銳康迪的退市讓患者陷入困境

文 | 當代名醫首席觀察員 潘捷

圖 | 微攝

2026年1月9日，意大利制藥集團Recordati旗下專注罕見病業務的銳康迪（北京）醫藥有限公司，通過官方渠道宣布已完成清算組備案并進入清算程序，全部業務將近期終止，旗下三款獲批罕見病藥物同步停止供貨。這一消息，讓依賴其藥物維系生命的患者群體瞬間陷入“無藥可用”的絕境。作為跨國罕見病藥企在華退場的又一案例，銳康迪的決絕離開，不僅是一家企業的商業選擇，更撕開了我國罕見病診療保障體系中的薄弱環節。

退市沖擊：兩款核心藥斷供，患者診療陷入停滯

銳康迪自2021年在北京成立以來，累計將三款罕見病藥物引入中國并獲批上市，其中卡谷氨酸分散片（卡巴谷）、磷酸奧唑司他片（適銳颯）已實現商業化，前者用于治療四種遺傳代謝病引發的高氨血癥，后者則是國內目前唯一獲批治療庫欣綜合征的口服藥物。根據銳康迪官方聲明及國家藥監局公開信息，奧唑司他于2024年9月獲批，2025年4月正式商業化，上市不足一年便因企業退市面臨斷供；卡谷氨酸分散片于2023年6月獲批，雖有國產仿制藥替代，但仿制藥上市時間短，療效未經過長期臨床驗證，仍讓患者群體憂心忡忡。

對庫欣綜合征患者而言，奧唑司他的斷供幾乎是“致命打擊”。據流行病學數據推斷，我國庫欣綜合征患者約4萬—5萬人，其中需藥物治療的患者約3000人。中山大學附屬第一醫院內分泌科主任醫師廖志紅介紹，該病若未經有效治療，患者平均生存期僅約5年，死亡風險比正常人高9.3倍，手術或放療無效時，藥物成為維系生命的唯一選擇。而奧唑司他作為獨家口服藥，其療效已在臨床中得到驗證——2025年上市后數月內，廖志紅使用該藥治療的病例均實現病情有效控制。

國家醫保局數據顯示，2018年至今已有約100種罕見病用藥被納入國家醫保藥品目錄，但奧唑司他與卡谷氨酸分散片均未能躋身其中。2025年8月，奧唑司他曾通過國家醫保目錄調整初步形式審查，業內專家曾預判，若成功納入，患者月均自費可降至2000元以下。但最終醫保談判失利，讓這一希望落空，也成為銳康迪退市的關鍵導火索。

困境具象：費用高壓與替代缺失的雙重絞殺

銳康迪退市后，患者面臨的首要困境是用藥可及性喪失與經濟負擔的雙重擠壓。奧唑司他國內定價為8008元/盒（1毫克規格，每盒60粒），雖為全球最低價（約為美國定價的十分之一），但按亞洲人種平均每日4.1毫克的用量計算，年均治療費用仍達20萬元。這一價格遠超普通家庭承受能力，即便是通過海南博鰲樂城先行先試渠道或香港代購，費用也居高不下——樂城10毫克規格售價73270元/盒，香港代購同款約合55910元/盒，單日用藥成本最低仍近400元。

更嚴峻的是替代療法的嚴重不足。銳康迪在聲明中提及，奧唑司他的替代方案包括手術、皮下注射帕瑞肽等，但臨床實踐中這些方案均存在明顯局限。廖志紅指出，米托坦雖可超適應癥用于庫欣綜合征治療，但該藥獲批適應癥為腎上腺皮質癌，療效不及奧唑司他；銳康迪旗下另一款獲批藥物注射用雙羥萘酸帕瑞肽微球，雖常用于庫欣綜合征治療，但未實現商業化，且單月費用達3萬余元，部分患者還會出現耐藥反應。2025年5月獲批的遠大醫藥門冬氨酸帕瑞肽注射液，因市場推廣不足，患者與醫生均知之甚少，難以形成有效替代。

對卡谷氨酸分散片對應的有機酸血癥患者群體而言，困境同樣突出。該藥2100元/盒（5粒裝），按患者體重計算用量，最大劑量患者年費可達百萬元。盡管銳康迪曾聯合基金會推出買一贈一援助項目，并推動藥物納入十余個地方惠民保，但退市后援助項目終止，僅老患者可申請存量贈藥，新患者只能面臨高價仿制藥或斷藥風險。有機酸血癥患者組織檸檬寶寶關愛中心負責人劉英娜透露，未來三個月內患者群體將面臨全面斷藥，部分患兒家長因擔心國產仿制藥療效，陷入“不敢換”與“沒得選”的兩難。

退市根源：醫保談判失利與企業經營承壓的必然結果

銳康迪在給皮質醇增多癥聯盟的回復中明確表示，退市決定基于近期市場與監管動態，包括奧唑司他醫保談判失利。這款寄托企業厚望的獨家藥物，因未進醫保，上市后僅能在少數專業藥房銷售，無法進入公立醫院渠道。2025年8月醫保形式審查文件顯示，該藥上市后國內僅29人使用過，即便加上后續新增患者，業內預估總用藥人數也僅約50人，商業化進程嚴重受阻。

