從指南到實踐，看這場大會如何破解兒童生長發育密碼

2026年3月21日，“益童守護·點亮未來——兒童生長發育學術大會”在北京舉行。大會由北京陳菊梅公益基金會主辦，人民好醫生平臺支持。會議以兒童生長發育診療規范化、用藥安全、科普下沉、數字醫療與罕見病關愛為主線，分“筑基安全”“科普關愛”“規范先行”“關注未來”四個篇章展開，匯聚兒科內分泌與遺傳代謝、藥物警戒、媒體與公益機構、愛心企業等多方力量。

開幕式：多學科同臺

北京陳菊梅公益基金會理事長李慶虹博士、人民健康副總經理杜娟女士、中國罕見病聯盟理事長李林康先生、原福建省藥品審評與監測評價中心李宗主任，與中華醫學會兒科學分會候任主委、華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院羅小平教授，中華醫學會兒科學分會內分泌遺傳代謝學組組長、首都醫科大學附屬北京兒童醫院鞏純秀教授及企業代表等出席。兒童健康關系國家戰略與家庭福祉，生長發育問題需要從規范化診療、安全證據、權威科普與罕見病保障多側發力，形成臨床、監管、公益與產業之間的對話平臺。

第一章「筑基安全」：

華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院羅小平教授以《全球視野與中國實踐：大型GH真實世界研究進展與長效制劑上市后安全性再評價》為題，回顧生長激素從隨機對照到真實世界證據的互補關系，介紹國內外主要登記庫與長期隨訪數據，并結合我國長效制劑發展現狀，提出中國同道在數據庫建設與證據產出上可進一步發力的方向。未來即將開展 Y-PEG長效生長激素長期安全性真實世界研究暨“EASY GROW”項目，積累更多真實世界證據。

隨后，國際生長激素研究協會（GRS）主席、來自巴西的Margaret Boguszewski教授連線作《長效生長激素研究進展及GRS意見》報告，介紹協會先后兩次長效生長激素共識專題研討會的背景，討論減少注射頻次與依從性、療效與每日制劑的可比性、安全性關注點及登記庫在上市后監測中的價值，向全國專家介紹了即將發表的GRS長效生長激素共識意見。

原福建省藥品審評與監測評價中心李宗主任從藥物警戒視角發言，結合國內外不良反應監測體系差異，談及兒童用藥安全信號挖掘、真實世界數據質量與頂層設計的重要性，并強調人工智能等工具在風險預警中的潛力與跨學科人才培養需求。

第二章「科普關愛」：

由華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院梁雁教授主持，江西省兒童醫院楊玉教授作《兒童青少年生長發育關愛指南》介紹，解讀了指南的七大亮點：一、專家團隊聯合編撰；二、內容科學嚴謹，確保有據可查；三、圖文并茂，家長一看就懂；四、體系完整，覆蓋身高管理全周期；五、實用性強，把知識變成行動；六、聚焦家長常見疑問，解鎖長高“密碼”；七、印刷成冊，便于家庭長期使用。

在《兒童青少年生長發育關愛指南》發布儀式上，羅小平、鞏純秀、梁雁、楊玉等專家與愛心企業代表共同見證發布。

中國藥科大學王璐穎博士匯報課題組關于兒童生長激素缺乏癥（GHD）治療決策的研究，采用家長定性訪談與離散選擇試驗等方法，討論家長對療效、安全、價格、注射頻率等因素的偏好排序，以及在短效為主與長效進入醫保目錄后治療格局變化下，家庭負擔、注射不便、信息焦慮與依從性問題的演變，為臨床溝通與政策討論提供“聽見家長聲音”的實證參考。

首都醫科大學附屬首都兒童醫學中心陳曉波教授主持圓桌討論。貴陽市婦幼保健院劉毓教授、寧夏醫科大學總醫院馬立燕教授、江西省兒童醫院謝理玲教授等參與，議題涵蓋如何幫助家長更好使用指南、矮身材“基數大、就診低、管理散”的系統性應對、生長激素適應證邊界與科學選擇，以及全周期管理中IGF-1監測在療效與安全管理中的價值等。

第三章「規范先行」：

下午場由人民健康副總經理杜娟開場發言，她介紹了人民健康在權威健康數據積累、健康智能體與“人民好醫生AI語料庫”建設方面的工作情況。現場啟動了“人民好醫生·兒童生長發育AI語料庫”，該項目旨在打造聚焦兒童生長發育領域的專業人工智能基礎語料庫，筑牢相關領域的智能化服務數據基礎。。

