國家藥監(jiān)局決定適用M14指導原則，推動藥品注冊技術標準與國際接軌

國家藥監(jiān)局網站1月27日發(fā)布消息，為推動藥品注冊技術標準與國際接軌，經研究，國家藥品監(jiān)督管理局決定適用《M14：使用真實世界證據進行藥品安全性評估的非干預性研究：規(guī)劃、設計、分析和報告的一般原則》國際人用藥品注冊技術協調會指導原則（以下簡稱M14指導原則）。現就有關事項公告如下：

一、自公告發(fā)布之日起開始的相關研究，均適用M14指導原則。

二、相關技術指導原則可在國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心網站查詢。國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心負責做好本公告實施過程中的相關技術指導工作。

據媒體此前報道，2025年9月，國際人用藥品注冊技術協調會（ICH）正式頒布了全球首份“真實世界數據（RWD）非干預性研究”統(tǒng)一規(guī)范——《M14 指導原則》。2025年10月17日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心就ICH《M14》指導原則的實施建議和中文翻譯稿公開征求意見，旨在推動該國際指導原則在國內落地實施。

根據國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布的《M14指導原則中文翻譯稿》內容，該指導原則旨在為非干預性研究的規(guī)劃、設計、分析和報告的一般原則推薦國際標準，并促進其協調統(tǒng)一。這些研究利用適用的數據對藥物（藥品、疫苗和其他生物制品）進行安全性評估。從廣義上講，藥物流行病學是一門科學學科，其涉及使用流行病學方法來評價藥品、醫(yī)療技術和其他干預措施在人群中的使用、獲益和風險。M14指導原則文件概述了進行非干預性藥物流行病學安全性研究的建議和高水平最佳實踐，以簡化研究方案和報告的開發(fā)和監(jiān)管評估。這些建議和實踐還旨在最大限度地減少對同一安全性問題向多個監(jiān)管機構申報開展多項研究的情況，提高研究方案在各監(jiān)管機構間被接受的可能性，并支持依據研究結果作出決策。

文件還介紹了M14指導原則制定的背景：長期以來，非干預性研究一直是支持已獲批藥品上市后安全性評價的證據來源。安全性問題可能來自于多種數據源，這可能包括所有與藥品使用與使用結局有關的臨床和科學信息，如產品質量數據、非臨床研究、臨床試驗、藥物警戒數據和非干預性研究。非干預性研究是安全性問題發(fā)現、特征描述和評價的關鍵組成部分，可能是描述性，也可以是推論性。是否能產生用于監(jiān)管目的的強有力證據取決于數據的可靠性和相關性，以及采用合理的方法對此類數據加以分析。在全球范圍內，利用非干預性研究支持監(jiān)管決策日益增多，監(jiān)管機構和專業(yè)協會制定了多項指導原則和最佳實踐文件。

該文件提出的原則建議可能適用于為評價藥品安全性以外目的而開展的非干預性研究，例如藥物利用與有效性研究或評價醫(yī)療器械安全性的研究。

澎湃新聞記者 呂新文