IgA腎病靶向新藥療效如何？2例患者真實(shí)案例，快來了解

在治療IgA腎病時(shí)，有不少藥物在臨床試驗(yàn)中顯示出不錯(cuò)的療效，但這是宏觀數(shù)據(jù)的“平均答案”。具體到每位患者，治療的反應(yīng)可能并不相同，就像我們每個(gè)人都有自己獨(dú)特的體質(zhì)一樣，用藥也需要“量身定制”。

接下來，讓我們通過以下2份臨床病歷，來看看兩位IgA腎友在布地奈德腸溶膠囊治療過程中，分別遇到過哪些情況，他們的病程變化與用藥反應(yīng)，又能為我們帶來哪些具有參考價(jià)值的臨床啟示。

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病歷一特點(diǎn)：年輕、腎功能尚可

這個(gè)病例是一個(gè) 23 歲小伙子。

他本身患有高血壓，因?yàn)轭^痛去醫(yī)院檢查，結(jié)果發(fā)現(xiàn)腎臟出了問題：尿蛋白升高（1.073 g/24 h），血肌酐升高到了148 μmol/L，醫(yī)生通過CKD-EPI公式估算出他的eGFR大約為57mL/min/1.73㎡。

腎穿刺的結(jié)果證實(shí)了確實(shí)是IgA腎病，同時(shí)發(fā)現(xiàn)患者的腎臟病理屬于活躍狀態(tài)。

也就是說，他的腎臟有比較明顯的“免疫炎癥活動(dòng)”，治療的關(guān)鍵在于選用能夠有效抑制這種異常免疫反應(yīng)的藥物。

起初，醫(yī)生采用了免疫調(diào)節(jié)藥羥氯喹聯(lián)合降壓護(hù)腎的沙坦類藥物進(jìn)行干預(yù)，但治療一段時(shí)間后效果不太理想：血肌酐變?yōu)?41 μmol/L（eGFR約60mL/min/1.73㎡），改善不明顯，蛋白尿（0.86g/24h）雖有下降，但仍未達(dá)到理想目標(biāo)（最好能降到0.5g甚至0.3g/24h以下）。

為了讓病情得到更好控制，醫(yī)生調(diào)整了方案，給患者使用了布地奈德腸溶膠囊（16mg/天），同步優(yōu)化了支持治療的方案。

調(diào)整治療6個(gè)月后，他的各項(xiàng)指標(biāo)出現(xiàn)了顯著好轉(zhuǎn)：

·血肌酐下降至97 μmol/L，降幅達(dá)31%；

·根據(jù)肌酐計(jì)算的eGFR提升至94 mL/min/1.73m2（eGFR越高腎功能越好），已恢復(fù)到接近正常水平。

·尿蛋白降至0.52g/24h，下降了40%，已接近治療目標(biāo)（KDIGO指南目標(biāo)是0.5g/24h）。

圖1 患者的血肌酐和蛋白尿都得到很大改善

這位年輕、診斷時(shí)間不久的IgA腎病患者，在使用布地奈德腸溶膠囊治療后，腎功能從CKD3期改善到1期，尿蛋白也大幅減少，獲得了非常明顯的治療效果，腎臟功能得到了較好的保護(hù)。

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病歷二特點(diǎn)：合并2型糖尿病、有一定程度腎功能受損

第二個(gè)病例是一位48歲、患有2型糖尿病的男性。

他來院時(shí)，檢查結(jié)果不容樂觀：他的蛋白尿達(dá)到2.67g/24h，表明腎臟“漏蛋白”的情況很嚴(yán)重，血肌酐241μmol/L，eGFR大約為26mL/min/1.73m2。

這個(gè)患者是糖尿病腎病還是其他腎病？腎穿刺給了我們答案：他是局灶硬化性IgA腎病伴腎小球血管袢壞死（牛津分型：M1E1S1T1-C1）。和病例一類似，這個(gè)患者的腎臟病理也較為活躍。

