2025年FDA批準的新藥

2025年，美國FDA藥品評價與研究中心（CDER）共批準了46款新藥，包括34款新分子實體和12款生物制品。新分子實體中，小分子居多，占比達91%（31款），其余為小核酸藥物（3款）；生物制品包含8款單抗、2款ADC、1款雙抗和1款融合蛋白。

FDA近年來批準的新藥數量

注：數據來源于醫藥魔方數據庫及FDA官網（僅限CDER）

與2024年相比，2025年CDER批準的新藥數量有所下降，但first-in-class（FIC）藥物數量保持不變。2024年CDER批準了22款FIC藥物，占當年所批準新藥數量的44%。2025年CDER批準的新藥中也有22款為FIC藥物，占所批準新藥數量的48%。

FIC藥物類型分布

從疾病領域來看，腫瘤（33%）依然是2025年CDER批準新藥數量最多的領域，其次是罕見病領域（13%），之后依次為免疫、心腦血管、血液、感染、呼吸、內分泌與代謝等領域。

CDER批準新藥疾病類型分布

由于篇幅有限，本文挑選其中10款重磅新藥進行介紹。

20多年來FDA批準的首個非阿片止痛藥：Journavx

適應癥：急性疼痛

2025年1月30日，Vertex的first-in-class選擇性NaV1.8抑制劑Journavx（suzetrigine）獲FDA批準上市，用于治療中至重度急性疼痛。NaV1.8是疼痛治療的理想靶點，該靶點不在大腦中表達，因此不會導致成癮，而阿片類止痛藥的最大風險就是有成癮性。Journavx是20多年來首個治療中度至重度急性疼痛的新型藥物，也是首個非阿片類口服疼痛信號抑制劑，有望開啟非阿片類止痛藥的新紀元。

首個抗凝血酶（AT）降低療法：Qfitlia

適應癥：A型血友病

2025年3月28日，賽諾菲的Qfitlia（芬妥司蘭）獲FDA批準上市，作為首個抗凝血酶降低療法，用于預防或減少成人及12歲以上兒童血友病A或B患者（無論是否存在VIII或IX因子抑制劑）的出血發作頻率。Qfitlia是一款小干擾RNA（siRNA）療法，可通過降低抗凝血酶，促進凝血酶生成，實現止血平衡。該藥通過皮下注射給藥（50mg預充式注射筆），每年僅需注射6次。

首個c-Met ADC：Emrelis

適應癥：非鱗狀非小細胞肺癌

2025年5月14日，艾伯維的Emrelis（telisotuzumab vedotin）獲FDA批準上市，用于治療既往接受過治療的c-Met蛋白過表達、表皮生長因子受體（EGFR）野生型晚期/轉移性非鱗狀非小細胞肺癌成人患者。該藥物是c-Met賽道首款獲批上市的ADC產品，也是艾伯維首款自研ADC產品。

首個在美獲批的EGFRTKI國產創新藥：Zegfrovy

適應癥：非小細胞肺癌（NSCLC）

2025年7月3日，迪哲醫藥的Zegfrovy（舒沃替尼）獲FDA批準上市，用于既往經含鉑化療治療時或治療后出現疾病進展，并且經FDA批準的試劑盒檢測確認，存在表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變（exon20ins）的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌的成人患者，成為目前全球首個且唯一在美獲批的EGFR exon20ins 非小細胞肺癌國產創新藥。Zegfrovy是一款口服、不可逆且針對多種EGFR突變亞型的高選擇性EGFR酪氨酸激酶抑制劑（TKI），于2023年8月通過優先審評在中國獲批上市，填補了該領域近20年臨床空白。

首個DPP-1抑制劑：Brinsupri

適應癥：支氣管擴張

2025年8月12日，Insmed的Brinsupri（brensocatib）獲FDA批準上市，用于治療12歲及以上兒童和成人非囊性纖維化支氣管擴張癥患者，這標志著該疾病領域迎來首款靶向治療藥物。Brinsupri是一款口服、可逆、小分子二肽基肽酶1（DPP-1）抑制劑，通過抑制DPP-1阻止嗜中性粒細胞絲氨酸蛋白酶（NSP）活化，進而抑制中性粒細胞介導的炎癥反應。2016年10月，Insmed與阿斯利康達成協議，獲得brensocatib的全球獨家開發和商業化權益。

K藥皮下注射制劑：Keytruda Qlex

適應癥：非小細胞肺癌

2025年9月19日，默沙東的Keytruda Qlex（帕博利珠單抗皮下注射注射制劑）獲FDA批準上市。該制劑可以每3周注射1次（1分鐘內完成給藥），也可以每6周注射1次（2分鐘內完成給藥），比需要靜脈輸注30分鐘完成給藥的靜脈注射制劑更節省時間且便利。據預測，Keytruda Qlex的2026年銷售額預計為25億美元，峰值銷售額將達93億美元。

十余年來FDA批準的首個IPF新療法：Jascayd

適應癥：特發性肺纖維化（IPF）

2025年10月7日，勃林格殷格翰的Jascayd（那米司特）獲FDA批準，用于治療成人特發性肺纖維化。Jascayd是首個且目前唯一獲批的用于該適應癥的選擇性PDE4B抑制劑，標志著IPF治療格局在十多年來首次迎來變革。試驗結果顯示，與安慰劑相比，接受Jascayd治療可以減緩特發性肺纖維化成人患者用力肺活量的下降。

首個APRIL靶向藥物：Voyxact

適應癥：IgA腎病

2025年11月26日，大冢制藥的Voyxact（斯貝利單抗）獲得FDA加速批準上市，用于治療有疾病進展風險的原發性免疫球蛋白A（IgA）腎病，以減少蛋白尿。Voyxact是一款靶向抑制增殖誘導配體（APRIL）的單抗，也是首個獲批上市的APRIL靶向藥物。

III期試驗的中期分析中，Voyxact治療9個月時，經安慰劑校正后的蛋白尿降幅達到51%，治療效果顯著（P<0.0001），其中Voyxact組降幅為50%，安慰劑組僅為2%。

新一代降脂療法：Lerochol

適應癥：高膽固醇血癥

2025年12月12日，LIB Therapeutics的Lerochol（萊達西貝普）注射液獲FDA批準上市，作為飲食和運動的輔助治療，用于降低成人高膽固醇血癥患者的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C），包括雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者。

Lerochol是一種創新第三代PCSK9抑制劑，患者可自我給藥，每月一次，單次小體積皮下注射，并具備延長的室溫穩定性（最長可達3個月），使患者能夠自由選擇給藥的時間和地點。臨床試驗顯示，Lerochol在心血管疾病患者中LDL-C持續降低≥60%，在HeFH患者中LDL-C降低率為≥50%。

超長效IL-5單抗：Exdensur

適應癥：嗜酸性粒細胞性哮喘

2025年12月16日，GSK的Exdensur（德莫奇單抗）獲FDA批準上市，用于治療嗜酸性粒細胞性哮喘。作為新一代IL-5單抗，Exdensur具有更長的半衰期、高結合親和力和高效力，僅需每半年注射一次。III期臨床結果顯示，治療52周后，Exdensur組患者的哮喘發作頻率相比安慰劑組顯著降低。

附表：2025年FDA CDER批準的新藥

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