠單抗注射液）適應(yīng)癥擴(kuò)展至用于治療 6歲及以上抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的難治性全身型重癥肌無(wú)力（gMG）兒童患者。這是目前中國(guó)首個(gè)且唯一獲批用于該疾病兒童患者的靶向治療。

此次獲批是基于依庫(kù)珠單抗在難治性 gMG 兒童患者中開(kāi)展的 III期臨床試驗(yàn)（ECU-MG-303）1的積極結(jié)果。在該研究中，依庫(kù)珠單抗在第 26 周相較基線的重癥肌無(wú)力定量評(píng)分（QMG）總分顯示出具有高度統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性且具有臨床意義的改善（-5.8［95% CI：-8.4，-3.13］；p=0.0004）1。

gMG 是一種罕見(jiàn)的、致殘性、慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，可導(dǎo)致肌肉功能喪失和嚴(yán)重衰弱。

華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科卜碧濤教授表示：“兒童及青少年正處于生長(zhǎng)發(fā)育的關(guān)鍵階段，gMG會(huì)嚴(yán)重影響患兒的肌肉功能、生長(zhǎng)發(fā)育和生活質(zhì)量。依庫(kù)珠單抗是目前中國(guó)首個(gè)且唯一獲批用于6歲及以上兒童難治性gMG患者的靶向治療，填補(bǔ)了我國(guó)這一年齡段患者治療選擇上的空白，有助于實(shí)現(xiàn)對(duì)患兒早期和有效的干預(yù)，幫助他們更好地成長(zhǎng)與生活?！?/p>

據(jù)悉，此次獲批為該患者人群帶來(lái)了全新的治療選擇，填補(bǔ)了治療空白，并有望改善兒童患者的治療結(jié)局與生活質(zhì)量。

針對(duì)依庫(kù)珠單抗用于治療兒童難治性全身型重癥肌無(wú)力（gMG）的適應(yīng)癥，目前正與多個(gè)國(guó)家和地區(qū)的衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行或計(jì)劃開(kāi)展申報(bào)。依庫(kù)珠單抗于2023年在中國(guó)獲批用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性難治性全身型重癥肌無(wú)力（gMG）成人患者。此外，依庫(kù)珠單抗已在美國(guó)、歐盟、日本以及其他國(guó)家獲批用于治療特定的成人和兒童全身型重癥肌無(wú)力（gMG）患者。