AI協同破局CAR-T療法瓶頸，實現靶點篩選智能化，研發周期縮短

人類身體里其實有一支特殊的細胞軍隊，它們像訓練有素的戰士一樣，能夠精準地識別并消滅癌細胞。這種治療方法便叫 CAR-T 細胞療法。CAR-T 的英文全稱是 Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy，中文翻譯是嵌合抗原受體 T 細胞療法。

這種療法已經幫助許多患有白血病等血液癌癥患者的病人恢復了健康。但是，人們發現要培養出完美的細胞戰士并不容易。在過去，研發一種新的 CAR-T 療法一般需要 8 年到 12 年之間左右，而且一般此類嘗試都會以失敗告終。

這是因為 CAR-T 療法需要從患者體內提取細胞，進行改造后再回輸體內，用于治療血液系統腫瘤或實體瘤等疾病，目前該領域在藥物開發中面臨諸多挑戰，例如從靶點發現到獲批上市周期漫長、失敗風險高以及成本高昂。

而現在，來自美國波士頓的一家名為 Bio LIMS INC 的公司研發了一種名為 Bio AI Agent 的智能系統，其擁有六個“超級大腦”，能夠大大加快尋找完美“細胞戰士”的過程。

該公司的創始人倪毅告訴 DeepTech：“我們采用的是多智能體架構，具備專業分工、并行處理及靈活拓展的特點。這也是領域內首批將 AI 與 CAR-T 研發相結合的研究之一。

自 2021 年以來，CAR-T 療法因藥物價格昂貴而備受關注和討論，我們的成果正是致力于緩解這一問題。如能達到預期效果，將能顯著縮短 CAR-T 藥物的研發周期并降低其研發成本，最終很有可能讓治療價格明顯下降。”

圖 | 倪毅（來源：倪毅）

Bio AI Agent：內嵌 6 個智能體，涵蓋藥物研發全流程

事實上，每個人的血液里都有 T 細胞，它們好比是免疫系統中的“警察”，負責巡邏并清除異常細胞。但有時候，癌細胞會偽裝成正常細胞，騙過 T 細胞的檢查。

為此，人們想出了一個辦法：把病人的 T 細胞從血液中提取出來，給這些細胞安裝商一種名為 CAR（嵌合抗原受體）的特殊裝備。這個裝備就好比給 T 細胞裝上了一副“智能眼鏡”，讓其能夠看穿癌細胞的偽裝。

當這些改造后的細胞回到病人體內時，它們就能精準找到并消滅癌細胞。但是問題來了：該給 T 細胞配備什么樣的“智能眼鏡”？怎樣才能確保它們只攻擊癌細胞而不會傷害正常細胞？這就是最困難的地方。

而 Bio AI Agent 正是為此而生。如前所述，它擁有六個智能體分塊，每個智能體都有各自所擅長之處。

第一個部分是靶點分析智能體。要在超過一萬個可能的癌細胞目標中找到最合適的那一個，就像在茫茫人海中尋找一個從未謀面的網友。

而目標選擇專家便是一個尋人高手，它能夠同時考慮生物特性、治療可行性、專利情況等多個情況，快速地鎖定最佳目標。

第二個部分是安全評估智能體。它能夠預測治療可能帶來的風險，通過分析目標在正常組織中的分布情況，并能查閱藥物安全數據庫，確保所選擇的靶點不會誤傷健康細胞。

第三個部分是分子設計智能體。找到目標之后需要設計能夠識別它的 CAR 結構，而該智能體可以設計出最有效的 CAR 分子。

第四個部分是知識產權分析智能體。它就像一位精通法律的顧問，通過搜索全球的專利數據庫，能夠確保上述設計方案不會侵犯他人的專利。

第五個部分是臨床醫學智能體。它負責規劃從實驗室到病人床邊的整個路線圖，確保治療方案符合醫療法規和要求。

第六個部分是決策整合智能體。負責協調其他五個智能體的工作，通過整合所有信息來制定完整的研發計劃。

（來源：資料圖）

喚醒實驗室沉睡數據，已被用于真實案例

你可能想知道：Bio AI Agent 到底有多大用處？為此，倪毅和團隊處理了兩個真實案例。

在第一個案例中，他們分析了一個曾在臨床試驗中出現嚴重肝臟毒性的靶點。而 Bio AI Agent 在分析階段就發出了警告。

之所以能做到這一點是因為，安全評估智能體發現該靶點在肝組織中也有表達，雖然量不大，但足以引起問題。同時，它在藥物安全數據庫中發現了類似藥物的肝臟毒性報告。

在第二個案例中，他們分析了一個曾被認為很理想的靶點。此前，人們認為該靶點應該是一個很理想的選擇，但后來發現它會在兩個重要的免疫細胞 T 細胞和 NK 細胞上表達。

