撒下火種，照亮長夜！CXO與創新藥這一細分賽道要“翻盤”？

最難時刻“不下牌桌”，洞察趨勢、勇敢“卡位”，才有未來。

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21億美元收購，點燃第三波CAR-T療法浪潮

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6月30日，艾伯維（AbbVie）宣布，將以最高21億美元的價格收購Capstan Therapeutics。后者核心資產是一款處于I期臨床的體內CAR-T療法CPTX2309，以及其獨有的靶向脂質納米顆粒（tLNP）遞送平臺。

據介紹，CPTX2309通過tLNP遞送編碼抗 CD19 CAR的mRNA，在體內直接改造細胞毒性 T細胞以靶向B細胞耗竭，從而清除致病性B細胞，可用于治療類風濕性關節炎、狼瘡等自身免疫病；憑借 tLNP 技術的平臺延展性，更可快速更換靶點，未來還可拓展至癌癥治療領域。

這兩點恰好切中艾伯維“最大痛點”，其昔日藥王修美樂和腫瘤王牌藥物伊布替尼均因競品的挑戰而備受壓力，艾伯維急需在自身免疫和腫瘤領域注入革命性技術，重建“護城河”。如今收購Capstan Therapeutics獲得其核心資產及技術，不僅將為企業發展開辟出另一條通天大道，還被視為“將點燃第三波CAR-T療法浪潮”。

這是因為，CPTX2309應用的技術還顛覆了傳統 CAR-T 生產模式，無需體外細胞改造及淋巴耗竭預處理，將治療周期從數周縮短至數小時，成本更有望降至傳統CAR-T 的 1/10——這種體內CAR-T療法的優勢在于可以直接通過遞送mRNA在患者體內生成CAR-T細胞，避免了傳統CAR-T療法復雜且昂貴的細胞制造流程。

細胞基因療法領域的資深人士Arie Belldegrun認為“這筆交易將掀起一場體內CAR-T領域的競賽。雖然這一技術的成熟尚需時日，可能還需要多年時間才能在人體試驗中提供明確的數據。”

Arie Belldegrun本人曾在Kite Pharma引領了CAR-T療法的“第一波浪潮”（自體CAR-T），并在業界推動了“第二波浪潮”（現成的同種異體CAR-T）。而他認為Capstan代表了一場“第三波浪潮”——體內CAR-T療法。

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撒下火種，照亮“CGT細分市場”的長夜

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其他公開信息顯示，這場交易不僅刷新了近期生物醫藥并購規模紀錄，更標志著“體內生成CAR-T”技術正式成為巨頭競逐的主戰場。艾伯維的收購絕非孤例，此前阿斯利康以10億美元收購EsoBiotec（慢病毒載體體內CAR-T），另有諾華、強生等紛紛加注。

這場競賽的終極目標，是繞開傳統CAR-T療法的制造瓶頸，實現更高效、更具成本效益的細胞療法。Capstan被收購后的核心任務，也是在I期臨床中驗證人體安全性，若成功突破，CAR-T療法將從“天價特藥”蛻變為“普惠性藥物”，真正重塑免疫疾病治療格局。

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據高盛預測，體內CAR-T技術有望在2034年撬動1900億美元市場，如果這一千億美元賽道能夠順利崛起，屆時回頭來看，如今這筆收購也無異于在CAR-T療法身處“天價困局”長夜里，撒下一把火種，讓未來路變得更加清明，也帶給產業鏈上下游繼續堅守，持續創新破局的“信心與動力”。

CGT多維市場，迎來曙光

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今年以來細胞基因療法來到十字路口，一邊是大撤退，一邊是開始盈利：

撤退是輝瑞，2月22日，其宣布停止B型血友病基因療法Beqvez的研發和商業化進程。該療法在去年4月獲得FDA批準上市，定價350萬美元，但截至撤退“零人問津”，而隨著Beqvez退出市場，輝瑞已無任何處于商業或臨床階段的細胞基因療法管線，這家宇宙藥企也下了牌桌。

