又迎新進展！成都高新區(qū)一創(chuàng)新藥被納入突破性治療藥物程序

1月27日，筆者從成都高新區(qū)獲悉，該區(qū)醫(yī)藥健康企業(yè)成都賾靈生物醫(yī)藥科技股份有限公司（以下簡稱“賾靈生物”）近日宣布，其自主研發(fā)的馬來酸氟諾替尼片（FM）被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）正式納入突破性治療藥物程序（BTD），擬定適應癥為BCR-ABL融合基因陰性的骨髓增殖性腫瘤（MPN），包括骨髓纖維化（MF）、真性紅細胞增多癥(PV)以及血小板增多癥（ET）。

此次認定將進一步加速該藥物的研發(fā)與審評進程，也是成都高新區(qū)在培育醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)方面取得的又一階段性成果。

突破性認定凸顯臨床優(yōu)勢

加速惠及全國患者

突破性治療藥物程序（BTD）是國家藥品監(jiān)督管理局為加速具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥研發(fā)和上市而設立的特殊審評通道，旨在加速開發(fā)用于防治嚴重危及生命或嚴重影響生存質(zhì)量、且尚無有效防治手段或與現(xiàn)有治療手段相比具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥。

“FM成功納入BTD，意味著FM在針對該適應癥的臨床研究中已展現(xiàn)出顯著的治療潛力，使患者能更早獲得針對該適應癥的突破性治療方案。”賾靈生物相關(guān)負責人表示，納入BTD后，賾靈生物將針對FM的研發(fā)與CDE進行更頻繁高效的溝通（如提交I類溝通交流會議申請），從而探討更靈活的臨床開發(fā)策略，加速新藥上市。

據(jù)介紹，F(xiàn)M是賾靈生物自主研發(fā)的同時靶向JAK2假激酶結(jié)合域JH2及激酶結(jié)合域JH1的全新一代高選擇性JAK2抑制劑，并通過對FLT3和CDK6的協(xié)同抑制，在維持脾臟縮小與癥狀改善的同時，改善骨髓組織的纖維化，為全新機制的JAK2/CDK6/FLT3三靶點抑制劑。

產(chǎn)業(yè)生態(tài)賦能

助推更多創(chuàng)新藥企走向國際

值得注意的是，此次獲得中國國家藥監(jiān)局的BTD認定是賾靈生物FM獲得的又一重要監(jiān)管里程碑。此前，該產(chǎn)品用于治療骨髓纖維化（myelofibrosis, MF）已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation）。

系列認定充分印證了FM的臨床價值及其在全球骨髓增殖性腫瘤治療領(lǐng)域的潛在影響力，為產(chǎn)品未來的全球同步開發(fā)與商業(yè)化布局奠定了堅實基礎，也展現(xiàn)了成都高新區(qū)助推創(chuàng)新藥企走向國際舞臺的強大實力。

作為成都市醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)的核心承載地，成都高新區(qū)已構(gòu)建起涵蓋研發(fā)、轉(zhuǎn)化、生產(chǎn)的完整產(chǎn)業(yè)生態(tài)。截至2025年，全區(qū)集聚醫(yī)藥健康企業(yè)超3900家，培育本土上市公司9家，匯聚了十余家世界500強企業(yè)。創(chuàng)新策源能力突出，區(qū)內(nèi)企業(yè)擁有在研臨床階段1類新藥超140個，已成為西部重要的原創(chuàng)新藥策源地。

在產(chǎn)業(yè)服務方面，成都高新區(qū)創(chuàng)新發(fā)布了全國首個醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)全生命周期服務清單“梧桐計劃”，并從創(chuàng)新研發(fā)、臨床轉(zhuǎn)化、規(guī)模生產(chǎn)等各方面提供全國領(lǐng)先的政策支持，通過設立產(chǎn)業(yè)發(fā)展基金、提供研發(fā)投入補貼、獎勵創(chuàng)新品種申報、優(yōu)化審評審批服務綠色通道、強化人才引進等措施，不斷加速創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化。目前，成都高新區(qū)已累計構(gòu)建總規(guī)模達370億元的產(chǎn)業(yè)基金集群。

成都高新區(qū)相關(guān)負責人表示，“下一步，成都高新區(qū)將繼續(xù)緊扣國家戰(zhàn)略需求，以加快建設世界領(lǐng)先科技園區(qū)為目標，著力推動醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)向創(chuàng)新藥與高端醫(yī)療器械并重轉(zhuǎn)型，聚焦細胞與基因治療、合成生物、腦機接口等未來產(chǎn)業(yè)，聚力建設更多專業(yè)特色園區(qū)和孵化載體，吸引全球頂尖人才團隊，強化關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)，加快建設具有全球影響力的醫(yī)藥健康創(chuàng)新高地，同時深化區(qū)域協(xié)同與國際合作，推動更多如賾靈生物FM一樣的原創(chuàng)成果從成都高新區(qū)走向全國、邁向世界。”

文/程思瑜