廣東
在全球范圍內，血友病患者長期面臨著頻繁出血與高頻率靜脈注射帶來的雙重負擔。12月10日，全球首個且唯一的血友病小干擾RNA（siRNA）創新非因子療法——賽菲因?（芬妥司蘭鈉注射液）正式在中國獲批。該藥每年僅需6次皮下注射，有望為患者帶來治療模式的根本性變革。
血友病是一種先天性出血性疾病，患者因缺乏凝血因子而面臨自發性或創傷后過度出血的風險。據《中國血友病患者治療模式與疾病負擔研究報告》顯示，重型血友病患者年均出血次數高達32次，約九成患者發生關節出血，長期導致關節損傷、變形乃至殘疾。
傳統治療要求患者每周進行2至3次預防性凝血因子注射，每年注射超過100次。對于已產生抑制物的患者，治療難度更大，注射頻率更高。“針頭負擔”成為許多患者難以堅持規范治療的重要原因。
賽菲因?通過降低抗凝血酶水平，促使凝血酶生成增加，從而恢復血友病患者的凝血功能。該藥采用小干擾RNA技術，每年僅需6次皮下注射，大幅提升治療便捷性。一項全球多中心 III期臨床研究數據顯示，該藥能使伴有抑制物患者的年化出血率降低73%，無抑制物患者降低71%。在開放標簽延長研究中，近一半患者年出血次數不超過1次，其中31%實現零出血。
南方醫科大學南方醫院孫競教授等多位血液病專家表示，該藥實現了對伴或不伴抑制物的12歲及以上重型血友病A/B患者的全覆蓋，標志著中國血友病治療邁入非因子治療新時代?！霸谔峁┛煽砍鲅Ｗo的同時，大幅降低了注射負擔，讓治療更可持續”。
采寫：南都N視頻記者 王道斌
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