從CRO到AI制藥：誰將顛覆新藥開發的“雙十定律”？

在全球制藥行業，有一條令人望而生畏的“雙十定律”：開發一種新藥往往需要耗時十年以上、耗資約十億美元，而最終成功的概率卻不到10%。這個定律是長期懸在所有從業者頭頂的達摩克利斯之劍。

高昂的成本疊加上極高的失敗風險，不僅制約了大型藥企的創新效率，也給中小型生物科技公司的生存帶來了巨大壓力。經常是一輪資本周期就淘汰一批初創公司。

為了對抗“雙十定律”，過去幾十年里醫藥行業做出各種嘗試。例如通過CRO來提高效率，或者使用專業SaaS工具來數字化管理研發流程。

這些一定程度上縮短了制藥公司研發周期、節約了成本，但終究只是一種成本與風險“向外包商的轉嫁”，無法從根本上改變新藥研發耗時長、投入大、失敗率高的困局。

面對90%失敗率的殘酷賭局，整個行業需要一種重塑研發底層邏輯的技術來改寫游戲規則。

近兩年，人工智能（AI）的異軍突起，為醫藥研發帶來了希望。

得益于深度學習、大模型等技術突破，AI如今具備了高通量分析、生物分子設計和智能決策、臨床試驗方案優化等方面能力，有望顯著加速新藥發現和開發進程。

也是看到了其對新藥開發真正起到的推動作用，這兩年，來自全球范圍內的制藥巨頭也在紛紛布局。

以美國禮來制藥為例，其在AI領域的投資額從2022年的7億美元猛增至2024年的15億美元，僅僅是在去年一年就新增13項AI相關投資，幾乎將業內有潛力的AI項目“一網打盡”。默沙東也不甘落后，通過10筆AI投資緊隨其后。

而到了今年，跨國藥企的AI軍備競賽則進一步按下加速鍵。

比如諾和諾德與Deep Apple Therapeutics達成8.12億美元合作，禮來與Juvena簽署6.5億美元協議，阿斯利康與中國石藥集團敲定高達53億美元的AI新藥開發合作等。

巨頭加速布局的背后，是供給側的技術積累從量變到了質變，疊加上需求側的急劇攀升的共同的結果。

回到中國的制藥行業，國內用十年時間走過了歐美制藥行業半個世紀的路，如今水平能躋身全球一梯隊，但面對的創新藥研發層面上的問題也是類似。國內的AI制藥公司同樣也到了一個關鍵發展節點。

那么，從概念到落地，國內這一批AI制藥公司究竟解決了什么問題？

中國“AI制藥四小龍”崛起

今年年初，皓元醫藥董事長鄭保富在一場創新藥行業論壇上提及：“AI通過靶點發現、分子設計、臨床試驗優化等全鏈條賦能，直擊傳統新藥研發周期長、投入大、成功率低的痛點，其技術價值已得到廣泛認可”。

在臨床候選環節，通過AI的優化，從而大幅提高I期臨床結果，這是AI制藥目前能做到。BCG此前給過一個數據，通過AI的加持，能將I臨床成功概率從50%提升至80%-90%。

事實上，中國正迅速崛起的AI制藥初創企業中，多數都是致力于該方向。目前形成了引人矚目的“AI制藥四小龍”格局。它們分別是深度智耀（Deep Intelligent Pharma）、晶泰科技（XtalPi）、英矽智能（Insilico Medicine）和劑泰科技（Galixir）。

四家公司以差異化的技術定位共同塑造出中國AI制藥領域的多元生態，在全球市場上嶄露頭角。具體來說：

深度智耀（DIP）則是選擇了一條“全鏈條賦能”之路，專注于新藥臨床開發與申報全流程的智能化加速，試圖打造貫穿發現、臨床、申報的一體化生成式AI平臺。簡單而言，DIP要做的不是單點工具，而是讓AI貫穿新藥研發每一個環節，搭建端到端的智能引擎。

晶泰科技以“硬科技”著稱，擅長將量子物理+AI+機器人相結合，構建自動化的新藥發現基礎設施。晶泰通過自建機器人實驗室，實現了“AI預測—機器人驗證”的閉環，大幅壓縮小分子藥物篩選周期。其技術讓AI與實驗深度融合，以實現藥物發現階段的提速降本。目前已和輝瑞、強生、UCB建立合作，并在前不久收獲來自DoveTree的一項總金額最高可達59.9億美元的BD訂單。

英矽智能更側重于生成式AI驅動的管線創新。公司開發了世界領先的生成式AI藥物研發平臺Pharma.AI，但更多偏向自己去做創新開發。截至2025年，英矽已產出20多個進入臨床或IND階段的管線資產，其中三項已許可給國際藥企，合同總價值超過20億美元。英矽通過“AI造新藥”的模式自建管線，正沖刺成為“AI創新藥第一股”。

