上海
1月26日，兩院院士揭曉2025十大科技進展。其中，復旦大學研究院副院長、復旦大學附屬華山醫院神經內科郁金泰團隊在全球首次發現的帕金森病全新治療靶點FAM171A2及基于該靶點的候選藥物入選2025中國十大科技進展。
帕金森病是僅次于阿爾茨海默病的第二常見的神經退行性疾病，嚴重影響患者日常生活，致殘率和死亡率較高。我國每年死于帕金森病的人數超過7萬人。
現有的傳統藥物和手術治療都只針對帕金森病的癥狀進行治療，不能延緩疾病進展，因而進一步研究帕金森病的致病原理并開展針對性治療，成為全球相關領域科學家競相探索的戰略高地。
郁金泰團隊利用人工智能的蛋白結構預測和虛擬篩選技術，從7000余種藥物中成功找到了一種針對帕金森病的候選新藥bemcentinib，并通過體外實驗和動物實驗證實小分子bemcentinib可有效抑制帕金森病的關鍵靶點FAM171A2蛋白和病理性α-突觸核蛋白結合，從而抑制多巴胺能神經元對該致病蛋白纖維的攝取。
中國/世界十大科技進展新聞發布會上，郁金泰教授就人工智能驅動帕金森病原始創新靶點和候選新藥研發進行主題報告。據介紹，目前正在推進的工作包括明確FAM171A2是否可作為神經退行性疾病共同干預靶點，并已建立研究新范式，尋找大數據驅動的神經退行性疾病新靶點。
郁金泰表示，目前我國已有超過500萬帕金森病患者，占全球帕金森病患者數量約一半。隨著老齡化加劇，帕金森疾病呈現20年患者數量翻一番的增長趨勢。
帕金森病起病隱匿且病程長，造成沉重的經濟負擔，并嚴重危害人們的健康。據2025年發表在BMJ雜志上的數據，在我國70歲以上人群中，帕金森病發病率達3%至5%，預計2050年帕金森病患者數量將突破1050萬。
另據《中國帕金森病報告2025》顯示，目前我國帕金森病疾病經濟負擔達到每年近千億元，預計2030年增至約每年1200億元，到2050年將進一步增至每年3600億元。
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