突觸再生治療在阿爾茨海默病臨床試驗中取得積極成果

Spinogenix報告稱，tazbentetol研究在阿爾茨海默病患者中顯示出“快速且持續的認知改善”。

美國生物制藥公司 Spinogenix 今天公布了其主要化合物tazbentetol在治療阿爾茨海默病患者的2a期研究中取得的積極結果，顯示出在多個認知指標上“早期且持續的改善”。這家位于洛杉磯的公司正在推進一種針對神經退行性疾病的方法，重點是重建因疾病而受損的突觸連接。

Spinogenix的科學理論基于恢復突觸連接的前提，這可能使功能恢復，而不僅僅是適度的癥狀緩解或減緩衰退。在阿爾茨海默病中，突觸退化在顯著的神經元損失之前就已出現，并與認知衰退密切相關。公司認為在大多數治療所針對的機制之前的一個環節進行干預是一個機會。

Tazbentetol是一種研究性療法，之前稱為SPG302，正在開發為一種能夠恢復失去的突觸并糾正突觸功能障礙的口服藥物。該藥物是Spinogenix平臺上開發的一系列小分子之一，該平臺專注于尋找旨在刺激新“谷氨酸能突觸”形成的治療方案。根據公司介紹，這些依賴谷氨酸作為神經遞質的突觸是許多神經退行性疾病中最早受到影響的突觸之一。

這項涉及24名患者的試驗達到了主要終點，在澳大利亞進行，評估輕度至中度阿爾茨海默病患者每日一次300毫克或150毫克的給藥方案。根據最近在CTAD會議上發布的研究結果，接受更高劑量藥物的參與者在四周內在標準化迷你心理狀態檢查中迅速獲得了統計學上顯著的平均分數增益，超過2.5分。改善在24周內持續，涉及關鍵的認知和功能指標，并在40周內保持上升趨勢。

Spinogenix首席執行官Stella Sarraf博士表示：“我們對這些結果感到非常振奮，這顯示了突觸再生療法在幫助恢復阿爾茨海默病患者認知功能方面的潛力。”她補充道：“隨著我們在美國獲得IND批準，我們期待繼續全球開發這一首創且可能具有變革性的治療。”

斯特拉·薩拉夫博士是Spinogenix公司首席執行官

通過腦電圖收集的神經生理數據提供了與突觸再生一致的證據，包括在多個頻率帶中典型的皮層減慢現象的逆轉。這些變化與公司在阿爾茨海默病小鼠模型中的前期臨床研究相一致，在這些研究中，海馬突觸喪失和記憶表現的改善在每日給藥幾周內發生。

“研究的定量和定性測量強調了逆轉突觸喪失的重要性，這是一種新的治療范式，可以在常規認知評估后進行，”澳大利亞悉尼圣文森特醫院的神經學家和首席研究員布魯斯·布魯教授表示。

Spinogenix 正在廣泛應用其再生醫學模型于被稱為突觸病的疾病——一類以突觸喪失或功能障礙為特征的疾病。除了阿爾茨海默病，tazbentetol 還在針對肌萎縮側索硬化癥和精神分裂癥進行評估。它已在肌萎縮側索硬化癥和阿爾茨海默病中完成了 2a 階段的臨床試驗，FDA 已授權在美國為 200 名肌萎縮側索硬化癥患者提供擴展使用計劃。在美國，針對精神分裂癥的 2 期臨床研究也在進行中。