FDA的“神速通道”：一個(gè)月審批新藥，你信嗎？

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10月16日，美國(guó)FDA公布首批獲得國(guó)家優(yōu)先審核券（ National Priority Vouchers，CNPV）的9個(gè)藥物。按照FDA的說法，這些藥，從遞交上市申請(qǐng)到審批決定，僅需要1到2個(gè)月。

你相信一個(gè)新藥的上市審核只要一個(gè)月嗎？

無(wú)論你信不信，F(xiàn)DA信了。

國(guó)家優(yōu)先審核的來龍去脈

CNPV是FDA在7月提出的新機(jī)制，旨在鼓勵(lì)那些符合以下“國(guó)家優(yōu)先健康議題”的藥物：

• 解決美國(guó)國(guó)內(nèi)的健康危機(jī)

• 為美國(guó)人提供創(chuàng)新的治愈手段

• 重大的尚未滿足的醫(yī)療需求

• “回岸”生產(chǎn)提升供應(yīng)鏈可靠性

• 提升藥物經(jīng)濟(jì)性，包括向美國(guó)提供最惠國(guó)定價(jià)

被FDA認(rèn)定為CNPV，可享受提前提交部分?jǐn)?shù)據(jù)、與FDA更高頻溝通等特權(quán)，將最終審核時(shí)間壓縮到1-2個(gè)月。

宣布CNPV計(jì)劃時(shí)，F(xiàn)DA稱將在今年給出不超過5個(gè)的CNPV認(rèn)定。

可到公布時(shí)，F(xiàn)DA卻一次給了9個(gè)。

這效率，讓人不禁懷疑過去的藥品審核時(shí)間是不是都花在辦公室喝茶看報(bào)上了？

“龍”生九子，子子不同

入選的藥物如下：

1. Pergoveris：

   德國(guó)默克

   出品，治療不孕，該藥已在歐洲上市多年。卵泡刺激素與黃體酮的復(fù)方，用于輔助生殖IVF（體外受精，即試管嬰兒）中刺激排卵。

2. Teplizumab：

   賽諾菲

   治療1型糖尿病的CD3抗體。1型糖尿病是由于T細(xì)胞攻擊胰島，CD3抗體可以清除T細(xì)胞，延緩1型糖尿病發(fā)生。該藥2023年獲得FDA批準(zhǔn)，用于8歲以上處于2期1型糖尿病患者，延緩進(jìn)入3期糖尿病的時(shí)間，即延緩有臨床癥狀的糖尿病的出現(xiàn)。

3. Cytisinicline：一家名叫

   A

   chieve Life Sciences

   治療尼古丁電子煙成癮的藥品。Cytisinicline是一種植物堿，在中歐東歐使用多年，英國(guó)也批準(zhǔn)用于戒煙。

4. DB-OTO：

   再生元

   用于治療OTOF基因突變導(dǎo)致的耳聾的基因治療。 再生元此前表態(tài)預(yù)計(jì)今年會(huì)遞交申請(qǐng)，CNPV如果按設(shè)計(jì)執(zhí)行，理論上明年初就能上市。

5. Cenegermin：意大利藥企

   Dompé Farmaceutici

   用于治療失明的重組人神經(jīng)生長(zhǎng)因子（NGF）。2018年獲FDA批準(zhǔn)用于治療一種罕見的退行性眼病，神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎。

6. RMC-6236：

   Revolution Medicines

   的RAS抑制劑，通過抑制多個(gè)突變類型的原癌基因RAS來抗癌，CNPV是針對(duì)胰腺癌，目前處于臨床試驗(yàn)階段。

7. Bitopertin：

   Disc Medicine

   治療卟啉癥的在研藥物。9月向FDA提交新藥上市申請(qǐng)，用于治療12歲及以上的紅細(xì)胞生成性原卟啉癥患者。Bitopertin已獲孤兒藥和罕見兒科疾病認(rèn)定，即本就屬于加速審批。

