北京
醫藥魔方一直密切關注全球藥品開發的新靶點和新機制。自2021年起，我們每年會從NextPharma?數據庫轉化醫學數據中篩選出過去一年中取得重大突破的25個靶點，這25個靶點蘊藏了當前醫藥研發投資的全新機會。TOP25靶點的遴選標準主要分為3個客觀維度：
1. 首次證實具有臨床轉化價值的全新靶點
2. 首次通過臨床POC驗證的靶點
3. 靶點在項目研發或適應癥上具有全新突破
2026年1月，醫藥魔方再次通過NextPharma?數據庫-轉化醫學模塊以及MedAlpha?數據庫綜合分析，評選出了2025年轉化醫學最值得關注的Top 25靶點，這些靶點覆蓋腫瘤、免疫、心腦血管、內分泌/代謝、神經科學等多個領域，蘊含了當前新藥研發投資的重要機會，例如：有望打破轉錄因子不可成藥神話的新靶點、LDL-C降幅達90%的降脂新靶點、減脂不減肌新靶點、療效媲美dupilumab的特應性皮炎新療法、全球首創的miRNA剪接調節藥物等。
1月29日，完整報告即將發布，您可掃描下方二維碼預約本次報告下載。2月5日 18:30，我們也將邀請醫藥魔方專家解讀這25個新藥開發機會，敬請期待。
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去年TOP25靶點進展回顧
2025年1月，醫藥魔方基于NextPharma?數據庫-轉化醫學模塊，篩選出了2024年最值得 關注的 25個轉化醫學靶點。在榜單發布后的一年時間內，多個入選靶點已在研發中取得新的突破和進展。
BCL6 (非霍奇金淋巴瘤)
推薦類別：新靶點
2025年，BMS相繼披露BMS-986458治療非霍奇金淋巴瘤的I期臨床積極結果，及BMS-986458作為三線及以上療法治療彌漫性大B細胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤的I期臨床積極結果。
BMS披露BMS-9 86458積極臨床結 果
圖片來源：醫藥魔方NextPharma?數據庫-臨床結果
Nav1.1 (Dravet綜合征)
推薦類別：POC驗證通過
2025年2月，Biogen與Stoke Therapeutics達成合作協議，共同開發商業化zorevunersen（STK-001），交易總金額達到5.5億美金；zorevunersen在Dravet綜合征上開展一項注冊性臨床試驗；2025 AES會議，Stoke Therapeutics公布多項zorevunersen治療Dravet綜合征的I/II期及II期積極臨床結果。
Biogen與Stoke Therapeutics達成合作協議
圖片來源：醫藥魔方NextPharma?數據庫-醫藥交易
zorevunersen注冊性臨床
圖片來源：醫藥魔方NextPharma?數據庫-注冊性臨床
Stoke Therapeutics公布多項zorevunersen治療Dravet綜合征的I/II期及II期積極臨床結果
圖片來源：醫藥魔方NextPharma?數據庫-臨床結果
CDH3 (實體瘤)
推薦類別：靶點新突破
2025年3月，智康弘義宣布計劃與MSD合作開展BC3195聯合Keytruda治療實體瘤的臨床I/II期研究；2025 ASCO會議，智康弘義更新BC3195治療非小細胞肺癌和實體瘤的I期積極臨床結果；第2款靶向CDH3 ADC SKB445進入I期臨床，用于治療實體瘤。
智康弘義更新BC3195治療非小細胞肺癌和實體瘤的積極臨床結果
圖片來源：醫藥魔方NextPharma?數據庫-臨床結果
第2款靶向CDH3 ADC SKB445進入I期臨床
圖片來源：醫藥魔方NextPharma?數據庫-賽道排名
DLL3 (小細胞肺癌)
推薦類別：靶點新突破
2025 ASCO會議，Amgen披露tarlatamab二線治療小細胞肺癌的III期積極臨床結果；2025年7月，百濟神州與Amgen合作開發的塔拉妥單抗（tarlatamab）國內上市申請獲受理，擬用于治療成人小細胞肺癌；2025年多款靶向DLL3管線達成授權許可，交易形式多為國內轉國外。
tarlatamab在小細胞肺癌的III期積極臨床結果
圖片來源：醫藥魔方NextPharma?數據庫-臨床結果
tarlatamab國內上市申請獲受理
圖片來源：醫藥魔方NextPharma?數據庫-中國研發進度
多款靶向DLL3管線達成授權許可
圖片來源：醫藥魔方NextPharma?數據庫-醫藥交易
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自2015年"7.22"臨床核查行動啟動以來，中國圍繞新藥研發，通過發布重大政策、于2017年加入ICH并完善《人類遺傳資源管理條例實施細則》等措施，全面推動藥品審評審批制度改革和技術標準國際化。監管體系方面，改革將臨床機構準入改為備案管理，并強化了新版GCP和動態監督檢查，以保障試驗質量和受試者權益。在全球創新藥浪潮中，中國臨床試驗數量已位列全球第一，成為跨國藥企的關鍵市場，同時本土創新藥的出海和在國際多中心試驗中的主導地位也逐步提升。這些制度和需求的驅動，促使中國臨床生態發生結構性演進，包括資源向二三線城市擴散、研究者隊伍擴大以及本土CRO的快速崛起。最終，內容提出需以數據為基礎，系統評估這些變革是否真正提升了我國臨床研發體系的能力，制度激勵的落地情況，以及當前限制創新藥研發效率的關鍵瓶頸。
醫藥魔方十周年系列報告之《全球創新藥臨床試驗十年趨勢洞察》，由醫藥魔方與清華大學醫學院聯合撰寫，聚焦創新藥臨床試驗，以系統梳理全球臨床試驗趨勢為起點，呈現全球創新藥臨床試驗的結構性變遷，并對比觀察中外企業研究布局差異。同時，通過量化分析中國臨床試驗的效率指標、能力資源、全球參與度，解析中國在新藥臨床開發中的能力演進、結構分化與戰略機遇，期望為政策制定、產業戰略布局及能力體系建設提供數據支持與趨勢判斷。
洞察全球創新藥臨床試驗十年趨勢
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