鞏純秀教授作《全面推進兒童生長發育診療規范化建設》報告，從健康中國2030、中國兒童發展綱要及兒科服務年行動等政策切入，分析兒童疾病譜變化與生長發育、心理行為、慢病管理新挑戰，梳理學組在指南制定、標準化治療與國際發聲等方面的工作，并提出了目前診療水平差異和人工智能亂象對本領域的挑戰。未來將以指南共識、學術活動、AI語料庫建設、青年醫師培養、與醫聯體協作等為抓手，推動全周期同質化服務與基層能力提升。

河南省兒童醫院衛海燕教授系統講授IGF-1在篩查、診斷與生長激素治療監測中的意義，解析檢測方法差異與參考范圍、與IGFBP-3聯合應用的價值，討論治療目標區間、過高或過低與代謝及腫瘤風險等關聯，并結合長效制劑給藥后采血時點與波動特點，提示臨床隨訪中需個體化解讀。

首都醫科大學附屬首都兒童醫學中心曹冰燕教授圍繞兒童矮小癥管理與數字醫療作專題分享，闡述數字技術在慢病與生長發育全生命周期管理中的應用場景、政策背景，以及智能硬件、專病數據庫與隨訪工具如何構成“院內院外”連貫服務。

第四章「關注未來」：

本篇章由上海交通大學醫學院附屬新華醫院顧學范教授、北京大學第一醫院楊艷玲教授主持。

中國罕見病聯盟理事長李林康致辭，回顧聯盟在目錄推動、隊列建設、義診與患者關愛等方面的工作，宣布與臨床專家共同推動“關注小世界”罕見病患者關愛項目，強調藥物可及性、經濟性與使用便利性對矮小相關罕見病家庭的重要性。

聯盟黃榮介紹項目總體設計：以藥物可及、診療可及與社會關愛為目標，從多中心研究、衛生經濟學與社會學調研、專家義診、科普與患者組織建設等維度推進；北京陳菊梅公益基金會等為部分患者提供用藥支持，項目配套電子注射日志與隨訪安排，形成可溯源的管理數據，為療效、安全與負擔評估積累證據。

項目啟動儀式與指導專家聘書頒發環節，李林康向顧學范、楊艷玲、鞏純秀、李堂、杜紅偉、鄭榮秀、米熱古麗·買買提、李桂梅、程昕然、朱岷等專家授予聘書；廈門特寶生物工程股份有限公司負責人作為愛心企業代表接受榮譽證書。

新疆醫科大學第一附屬醫院米熱古麗·買買提教授以《從臨床到分子生物學：兒童罕見病診治體會與展望》為題，結合邊疆地區遺傳代謝病實踐，分享從疑難病例到基因診斷、酶替代治療與團隊成長的歷程，呼吁社會關注罕見病診斷延遲與藥物可及問題。

上海交通大學醫學院附屬新華醫院邱文娟教授講授《先天性腎上腺皮質增生癥（CAH）篩查、診斷與治療進展》，介紹疾病分型、新生兒篩查、激素替代與全生命周期多學科管理要點，并展望更精準的個體化治療方向。

中國醫科大學附屬盛京醫院吳娜教授主持罕見病主題圓桌，江西省兒童醫院楊利教授、廣西壯族自治區婦幼保健院羅靜思教授、湖北省婦幼保健院于飛教授、鄭州大學第一附屬醫院吳靜教授等圍繞“不止罕見”年度主題，討論診斷漫長、多學科管理、藥物昂貴與心理社會負擔、校園與公共設施可及性、家庭支持以及長效注射在體驗與節律上的獲益等，把政策話語還原為患兒與家庭的日常困難與期待。

閉幕前，愛心企業廈門特寶生物董事長兼總經理孫黎作總結發言中表示：公司將依托基因治療、小核酸、抗體等創新技術，深耕內分泌代謝領域研究，持續履行企業社會責任，并協同公益及學術平臺，深化患兒關愛行動，守護兒童健康成長。

結語

從筑基安全上的真實世界與藥物警戒，到科普關愛中的指南與家長研究，再到規范先行里的診療同質化、IGF-1監測與AI語料庫啟動，直至關注未來篇章中“小世界”項目與CAH等專病前沿，本次會議把“規范化、可證據、可普及、可接續”寫進同一希望：兒童生長發育健康既需要尖端藥物與技術，也需要可執行的科普、可共享的數據標準，以及對罕見病家庭“被看見之后還能走得下去”的制度與社會支持。