全球首次！中國醫生“治愈”年輕帕金森病患者

近日，中國科學技術大學附屬第一醫院（安徽省立醫院）處獲悉，該院副院長、神經病學專家施炯教授帶隊，利用異體再生的干細胞移植療法，讓包括李女士在內的6位帕金森病患者重歸正常生活。

這也是全球首次運用此類治療技術，實現EOPD的臨床功能性治愈。接下來，若療效能在更大規模的臨床試驗中復制，將自此改寫帕金森病的治療格局——僅需一次治療，就可以重塑大腦網絡連接，讓患者避免最終癱瘓的命運。

帕金森病的典型病理特征表現為中腦黑質內多巴胺能神經元發生死亡，臨床上表現為靜止性震顫、肌強直、運動遲緩和姿勢平衡障礙等運動癥狀，以及嗅覺障礙、睡眠障礙、自主神經功能障礙等非運動癥狀。

目前，帕金森病的治療首選是藥物替代療法。左旋多巴等藥物雖然可以改善患者癥狀，但是隨著病程發展，多巴胺能神經元損失越來越多，藥物療效逐漸減退并出現不良反應。此外，腦深部刺激手術（DBS）也可以針對部分患者通過手術向患者腦中植入電極來控制運動癥狀。

不過，所有這些都還無法真正滿足臨床的需求。無論是藥物還是手術，主要是對癥治療，只能改善患者的臨床表現，并不能阻止病情的發展，更無法實現治愈。以干細胞為代表的新型生物療法應運而生，成為帕金森病治療的一個重要研究方向。

大部分帕金森病患者約在60歲左右發病，但李女士的情況有些不同。從22歲起，她發現自己雙手移動變得遲緩，隨著時間推移演變成了不受控制的抖動，身體也愈發僵硬。直到2024年來到安徽省立醫院時，藥物已難以控制李女士的病情，她無法如同齡人一般正常工作和生活。

李女士此次移植的原理，是基于誘導多能干細胞（iPSC）具有無限增殖的特性，能分化成生物體所有的功能細胞類型。“就像是一顆種子，我們把它‘種’進患者大腦，讓它分化成全新的多巴胺能神經元細胞，重塑大腦網絡的連接。

經過一系列詳細的術前評估，李女士的治療安排在了今年6月11日，由神經外科錢若兵主任主刀。

對于安徽省立醫院的多學科團隊而言，干細胞移植手術流程已非常成熟。醫生們利用神經導航機器人，將一根導管精準地插入李女士大腦的特定區域，隨后注入提前制備好的、由iPSC分化而來的全新多巴胺能神經前體細胞——NCR201（中盛溯源）。

手術非常成功，奇跡也隨之發生。術后的前兩個月，李女士靜止性震顫、僵直等癥狀明顯減輕，帕金森病評定量表得分從術前62分（重度功能障礙）逐漸降至28分。

到了9月上旬，李女士的“關期”完全消失，量表評分降至12分，基本接近常人，每日是否服用既往藥物已無明顯差異。影像學評估顯示，全新的多巴胺能神經元在她的大腦中成功定植、發揮活性，標志著初步實現了功能性治愈。

即便李女士曾經了解過帕金森病，她也不會想到自己將成為一名患者，至少不可能是在20多歲的年紀。

帕金森病患者中約有5%～10%屬于早發型（EOPD），發病集中在20歲至40歲間。和多為散發的老年患者不同，約90%的EOPD可歸因于遺傳因素，“目前，已有部分基因突變被證實和EOPD相關，同時仍有未知的致病突變有待明確。”

但無論是老年還是早發型患者，他們的結局大體相似。隨著多巴胺能神經元一點點死亡，若不接受此次治療，我們預估再過10多年，李女士就會徹底癱瘓。

由于NCR201屬于異體通用型干細胞療法，現階段李女士仍需接受抗免疫排斥治療。

“NCR201項目”并非我國科學家針對治愈帕金森病的首次嘗試。早在今年4月，上海瑞金醫院宣布，該院劉軍教授團隊同樣利用iPSC再生的多巴胺能神經前體細胞，使一位有14年帕金森病病史的患者恢復運動功能。

而在更廣泛的疾病領域，近年來，我國科學家團隊更是數次取得突破性進展。 2025年10月6日，在2025國際帕金森病與運動障礙大會（MDS Congress）上，我國科學家對全球首個iPSC來源化學誘導通用型多巴胺能神經前體細胞（NouvNeu001）治療中重度帕金森的開創性研究進行口頭報告。2025年8月，NouvNeu001獲FDA快速通道（Fast Track）資格，成為全球首個獲此認定的通用型iPSC帕金森細胞治療產品。

2025年9月，拜耳旗下BlueRock宣布帕金森病療法取得重要進展。BlueRock 正式啟動了全球首個帕金森干細胞療法 BRT-DA01 關鍵 3 期臨床（exPDite-2），并完成首例患者給藥。

士澤生物核心管線 XS411 是一款異體通用「現貨型」iPSC 衍生多巴胺能神經前體細胞治療產品，在 PD 治療領域已獲批 2 項臨床研究，分別是原發性帕金森病（中美注冊臨床 1 期）、早發性帕金森病（中國注冊臨床 1/2 期），均由國家級神經疾病醫學中心（北京天壇醫院及上海華山醫院）牽頭。

應該說，盡管目前干細胞替代療法治療帕金森病有重大意義，但仍面臨一些難以回避困難和挑戰。比如倫理爭議、促癌風險、免疫排斥、成本高昂、給藥方式有待優化，這一前沿技術真正成為臨床可及的成熟治療方法還有一段時間。

來源：醫學界等

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