8. 氯胺酮：給的CNPV是用于在美國(guó)國(guó)內(nèi)生產(chǎn)。氯胺酮是著名的毒品K粉，但也是常用麻醉劑。如今噴霧制劑也用于治療抑郁癥（強(qiáng)生產(chǎn)品），但CNPV是針對(duì)麻醉藥，重點(diǎn)是國(guó)內(nèi)生產(chǎn)，獲得的企業(yè)是

   Phlow

   ——一個(gè)非常值得八卦的公司。

9. Augmentin XR：類似氯胺酮，也是給的美國(guó)國(guó)內(nèi)生產(chǎn)。Augumentin是阿莫西林/克拉維酸鉀復(fù)方，非常常用的抗生素。其中阿莫西林一種β-內(nèi)酰胺抗生素，克拉維酸鉀是β-內(nèi)酰胺酶抑制劑。后者單獨(dú)使用沒有殺菌作用，是通過抑制細(xì)菌分泌的β-內(nèi)酰胺酶，防止細(xì)菌降解阿莫西林等β-內(nèi)酰胺抗生素。

這9個(gè)藥的共性就是：毫無(wú)共性。

看不懂的“誰(shuí)”在優(yōu)先

Pergoveris是歐洲上市多年的藥物，應(yīng)該有大量的數(shù)據(jù)積累，大概不難批準(zhǔn)。

默克非常識(shí)趣地和特朗普搞了個(gè)新聞發(fā)布會(huì)，稱會(huì)給Pergoveris這類IVF藥物降價(jià)。特朗普則宣稱自己“降低了IVF成本”。

可美國(guó)每年IVF取卵超過40萬(wàn)個(gè)周期，約10萬(wàn)新生兒通過IVF出生。藥品根本不是IVF的障礙。真相是所有藥品的價(jià)格只是IVF成本的一小部分。

美國(guó)IVF僅診所的基礎(chǔ)收費(fèi)達(dá)9千到1.4萬(wàn)美元，藥物——加上注射費(fèi)用也就3-7千。

這藥怎么就成了“國(guó)家優(yōu)先級(jí)”？

類似，戒除尼古丁如今也有多種藥物，Cytisinicline的特殊之處似乎是申請(qǐng)了戒電子煙，可機(jī)理上這仍是尼古丁成癮，戒煙藥物仍會(huì)適用。

Teplizumab與Cenegermin都是已上市的藥物，據(jù)稱是擴(kuò)展人群與適應(yīng)癥。

就Teplizumab而言，這是通過清除所有T細(xì)胞來延緩糖尿病發(fā)病，T細(xì)胞對(duì)人體還是很重要的，不然艾滋病也不可怕了——HIV病毒就是攻擊一類T細(xì)胞。因此，它到底能擴(kuò)展到多大的人群呢？而且這可不是治愈級(jí)別的創(chuàng)新，只是延緩，過去的臨床試驗(yàn)顯示相比安慰劑，大概延緩發(fā)展到3期1型糖尿病2年。

Cenegermin是要擴(kuò)展到更常見的非動(dòng)脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變，但相關(guān)臨床試驗(yàn)還在2期階段，還會(huì)采用新的給藥方式。相比其它中選藥物，具有很強(qiáng)的不確定性，甚至何時(shí)能遞交申請(qǐng)都很難說，

RMC-6236針對(duì)的癌癥，是近年來加速審批使得藥物提前上市最多的領(lǐng)域。這當(dāng)然有好處，可也帶來了很多藥物上市后的后續(xù)驗(yàn)證顯示療效一般。最初上市的其它RAS抑制劑甚至就是加速的反面教材，劑量探索不完善，導(dǎo)致毒性強(qiáng)影響了實(shí)際療效。

DB-OTO和Bitopertin都是針對(duì)非常罕見的疾病，本來就有優(yōu)先審批的機(jī)制。從全局看，由于適用患者非常少，對(duì)美國(guó)整體健康的影響也很有限。