劑泰科技深耕藥物遞送這一細分領域。其核心是AI驅動的納米遞送平臺，針對核酸藥物遞送（AiLNP）、mRNA序列設計（AiRNA）和小分子制劑優化（AiTEM）提供解決方案。劑泰的AI納米平臺已實現對肝臟、肺部、肌肉、免疫細胞等多種組織的精準靶向遞送，并有AI賦能的新藥制劑進入臨床三期、申報上市階段，這在業內相當振奮。作為國內AI納米遞送的開拓者，劑泰專注解決大分子藥物和基因療法中的“最后一公里”問題。

這“四小龍”各有所長，形成了互補而非直接競爭的態勢。

正如劑泰科技CEO賴才達所評價的：“AI制藥鏈條非常長…我們幾家各自專注的方向非常聚焦，沒有太多競爭，而是上下游打通后提供一個整體解決方案，串在一起就是很好的產品。”。

換言之，四小龍并非在同質競爭，而更像是分工協作的關系：有人攻靶點和小分子（晶泰、英矽）、有人攻遞送（劑泰）、也有人把AI延伸到臨床和申報（深度智耀）。

當這些創新力量匯聚成河，中國新藥研發有望實現從跟跑到領跑的歷史性跨越。

而在這“四小龍“之中，深度智耀（DIP）尤為引人注目。

相比多數公司側重早期藥物發現，DIP選擇了一條更艱難卻更貼近產業腹地的道路——攻堅新藥臨床開發全鏈條。而這或許也是AI制藥未來發展的一個方向之一：從單點服務到全面賦能。

畢竟，創新藥研發，臨床和臨床前是一個整體，這關乎最終的新藥落地效率。

那么，深度智耀是如何實現這種“一體化”、“全鏈條”賦能的呢？

蟄伏：在“文本”富礦中鑄造AI引擎

2017年，曾是強生中國新藥開發領導團隊成員的李星從強生離職，創辦了深度智耀。

與不少AI創業公司一開始就瞄準新分子設計、靶點發現等炙手可熱的領域不同，DIP在早期選擇了一條“反潮流”路線：從最瑣碎但數據最豐富的醫學文本入手。

當時ChatGPT尚未問世，大模型概念也遠沒有如今火爆。深度智耀以醫學翻譯和文檔服務作為切入點，承接大型藥企的臨床試驗文件翻譯、撰寫、質控等需求。

這個看似平凡的業務，使DIP拿下了首個跨國藥企訂單，并收獲了一批穩定跨國藥企客戶，驗證了基礎商業閉環的可行性，也為后續更深度的合作打下基礎。

更重要的是，在服務過程中，DIP積累了海量一手、高價值的數據洞察：截至目前已完成超過2萬個項目，處理了50億以上字符醫學文本。涵蓋了臨床試驗方案、監管申報資料、醫學文獻等。

李星的判斷是，臨床研究工作流程遠比單一步驟的預測復雜，它涉及海量信息收集、分析推理和決策執行的閉環。因此，僅靠通用算法難以勝任這么專業的任務，必須以數據和專業知識為底座。

她帶領團隊整合了數百個公開數據源，結合資深藥研專家的知識，通過機器學習自動提取醫學實體、關系和屬性，構建了龐大的醫藥研發知識圖譜。

這一前瞻性布局，為其在AI大模型起來之后、應用層面的技術爆發儲備了關鍵的“數據池”。

正如李星所強調的：“相比于直接去做分子設計或篩選，我們先把研發過程中的‘文字工作’變成AI可以大展身手的舞臺…事實證明這是非常有威力的切入點，對于提升新藥研發的成功率和速度非常關鍵。”

可以說，DIP打造了一道任何后來者和通用大模型公司都難以復制的數據護城河。

這一點也得到了頂級風投的認可：天使投資人真格基金、A輪投資人紅杉中國等在早期即注資DIP，押注其“以數據制勝”的底層邏輯。

覺醒：從AI模型到多智能體，自我造血實現突破

隨著2022年底以來大模型技術的突破，深度智耀多年來積累的數據洞察也終于迎來大展身手的時候。

借助通用大模型技術的飛躍，DIP迅速將自身專有的數據優勢與之結合，孕育出一個超越單一模型的 “多智能體”AI系統。

這標志著DIP完成了從提供工具到構建“臨床研發智能體（Agent）”的升級——它不再局限于訓練一個模型回答問題，而是打造出由多個專業AI代理協同工作的動態智能矩陣（KIM）架構。

