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      IgA腎病靶向新藥療效如何?2例患者真實案例,快來了解

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      在治療IgA腎病時,有不少藥物在臨床試驗中顯示出不錯的療效,但這是宏觀數據的“平均答案”。具體到每位患者,治療的反應可能并不相同,就像我們每個人都有自己獨特的體質一樣,用藥也需要“量身定制”。

      接下來,讓我們通過以下2份臨床病歷,來看看兩位IgA腎友在布地奈德腸溶膠囊治療過程中,分別遇到過哪些情況,他們的病程變化與用藥反應,又能為我們帶來哪些具有參考價值的臨床啟示。

      01

      病歷一特點:年輕、腎功能尚可

      這個病例是一個 23 歲小伙子。

      他本身患有高血壓,因為頭痛去醫院檢查,結果發現腎臟出了問題:尿蛋白升高(1.073 g/24 h),血肌酐升高到了148 μmol/L,醫生通過CKD-EPI公式估算出他的eGFR大約為57mL/min/1.73㎡。

      腎穿刺的結果證實了確實是IgA腎病,同時發現患者的腎臟病理屬于活躍狀態。

      也就是說,他的腎臟有比較明顯的“免疫炎癥活動”,治療的關鍵在于選用能夠有效抑制這種異常免疫反應的藥物。

      起初,醫生采用了免疫調節藥羥氯喹聯合降壓護腎的沙坦類藥物進行干預,但治療一段時間后效果不太理想:血肌酐變為141 μmol/L(eGFR約60mL/min/1.73㎡),改善不明顯,蛋白尿(0.86g/24h)雖有下降,但仍未達到理想目標(最好能降到0.5g甚至0.3g/24h以下)。

      為了讓病情得到更好控制,醫生調整了方案,給患者使用了布地奈德腸溶膠囊(16mg/天),同步優化了支持治療的方案。

      調整治療6個月后,他的各項指標出現了顯著好轉:

      ·血肌酐下降至97 μmol/L,降幅達31%;

      ·根據肌酐計算的eGFR提升至94 mL/min/1.73m2(eGFR越高腎功能越好),已恢復到接近正常水平。

      ·尿蛋白降至0.52g/24h,下降了40%已接近治療目標(KDIGO指南目標是0.5g/24h)。


      圖1 患者的血肌酐和蛋白尿都得到很大改善

      這位年輕、診斷時間不久的IgA腎病患者,在使用布地奈德腸溶膠囊治療后,腎功能從CKD3期改善到1期,尿蛋白也大幅減少,獲得了非常明顯的治療效果,腎臟功能得到了較好的保護。

      01

      病歷二特點:合并2型糖尿病、有一定程度腎功能受損

      第二個病例是一位48歲、患有2型糖尿病的男性。

      他來院時,檢查結果不容樂觀:他的蛋白尿達到2.67g/24h,表明腎臟“漏蛋白”的情況很嚴重,血肌酐241μmol/L,eGFR大約為26mL/min/1.73m2。

      這個患者是糖尿病腎病還是其他腎病?腎穿刺給了我們答案:他是局灶硬化性IgA腎病伴腎小球血管袢壞死(牛津分型:M1E1S1T1-C1)。和病例一類似,這個患者的腎臟病理也較為活躍。

      醫生為他進行了嚴格的血糖控制和優化降壓等支持治療,但他的腎功能仍在持續緩慢惡化。

      面對這個局面,為了能更直接地抑制腎臟內部的異常免疫炎癥,醫生在原有治療基礎上,為他加用了布地奈德腸溶膠囊(16mg/天)。

      治療帶來了積極的轉變:

      治療3個月后,血肌酐和尿蛋白就出現了明顯下降,并且進入了穩定階段。

      治療7個月后,效果更為顯著:

      ·血肌酐從241降至161 μmol/L,降幅達33%。

      ·eGFR從26提升至43 mL/min/1.73m2,逆轉了迅速惡化的趨勢。

      ·尿蛋白從2.67g/24h大幅降至0.65g/24h,降幅高達76%,已接近控制目標。


      圖2 患者的血肌酐和蛋白尿迅速改善并維持穩定

      對于這位病情較重、且合并有糖尿病的患者,在強化基礎治療的同時,及時使用布地奈德腸溶膠囊,有效逆轉了腎功能惡化的趨勢、減輕了蛋白尿。

      從病例中得到的啟示

      這兩個真實的治療故事告訴我們,即使最初的治療方案效果不理想,及時調整用藥,依然能帶來轉機。特別是對于腎臟病理活躍(正在發生免疫炎癥)的患者,盡早應用對因治療藥物獲益突出。

      布地奈德腸溶膠囊是全球首個獲批的IgA腎病對因治療藥物,能夠有效抑制IgA腎病的發病源頭——致病性IgA的產生,在中國人群中能減少66%的腎功能下降,可將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩12.8年[3]。真實世界研究顯示,布地奈德腸溶膠囊持續治療12個月后,24h尿蛋白顯著降低、eGFR一年中升高5.4 mL/min/1.73m2,且未發現嚴重感染。

      其療效背后是一套精密的靶向設計:通過TARGET?專利腸溶外殼確保藥物在腸道特定部位釋放;內置緩釋微丸維持局部持久濃度;而布地奈德本身具有強效局部抗炎作用,且全身暴露極低,從而兼顧效力與安全性。

      當然,每個患者對藥物的反應都有不同,藥物不良反應的發生情況也有差異,其他病例的“成功經驗”可以給我們帶來參考。祝愿腎友們能在醫生的指導下,找到最適合自己的方案。


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      參考文獻:

      [1] Early Therapy with Nefecon in IgAN: Two Case Reports Demonstrating Improved Clinical Outcomes. 2025 ASN Kidney Week, Abstract: PUB229.

      [2] Lafayette R, et al. Efficacy and safety of a targeted-release formulation of budesonide in patients with primary IgA nephropathy (NefIgArd): 2-year results from a randomised phase 3 trial. Lancet. 2023 Sep 9;402(10405):859-870.

      [3] Barratt J, et al . eGFR slope modelling predicts long-term clinical benefit with nefecon in a real-world IgAN population. Clin Kidney J. 2024 Dec 14;18(2):sfae404.

      [4] Jonathan Barratt, et al. Efficacy of nefecon by baseline eGFR deciles: a subanalysis from the NefIgArd trial of daily nefecon 16 mg or placebo in addition to supportive care for patients with biopsy-confirmed primary IgAN.Presented at IIgANN 2025 Prague.

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