氯胺酮和Augmentin完全就是老藥的生產(chǎn)，和前面這些更是毫無(wú)關(guān)聯(lián)。甚至都讓人搞不懂，這是批廠房建設(shè)，還是批藥品上市。

”加速“恐怕成為新的拖后腿

之所以會(huì)出現(xiàn)9個(gè)迥異的藥物入選CNPV，是因?yàn)镕DA在執(zhí)行時(shí)是讓每個(gè)不同的藥品分類部門自己推舉一個(gè)——據(jù)FDA局長(zhǎng)的說法是基層反響熱烈，要求參與的呼聲很高。

這就帶來了兩個(gè)隱患。

第一，入選藥品是相關(guān)部門親自力推，容易引入主觀偏見。

第二，極為緊張的審核時(shí)間線，不僅會(huì)放大部門領(lǐng)導(dǎo)的主觀偏見，還會(huì)擠占人力資源，影響其它藥品審核。

FDA的藥品審批經(jīng)費(fèi)來源是藥企申請(qǐng)藥品上市的注冊(cè)費(fèi)。由于是別人給錢，審批有相對(duì)固定的截止時(shí)間：普通審批時(shí)間大約是10-12個(gè)月，優(yōu)先審批——比如代表重大突破，會(huì)是6個(gè)月。

但因裁員等影響，F(xiàn)DA按期完成審批的比例已有顯著下滑，RBC Capital的行業(yè)分析報(bào)告顯示相比此前6個(gè)季度，25年第3季度的審批延遲比例從4%上升到了11%。

如果想在1-2個(gè)月完成某個(gè)藥品的審批，必然會(huì)涉及人力資源轉(zhuǎn)移，其它藥物很難不受負(fù)面影響。

而相比其它藥物，這些入選的CNPV還真沒多特別。

減時(shí)不減質(zhì)？想得太美

至于趕時(shí)間后的審批質(zhì)量，咱們只能走著瞧了。

可以和一些案例比較。新冠疫苗研發(fā)時(shí)獲得了FDA全部的資源傾斜，即便如此，輝瑞/BioNTech的mRNA新冠疫苗在2021年5月7日遞交完整上市申請(qǐng)后，F(xiàn)DA仍用了3個(gè)多月審核，8月23日才批準(zhǔn)。

縮短到一個(gè)月之內(nèi)的大概只有最初新冠疫苗的緊急使用授權(quán)， 輝瑞/BioNTech在2020年11月20日提出，F(xiàn)DA在12月11日批準(zhǔn)。

如今要常態(tài)化完成一個(gè)月批新藥，F(xiàn)DA是碰上啥AI大殺器了嗎？

說到FDA的AI，水平怎么樣，倒也有跡可循。

FDA新任局長(zhǎng)上臺(tái)后專門搞了個(gè)局長(zhǎng)播客，該播客會(huì)提供文字稿。

10月16日公布9個(gè)CNPV入選藥物后，局長(zhǎng)博客專門介紹了這9個(gè)藥物。文字稿中介紹 Teplizumab清除CD3 T細(xì)胞部分：

所有的CD3都少了3，只剩下了CD。

介紹DB-OTO最近剛有臨床試驗(yàn)結(jié)果發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》——NEJM上，成了NE JoM：

這個(gè)文字稿大概就是用AI聽寫的。可如果FDA用的AI，聽寫水平就這，而FDA最后還能把這樣的文字稿當(dāng)正式文檔發(fā)出來，他們的加速大概就是趕老百姓投胎。

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參考資料

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-awards-first-ever-national-priority-vouchers-nine-sponsors

https://www.fda.gov/news-events/fda-direct-podcast/fda-direct-these-9-drugs-were-awarded-national-priority-vouchers

https://arstechnica.com/health/2025/10/fda-slows-down-on-drug-reviews-approvals-amid-trump-admin-chaos/

https://www.bhfs.com/insight/a-tale-of-three-vouchers/

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