DIP的多智能體系統有點類似一個由多個扮演不同專家角色AI研發團隊，能夠自動化處理從文獻研究、方案撰寫、數據校驗到合規檢查等一系列復雜任務。

例如，有的Agent專注閱讀文獻提出假設，有的負責撰寫臨床方案和研究報告，有的執行翻譯任務，還有的進行數據校驗和合規檢查……

這些智能體由一個“調度官”自動協調調用，該做假設時就調用Hypothesis Agent，該寫報告時則交給Writing Agent……

更了不起的是，通過算法的優化，這套架構賦予了AI一定的自我反思和學習能力：其內部運行遵循“假設-行動-學習-反思”的循環邏輯。

換言之，AI代理們在執行任務時會不斷審視自己的推理，對錯誤和失敗路徑進行學習，并即時調整策略。這讓系統不是死板地按指令行事，而是能夠自主改進決策，越來越聰明。

有了多年真實數據“養”出來的這些智能Agent，加上大模型賦予的通用語言理解能力，DIP的AI團隊在臨床研發場景中表現出令人驚喜的效率提升和準確性飛躍。

據內部介紹，其生成式AI平臺可以讓新藥研發所需的文檔生成時間減少90%以上，監管資料提交效率提高75%以上。

過去需要人工團隊耗時數月反復撰寫修改的一份臨床試驗方案，如今幾個小時就能由AI自動完成初稿并校驗合規。

技術突破也迅速轉化成商業上的成功。

2021年，在大多數AI創業公司仍普遍虧損的背景下，深度智耀首次實現了規模化盈利，并在此后四年連續保持盈利，累計凈利潤過億（公司內部數據）。這在AI制藥領域實屬罕見，驗證了其商業模式的健康與可持續性。

當然，DIP也并未止步于“軟件供應商”，結合醫藥行業的發展特點，公司也通過項目合作、戰略聯盟等多種方式，將AI能力嵌入制藥企業的核心研發流程中，形成長期穩定的收入來源。

這種模式的擴展性很強——每增加一家大型藥企客戶，平臺的邊際成本極低，卻能獲得可觀的持續收益。

深度智耀的技術和模式也獲得了微軟、谷歌等全球科技巨頭的認可。

2025年深度智耀作為微軟Build開發者大會上亞太地區唯一的AI醫藥案例發表演講，分享了其AI平臺如何幫助日本合作伙伴的臨床試驗方案“一次性”通過PMDA（日本藥品和醫療器械局）的嚴苛審批。

這標志著其技術與應用價值已獲得全球頂級的監管機構和生態的認可。

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展望：從“研發加速器”到“臨床預演模型”

盡管當前不少AI工具被用于加速新藥研發流程的某些環節，但深度智耀的雄心在于，讓AI不僅做加速器，更成為研發流程的 “預演現實”模型——提前模擬并優化整個研發過程。

如果這一愿景得以實現，新藥研發的經濟學將被徹底改寫。

李星常說，DIP的終極目標是為新藥研發帶來前所未有的確定性。DIP的核心價值主張在于：利用生成式AI技術，對臨床試驗進行大規模數字模擬，在試驗尚未啟動前就預見可能的失敗路徑和問題，從而協助研究者規劃出最優方案、提前發現潛在捷徑。

聽起來很理想化？但DIP與日本神戶大學孵化公司Immunorock的合作，已經初步展示了這種潛力。

借助DIP平臺，后者僅用21.5小時就完成了傳統模式下需要1-2個月的臨床試驗方案設計，并且一次性通過了監管審批，沒有經歷任何實質性返工修改。

這種效率的飛躍，正是其“預演”能力的體現：在投入巨資進入實際臨床試驗之前，AI已經幫助客戶規避了大量潛在的彎路。

事實上，DIP已經成為許多藥企開展業務開發（BD）交易和管線合作時不可或缺的“秘密武器”。

在中國，近年最活躍的一批創新藥企海外授權（License-out）項目中，有相當一部分背后都能看到DIP的身影。

DIP正在從一家技術服務商，轉變為新藥研發過程中與客戶共擔風險、共享成果的戰略合作伙伴。

這種深入綁定的合作模式，一旦跑通，將重塑醫藥研發的分工格局：AI不再只是輔助，而是直接參與新藥價值的創造與分配。

結語

從“雙十定律”的困境，到AI制藥新星的冉冉升起，醫藥研發領域正在發生的一場深刻變革。

在這場變革中，中國的AI制藥“四小龍”以各自獨特的方式參與其中，而深度智耀（DIP）則走出了一條別具一格的路徑：以創新藥研發過程中的文本數據為起點，憑多智能體架構突圍，最終瞄準臨床開發全流程，賦予新藥研發更多確定性。

當AI能夠提前發現風險、優化方案，新藥開發就不再只是一次單純靠資本和運氣的賭局，而有望成為可戰略規劃、可預期回報的創新活動。

這對整個醫藥產業意義非凡：研發投入產出比將大幅改善，新藥的迭代周期將進一步縮短，資本也更愿意支持真正高效的創新，人類的健康天花板也將進一步打開。

可以想見，在不遠的未來，像DIP這樣的先行者，將深深嵌入新藥研發的底層基礎設施，正如當今制藥企業已離不開Office軟件一樣。

這場由AI驅動的研發變革，正在讓醫藥創新邁入一個人機共創、提速增效的全新紀元。

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