作為專注罕見病領域的中小型跨國藥企，銳康迪的經營困境具有典型性。銳康迪總經理胡茂勝曾在2025年10月坦言，罕見病藥物上市后面臨兩大核心挑戰：一是醫患教育與市場培育耗時久、成本高；二是患者自費壓力大，藥物可及性低。2024年底至2025年下半年，銳康迪員工從20余人擴招至近50人，全力推進產品進醫保與市場教育，但持續虧損讓母公司Recordati失去耐心。更決絕的是，銳康迪退市后將注銷旗下三款產品批文，徹底斷絕了國內企業代理接續的可能，蔻德罕見病中心創始人黃如方直言，這是一場“非理性的商業決定”，最終形成企業、政府、患者“三輸”局面。

銳康迪的離場并非孤例。2024年，制藥公司BioMarin治療黏多糖貯積癥IVA型的孤兒藥退出中國市場；2025年11月，已連續兩年納入醫保的酪氨酸血癥Ⅰ型藥物尼替西農因廠商停產缺貨。這些案例印證了全球罕見病藥物市場的共性難題——研發成本高、使用人群少、定價高昂，而我國商保力量薄弱，患者對基本醫保依賴度高，醫保基金需兼顧常見病、慢性病保障，難以全面覆蓋罕見病藥物，最終導致企業盈利無望、患者無藥可及。

系統反思：罕見病保障體系亟待補位

銳康迪退市事件折射出我國罕見病保障體系的多重短板。從支付端看，單一醫保體系難以承載罕見病藥物的高費用壓力，多層次支付體系尚未完善。目前我國罕見病支付主要依賴基本醫保，商業健康險對罕見病的覆蓋范圍有限，多數商保要求從公立二甲以上醫院開藥，而未進醫保的罕見病藥物多無法進入公立醫院，患者即便有商保也難以報銷。地方惠民保雖有補充，但覆蓋范圍與報銷比例參差不齊，難以形成穩定保障。

從產業端看，罕見病藥企生存環境嚴苛，尤其是中小型企業缺乏抗風險能力。與大型跨國藥企可通過多產品線平衡盈利不同，銳康迪專注罕見病領域，無法依靠其他產品彌補虧損，醫保談判失利成為壓垮企業的最后一根稻草。同時，我國罕見病藥物仿制藥動力不足，即便專利到期，因市場需求小、利潤薄，企業主動生產意愿低，導致原研藥退出后無藥可替。

從監管與服務端看，藥物接續機制與患者過渡保障缺失。銳康迪從醫保談判失利到宣布退市僅一個多月，未給患者預留充足的用藥緩沖期，部分患者只能緊急囤藥，而未來通過博鰲樂城等特殊渠道購藥，不僅流程繁瑣，價格還可能翻倍。此外，罕見病醫患教育不足、新藥上市后市場推廣滯后等問題，進一步加劇了患者用藥困境。

評論與展望：多方協同破解“用藥難”困局

中國金融網董事長、名醫大典國際醫療健康產業創研院院長何世紅指出，罕見病雖“罕見”，但每一位患者的生命都值得被守護。銳康迪退市帶來的困境，是商業邏輯與公益需求的失衡，破解這一難題需政府、企業、社會多方協同發力。

對政府而言，需優化醫保談判機制，對臨床價值高、無替代方案的罕見病藥物給予特殊傾斜，可探索“醫保+商保+財政補貼”的多元支付模式，降低患者負擔與企業成本。同時，建立罕見病藥物退市預警與接續機制，要求企業提前公示退市計劃，鼓勵國內企業承接批文或加快仿制藥研發，保障患者用藥連續性。此外，應加大對罕見病醫患教育的投入，提升疾病認知與新藥可及性。

對企業而言，跨國藥企需理性看待中國罕見病市場的培育周期，不宜因短期盈利不佳貿然退場；國內藥企應加大罕見病藥物研發與仿制藥投入，借助政策扶持彌補市場缺口。同時，企業可加強與公益組織合作，通過患者援助項目、惠民保對接等方式，提升藥物可及性。

對社會層面而言，需強化商業保險對罕見病的覆蓋，鼓勵保險公司開發專屬產品；公益組織可發揮橋梁作用，搭建患者互助平臺與藥物援助渠道。唯有構建“政策兜底、企業參與、社會支持”的多層次保障體系，才能讓罕見病患者擺脫“無藥可用、用不起藥”的困境，避免銳康迪退市的悲劇重復上演。

銳康迪的離場是警示，更是推動罕見病保障體系升級的契機。在生命健康面前，商業利益的考量需讓位于民生底線，唯有多方合力筑牢保障防線，才能為罕見病患者撐起一片生存空間。