【患者安全】為‘知情’與‘安全’護(hù)航——知情同意優(yōu)化行動倡議

Optimizing Informed Consent—A Call to Action

編譯自：Nancy E. Kass, ScD，Viewpoint. JAMA Health Forum | Vol. 6, 5，2025 圖片來自網(wǎng)絡(luò)

自愿參與美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）監(jiān)管臨床試驗的參與者，對推動醫(yī)療產(chǎn)品領(lǐng)域的科學(xué)進(jìn)步發(fā)揮著關(guān)鍵作用。這些臨床試驗旨在為醫(yī)療產(chǎn)品的研發(fā)和臨床醫(yī)療照護(hù)提供可靠的科學(xué)依據(jù)，尤其是在當(dāng)前臨床實踐證據(jù)尚不充分的背景下，其重要性更加突出。為尊重受試者自主權(quán)并保障其知情決策，研究人員需以清晰易懂的方式，向潛在參與者全面說明試驗方案及相關(guān)信息。

從法規(guī)層面來看，美國《聯(lián)邦法規(guī)匯編》第21篇第50部分（21 CFR Part 50）明確要求，除個別特殊情況外，研究人員須在參與者參與FDA監(jiān)管的醫(yī)療產(chǎn)品臨床試驗前取得其知情同意。該規(guī)定及配套舉措已廣泛實施，絕大多數(shù)潛在參與者在正式入組前能夠獲得必要的研究信息。然而，要切實履行對研究參與者的倫理承諾，研究人員必須進(jìn)一步提高知情同意的質(zhì)量，確保參與者真正理解自己將參與的研究內(nèi)容。

然而，現(xiàn)實中常見的知情同意文件普遍存在冗長、復(fù)雜、法律術(shù)語過多等問題，內(nèi)容往往側(cè)重于申辦方和機構(gòu)需求，對參與者的實際理解關(guān)注不夠。研究表明，許多參與者對于研究目的、關(guān)鍵流程，尤其是隨機分組等術(shù)語的理解并不充分，這使得知情同意的實際效果大打折扣，不少患者和參與者因此感到迷惑甚至無所適從。鑒于過去幾十年的實證研究一再表明，目前的知情同意過程無法有效實現(xiàn)其核心目標(biāo)，即讓參與者充分知曉研究的關(guān)鍵信息。因此，當(dāng)前學(xué)界與行業(yè)呼吁采取以參與者為中心的知情同意模式，持續(xù)提升知情材料的易讀性和可理解性，推動知情同意實踐不斷優(yōu)化。

事實上，知情同意過程本身應(yīng)與試驗設(shè)計一樣，成為創(chuàng)新的重點領(lǐng)域。研究申辦方、研究者和倫理審查委員會應(yīng)積極參考FDA 2016年發(fā)布的《電子知情同意指南》，該指南鼓勵使用互動式、可視化的知情同意形式，如圖表、圖片、動畫、視頻以及理解力測試工具，幫助潛在參與者更容易地掌握研究信息。近年來，F(xiàn)DA持續(xù)在公共論壇推廣該指南及相關(guān)實踐案例，并期待未來能有更多的示范項目，展示這種創(chuàng)新的知情同意模式如何有效實施。

對于知情同意文件的制定，至少應(yīng)做到清晰、簡潔，并與具體的試驗場景和目標(biāo)人群相適應(yīng)，同時遵循全球統(tǒng)一的國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會 ICH 協(xié)調(diào)指導(dǎo)原則（ICH E6(R3)《臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》，主張避免冗長與復(fù)雜。FDA近期起草的《知情同意關(guān)鍵內(nèi)容與促進(jìn)理解指南草案》，進(jìn)一步鼓勵申辦方主動邀請患者權(quán)益組織或受試群體代表參與文件審核，提升知情同意材料的通俗性和易懂性。此外，研究資助方、申辦方及研究者也可借助“良好參與實踐”等方法（即積極鼓勵研究人員與社區(qū)及相關(guān)利益方對話與合作的實踐方法），共同討論研究的重點方向、知情同意模式，以及試驗設(shè)計和執(zhí)行細(xì)節(jié)。

針對部分觀點認(rèn)為 FDA 相關(guān)規(guī)定可能限制知情同意創(chuàng)新的情況，行業(yè)各方計劃攜手研究潛在參與者、科研人員以及臨床試驗與臨床實踐領(lǐng)域的其他利益相關(guān)方，持續(xù)推動知情同意設(shè)計和執(zhí)行的完善。例如， 2024 年 10 月 30 日， FDA 患者參與咨詢委員會就優(yōu)化知情同意流程提出了多項建議，并圍繞提升參與者理解核心要素的策略進(jìn)行了深入探討。同時，還將持續(xù)支持研究者落實這些建議或采用其他創(chuàng)新措施優(yōu)化知情同意實踐，推動知情同意文件和流程范例不斷趨于簡明、易懂和信息充分。考慮到現(xiàn)代臨床試驗多具跨國屬性，國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ ICH ）及其全球合作伙伴也正共同努力，推進(jìn)知情同意材料的簡潔性和易懂性。隨著多方戰(zhàn)略協(xié)作的不斷深入，必將切實履行對潛在研究參與者的根本倫理責(zé)任。

【原文】

https://jamanetwork.com/journals/jama-health-forum/fullarticle/2833409