12億！中國RNAi療法公司“被收購了”

1月13日，中國生物制藥發(fā)布公告，將以總價12億元人民幣，全資收購國內(nèi)小干擾核酸（siRNA）領(lǐng)域創(chuàng)新藥企——赫吉亞。據(jù)稱，這是國內(nèi)小核酸領(lǐng)域首個由大型藥企發(fā)起的重磅并購。

赫吉亞成立于2018年，是一家專注于siRNA創(chuàng)新藥研發(fā)的先鋒生物醫(yī)藥企業(yè)。由崔坤元帶領(lǐng)的研發(fā)團隊在小核酸藥物開發(fā)方面有20余年的專業(yè)經(jīng)驗，拿下了50多項核心專利，構(gòu)建了從靶點發(fā)現(xiàn)到臨床概念驗證（POC）的一體化創(chuàng)新藥物開發(fā)體系。憑借6大肝內(nèi)/外遞送平臺，赫吉亞被認為是國內(nèi)小核酸領(lǐng)域的“行業(yè)黑馬”。

——MVIP肝靶向平臺：全球首個、目前唯一經(jīng)臨床數(shù)據(jù)驗證、可實現(xiàn)“一年一針”長效給藥的siRNA遞送技術(shù)平臺。在體外與體內(nèi)模型中，均表現(xiàn)出優(yōu)于現(xiàn)有同類平臺的遞送效率與效果，是國內(nèi)首家獲得全球?qū)＠跈?quán)的siRNA遞送技術(shù)平臺，其高效性、安全性及長效性已在多個臨床管線得到驗證。

——DDP雙靶點遞送平臺：可同步遞送雙靶點siRNA，實現(xiàn)“1+1>2”的協(xié)同治療效果，未來可通過結(jié)合不同組織靶向性平臺，開發(fā)針對多靶點、多機制介導(dǎo)的復(fù)雜或難治性疾病，具備顯著技術(shù)顛覆性。

——NSDP神經(jīng)靶向平臺：前瞻性布局神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域遞送，填補CNS（中樞神經(jīng)系統(tǒng)）和PNS（外周神經(jīng)）未滿足臨床需求，2026開始將有產(chǎn)品進入臨床階段，助力管線拓展至更廣泛疾病領(lǐng)域。

目前，赫吉亞已有4款產(chǎn)品進入臨床階段，超過20個項目處于臨床前階段，并已達成2項對外授權(quán)，在研管線覆蓋減重代謝、心腦血管、神經(jīng)系統(tǒng)三大慢病領(lǐng)域，均具備first-in-class與best-in-class潛力。

赫吉亞基于MVIP遞送平臺自主開發(fā)的Kylo-11是全球首個實現(xiàn)“一年一針”長效性的降Lp(a)藥物，單次皮下注射即可實現(xiàn)95%的Lp(a)降幅，預(yù)期療效持續(xù)可達一年以上，且劑量遠低于同類產(chǎn)品，具備更高的安全性與用藥便捷性，以及best-in-class的潛力。

Kylo-11正在開展中美國際多中心II期臨床試驗，并于2025年10月完成首例患者給藥，是國內(nèi)進度最快的治療高Lp(a)血癥的小核酸產(chǎn)品。

中國生物制藥在呼吸、肝病/代謝、自免等領(lǐng)域已有豐富布局，通過本次收購，不僅完成心腦血管領(lǐng)域下一代創(chuàng)新管線的構(gòu)建，也將進一步完善在減重代謝領(lǐng)域的布局，拓寬在大慢病領(lǐng)域的治療版圖。

除了Kylo-11，赫吉亞進入臨床階段的項目還包括：用于治療高甘油三酯血癥（HTG）與家族性高乳糜微粒血癥（FCS）的APOC3 siRNA（Kylo-12），全球首個通過偶聯(lián)GalNAc實現(xiàn)差異性肝靶向的THR-β小分子激動劑（Kylo-0603）等等。

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