首個長效凝血因子Ⅷ 諾易特?正式登陸中國大陸市場

近日，全球領先的生物制藥公司諾和諾德宣布，注射用培妥羅凝血素α（商品名：諾易特?）在中國大陸正式上市。諾易特?是我國首個且目前唯一*獲批的長效重組凝血因子Ⅷ，且已成功被新版國家醫(yī)保目錄新增納入。諾易特?在中國大陸市場的全面上市填補了血友病A長效治療的空白，進一步提升了患者用藥的可及性，將中國血友病A患者帶入全新治療階段。

血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，可分為血友病A和血友病B兩種。其中，血友病A為凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，其患者約占所有血友病患者中的80%-85%，需終生用藥，如不及時治療，會導致殘疾，嚴重時甚至危及生命。隨著治療手段的不斷進步，研究顯示越來越多患者期待長效凝血因子降低注射次數(shù)。

南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院 孫競教授表示：“標準重組凝血因子（SHL-rFVIII）輸注頻率高，治療依從性差。如應用其規(guī)律性替代治療，其谷濃度（給藥期間的最低濃度）不能始終大于1%，突破性出血風險高，殘疾率高。諾易特?通過創(chuàng)新結構修飾，將凝血因子Ⅷ半衰期延長至19小時（較標準制劑提升1.6倍），可減少50%-71%的靜脈注射次數(shù)，同時按說明書指導劑量使用，可將谷值改善至平均3%，降低患者注射負擔及關節(jié)出血的風險，尤其適配青少年低注射頻率及高運動量的需求，顯著提升治療依從性。”

自2019年在美國獲批上市以來，諾易特?在全球積累了豐富的預防和治療出血的療效和安全性數(shù)據(jù)。在中國血友病A患者中進行的多中心試驗Pathfinder105 結果顯示，諾易特?接受預防治療的患者中位年化出血率（ABR）為0.00，零出血患者比例高達69.4%，治療出血的止血成功率為94.8%，為中國血友病A患者提供高效便捷的治療選擇。

諾易特?適用于12歲及以上血友病A（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）患者，可用于按需止血、圍手術期管理及常規(guī)預防治療；不適用于血管性血友病（vWD）。其醫(yī)保報銷范圍與已上市的標準半衰期凝血因子Ⅷ一致，顯著降低治療負擔，破解創(chuàng)新藥“用不起”問題。

諾和諾德全球高級副總裁兼大中國區(qū)總裁周霞萍表示：“諾易特?上市并納入醫(yī)保，是諾和諾德深耕中國罕見病領域的重要成果。從諾其?、諾易?到諾易特?，諾和諾德將持續(xù)為中國血友病患者提供優(yōu)質方案，逐步提高患者的藥物可及性，不斷完善患者服務體系，助力‘健康中國2030’目標實現(xiàn)。”