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2月13日，日本厚生勞動省正式批準(zhǔn)中外制藥株式會社研發(fā)的基因治療藥物"Elevidys"上市，該藥定價為3億497萬日元（約合人民幣1379萬元），成為日本國內(nèi)定價最高的藥品。
這款針對杜氏肌營養(yǎng)不良癥的突破性療法，通過單次給藥即可實(shí)現(xiàn)治療效果，為罕見病患者帶來新希望。
據(jù)悉，該定價方案已在中央社會保險醫(yī)療協(xié)議會總會上獲得通過。根據(jù)厚生勞動省最新公告，該藥物將于2月20日正式納入醫(yī)保體系并同步上市。適用對象為3至7歲可自主行走的患者群體，用藥前需進(jìn)行基因檢測以確認(rèn)治療預(yù)期效果。
據(jù)官方預(yù)測，2026年度日本國內(nèi)符合條件的患者人數(shù)約為37人。為確保醫(yī)療公平性，該藥物將僅限新發(fā)病例使用，預(yù)計每年新增患者約20人。通過指定疑難病和兒童慢性特定疾病醫(yī)療費(fèi)補(bǔ)助制度，患者個人負(fù)擔(dān)將降至最低水平。
這款基因治療藥物的獲批，標(biāo)志著日本在罕見病治療領(lǐng)域邁出重要一步。其定價機(jī)制既體現(xiàn)了對創(chuàng)新療法的價值認(rèn)可，也通過醫(yī)保政策保障了患者的可及性，為全球罕見病藥物定價提供了重要參考。
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