還幸存但折戟的是曾經的明星企業“藍鳥生物”，在輝瑞宣布下牌桌的前一天，藍鳥生物宣布以2900萬美元的低價賣給凱雷集團和SK資本，曾經估值超百億美元，好似昨日泡沫幻影。

開始盈利的則是Sarepta Therapeutics，它在成立44年后，在2024年首度扭虧為盈，前三季度凈利潤7619.00萬美元（+113.10%），這也使其成為首個實現盈利的細胞基因療法企業。

值得一提的是，Sarepta Therapeutics屬于小核酸企業，而小核酸療法是目前發展最成熟的兩大細胞基因療法之一，主要通過精準干擾或調節基因表達來治療疾病。在業內人士看來，隨著肝外遞送技術突破、慢性病適應癥拓展和生產工藝優化，小核酸藥物正從技術突破走向商業爆發，該領域長夜將盡，黎明曙光已現。

CAR-Ts賽道是細胞基因療法另一大成熟領域：美國和中國各有六款產品獲批。其中，大概率誕生下一個扭虧為盈的細胞基因療法企業——中國傳奇生物。傳奇生物表示，預計在2026年實現盈利。

曾經，CAR-T療法高昂的價格、保險覆蓋的局限性、患者選擇的限制、市場教育不足、長期效果和安全性不確定性，都讓下游企業們商業化面臨巨大挑戰，僅有少數企業實現突破并開始向盈利進發，而如今隨著艾伯維21億美元的大手筆收購，CAR-T這一細胞基因療法細分賽道，也正迎來“黎明的曙光”。

上游CXO不下牌桌，“蓄力再出發”

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細胞基因療法兩大成熟領域的“突圍戰并沒因行業寒冬而止步，反而攻勢愈猛”，上游CXO也在寒冬中堅守，“蓄力再出發”，等待下一個“賽道爆發時刻”。

比如：藥明康德雖被迫剝離海外CGT業務，卻并沒有放棄中國CGT市場，甚至取代原股東，全資持股藥明生基，并將其注冊資本從1億元增至6億元，增幅500%。這是一種蓄力表現，另有博騰股份，計劃以自有資金不超5000 萬元，參與投資規模達15億元的 “深圳市松禾細胞與基因產業私募股權投資基金（有限合伙）”。

另外是康龍化成，為提高在大分子和細胞與基因治療服務領域的運營能力，2023年，康龍化成對全資子公司康龍生物進行A輪融資，總額達9.5億元，投后估值約85.5億元。2024年康龍大分子和細胞與基因治療服務：營收 4.08 億元，同比下滑 4.1%；實現毛利率-50.07%（虧損），現狀不算多好，但其中有該業務仍處于建設投入階段，寧波第二園區大分子藥物 CDMO 服務平臺于 2024 年上半年部分投入使用，導致運營成本及固定資產折舊較高的原因存在。

縱觀細胞與基因治療，研報機構認為雖目前仍處于資本投入階段，但該領域是醫藥行業的未來發展方向之一，CXO企業在這方面的持續投入有望在未來收獲成果，為企業帶來新的業績增長點。相反如果在此行業寒冬，長夜已現曙光之時，下了牌桌，可能再也沒有重來的機會。

另有一個值得關注的動態，在2025年BIO大會上，三星生物制藥也透露，計劃未來布局抗體藥物偶聯物（ADC）和細胞與基因治療（CGT），進一步拓展技術邊界。另據細胞基因治療前沿的統計，5月下旬至今，國內有7家CGT公司完成一級市場融資，這也是一個積極的信號，行業堅守者不乏其人，資本的孵化也依然在行進。

圖源：三星生物

總而言之，這是一個需要時間驗證，等待開花結果的大賽道，仍有一批上下游企業在蟄伏堅守、不斷創新前行。最難時刻“不下牌桌”，洞察趨勢、勇敢“卡位”，才有未來。（拓展閱讀：）

參考來源：

[1] 醫趨勢

[2] Bio Journey

[3] 說藥Plus

[4] 會會藥咖

[5] 細胞基因治療前沿

[6] 蓋德視界歷史報道

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策劃：May / 審核校對：Jeff

撰寫編輯：May / 封面圖來源：網絡

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