結果，CAR-T 細胞不僅會攻擊癌細胞，還會攻擊其他免疫細胞，從而導致病人免疫功能受損。而 Bio AI Agent 通過分析基因表達數據庫，提前識別出了這個風險，它發現該靶點在多種免疫細胞上都有表達，這就像一個雷達系統錯誤地把友軍標記成了敵人。

除了避免風險，Bio AI Agent 還有許多其它能力。使用此前的傳統方法時，人們評估一個靶點通常需要三四個月的時間，期間要閱讀成千上萬篇論文。而現在，Bio AI Agent 只需四到六個小時就能完成同樣的工作，速度提高了將近 200 倍。

其中，知識產權分析智能體可以在數小時內分析上百個專利家族，找出可能存在的專利沖突，甚至能夠提出繞過這些專利的解決方案。

而在為某個靶點設計 CAR 結構時，分子設計智能體展現了強大的設計能力，它能夠選擇最合適的識別區域，配置最佳的信號傳導部件，甚至精確計算整個分子的重量和電荷特性。

此前，CAR-T 療法存在一定的失敗率，對部分患者而言可能效果不佳，甚至存在致命風險。Bio AI Agent 通過對靶點、分子設計及安全性進行更精準的評估與優化，有望降低此類治療失敗的概率，從而提升患者的用藥安全性。

倪毅指出，在全球 CAR-T 領域，工業界與學術界形成了緊密的互補關系。美國一些頂尖科研機構，正通過大量前沿實驗不斷探索新的可能性，并產出了豐富的科研論文。然而，這些海量學術成果如何被高效篩選并轉化為工業界的實際應用，成為了一個關鍵挑戰。

事實上，此前許多實驗室都積累了大量珍貴的結構化與非結構化數據，包括多年的實驗記錄、實驗室日志以及儀器輸出的結果報告等。在大模型和 AI Agent 技術出現之前，這些歷史數據大多被塵封在數據庫或檔案室中難以利用。

而現在，通過 Bio AI Agent 能夠對這些數據進行結構化和向量化的處理，進而能夠實現深度挖掘與分析，無論是用于研究性報告生成，還是輔助基因診斷等專項任務都將成為可能。

它能夠自動抓取 PubMed、NCBI、ClinicalTrials.gov、GTEx、TCGA、Human Protein Atlas 等數據庫中的最新論文和實驗數據，通過智能分析與交叉比對，快速識別出對制藥企業具有潛在價值的科研成果，從而將學術界的理論探索高效轉化為工業界的研發方向。

不過，目前 Bio AI Agent 有時會誤解復雜的生物學概念，對于全新靶點的處理能力還不夠好。所以，它的定位并不是要替代生物從業者，而是要成為它們的助手。

工業界的智能體：既不能過度自主，也不能過于簡單

倪毅表示：“我們公司并非近期才轉向 AI 與 CAR-T 的結合。實際上，我們最早是從實驗室數字化和信息化起步，專注于實驗室信息管理系統和電子實驗記錄本等產品。在系統運行過程中，我們積累了大量的結構化數據，并逐漸意識到可以利用這些數據進行深度分析和報告生成。”

2024 年 5 月，倪毅曾在第二十三屆中國生物制品大會大會上提出 AI Agent 將賦能生命科學實驗室、提升研發效率并降低成本的趨勢，這早于當前 AI Agent 在各行業爆發的熱潮。

因此，他和公司在這一領域的布局相對較早。關于 AI Agent 的技術路徑，目前市場存在幾種流派：一種是簡單地將工作流設計器與大模型結合，例如完成訂票等基礎任務，但這更像自動化工具而非真正的智能體；另一種是以 Claude 或 GPT 等通用大模型驅動的高度自主智能體。然而，工業界應用對兩者均有限制，既不能過度自主，也不能過于簡單。

因此，他和團隊推出了此次專為生命科學實驗室設計的 Bio AI Agent。它既非簡單的工作流加大模型，也非完全自主的智能體，而是通過多個專業智能體在垂直領域內進行協同賦能，確保在規范流程框架下實現靈活而高效的智能化支持。

基于當前成果，倪毅后續計劃開展兩個方向：一是持續深耕并優化對現有 CAR-T 企業的賦能，目前系統已在某知名藥企實施，但具體效率提升的量化數據尚需更長時間驗證；二是將這一模式拓展至更多生物技術垂直領域，覆蓋其他類型的實驗室。

在倪毅眼中，他所展望的未來場景是：在生命科學實驗室中，研究人員的主要合作者可能是一部手機、一臺電腦、儀器顯示屏，甚至是一個實體機器人，它們的核心都是一個 AI Agent 系統。這個 AI 助理將伴隨在科研人員身邊，協助處理各類實驗操作與決策分析，真正成為實驗室中不可或缺的智能伙伴。

參考資料：

相關論文 https://arxiv.org/pdf/2511.08649

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