醫(yī)生為他進(jìn)行了嚴(yán)格的血糖控制和優(yōu)化降壓等支持治療，但他的腎功能仍在持續(xù)緩慢惡化。

面對(duì)這個(gè)局面，為了能更直接地抑制腎臟內(nèi)部的異常免疫炎癥，醫(yī)生在原有治療基礎(chǔ)上，為他加用了布地奈德腸溶膠囊（16mg/天）。

治療帶來了積極的轉(zhuǎn)變：

治療3個(gè)月后，血肌酐和尿蛋白就出現(xiàn)了明顯下降，并且進(jìn)入了穩(wěn)定階段。

治療7個(gè)月后，效果更為顯著：

·血肌酐從241降至161 μmol/L，降幅達(dá)33%。

·eGFR從26提升至43 mL/min/1.73m2，逆轉(zhuǎn)了迅速惡化的趨勢(shì)。

·尿蛋白從2.67g/24h大幅降至0.65g/24h，降幅高達(dá)76%，已接近控制目標(biāo)。

圖2 患者的血肌酐和蛋白尿迅速改善并維持穩(wěn)定

對(duì)于這位病情較重、且合并有糖尿病的患者，在強(qiáng)化基礎(chǔ)治療的同時(shí)，及時(shí)使用布地奈德腸溶膠囊，有效逆轉(zhuǎn)了腎功能惡化的趨勢(shì)、減輕了蛋白尿。

從病例中得到的啟示

這兩個(gè)真實(shí)的治療故事告訴我們，即使最初的治療方案效果不理想，及時(shí)調(diào)整用藥，依然能帶來轉(zhuǎn)機(jī)。特別是對(duì)于腎臟病理活躍（正在發(fā)生免疫炎癥）的患者，盡早應(yīng)用對(duì)因治療藥物獲益突出。

布地奈德腸溶膠囊是全球首個(gè)獲批的IgA腎病對(duì)因治療藥物，能夠有效抑制IgA腎病的發(fā)病源頭——致病性IgA的產(chǎn)生，在中國(guó)人群中能減少66%的腎功能下降，可將疾病進(jìn)展至透析或腎移植的時(shí)間延緩12.8年[3]。真實(shí)世界研究顯示，布地奈德腸溶膠囊持續(xù)治療12個(gè)月后，24h尿蛋白顯著降低、eGFR一年中升高5.4 mL/min/1.73m2，且未發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重感染。

其療效背后是一套精密的靶向設(shè)計(jì)：通過TARGET?專利腸溶外殼確保藥物在腸道特定部位釋放；內(nèi)置緩釋微丸維持局部持久濃度；而布地奈德本身具有強(qiáng)效局部抗炎作用，且全身暴露極低，從而兼顧效力與安全性。

當(dāng)然，每個(gè)患者對(duì)藥物的反應(yīng)都有不同，藥物不良反應(yīng)的發(fā)生情況也有差異，其他病例的“成功經(jīng)驗(yàn)”可以給我們帶來參考。祝愿腎友們能在醫(yī)生的指導(dǎo)下，找到最適合自己的方案。

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參考文獻(xiàn)：

[1] Early Therapy with Nefecon in IgAN: Two Case Reports Demonstrating Improved Clinical Outcomes. 2025 ASN Kidney Week, Abstract: PUB229.

[2] Lafayette R, et al. Efficacy and safety of a targeted-release formulation of budesonide in patients with primary IgA nephropathy (NefIgArd): 2-year results from a randomised phase 3 trial. Lancet. 2023 Sep 9;402(10405):859-870.

[3] Barratt J, et al . eGFR slope modelling predicts long-term clinical benefit with nefecon in a real-world IgAN population. Clin Kidney J. 2024 Dec 14;18(2):sfae404.

[4] Jonathan Barratt, et al. Efficacy of nefecon by baseline eGFR deciles: a subanalysis from the NefIgArd trial of daily nefecon 16 mg or placebo in addition to supportive care for patients with biopsy-confirmed primary IgAN.Presented at IIgANN 2025 Prague.