【患者安全】為‘知情’與‘安全’護航——知情同意優化行動倡議

Optimizing Informed Consent—A Call to Action

編譯自：Nancy E. Kass, ScD，Viewpoint. JAMA Health Forum | Vol. 6, 5，2025 圖片來自網絡

自愿參與美國食品藥品監督管理局（FDA）監管臨床試驗的參與者，對推動醫療產品領域的科學進步發揮著關鍵作用。這些臨床試驗旨在為醫療產品的研發和臨床醫療照護提供可靠的科學依據，尤其是在當前臨床實踐證據尚不充分的背景下，其重要性更加突出。為尊重受試者自主權并保障其知情決策，研究人員需以清晰易懂的方式，向潛在參與者全面說明試驗方案及相關信息。

從法規層面來看，美國《聯邦法規匯編》第21篇第50部分（21 CFR Part 50）明確要求，除個別特殊情況外，研究人員須在參與者參與FDA監管的醫療產品臨床試驗前取得其知情同意。該規定及配套舉措已廣泛實施，絕大多數潛在參與者在正式入組前能夠獲得必要的研究信息。然而，要切實履行對研究參與者的倫理承諾，研究人員必須進一步提高知情同意的質量，確保參與者真正理解自己將參與的研究內容。

然而，現實中常見的知情同意文件普遍存在冗長、復雜、法律術語過多等問題，內容往往側重于申辦方和機構需求，對參與者的實際理解關注不夠。研究表明，許多參與者對于研究目的、關鍵流程，尤其是隨機分組等術語的理解并不充分，這使得知情同意的實際效果大打折扣，不少患者和參與者因此感到迷惑甚至無所適從。鑒于過去幾十年的實證研究一再表明，目前的知情同意過程無法有效實現其核心目標，即讓參與者充分知曉研究的關鍵信息。因此，當前學界與行業呼吁采取以參與者為中心的知情同意模式，持續提升知情材料的易讀性和可理解性，推動知情同意實踐不斷優化。

事實上，知情同意過程本身應與試驗設計一樣，成為創新的重點領域。研究申辦方、研究者和倫理審查委員會應積極參考FDA 2016年發布的《電子知情同意指南》，該指南鼓勵使用互動式、可視化的知情同意形式，如圖表、圖片、動畫、視頻以及理解力測試工具，幫助潛在參與者更容易地掌握研究信息。近年來，FDA持續在公共論壇推廣該指南及相關實踐案例，并期待未來能有更多的示范項目，展示這種創新的知情同意模式如何有效實施。

對于知情同意文件的制定，至少應做到清晰、簡潔，并與具體的試驗場景和目標人群相適應，同時遵循全球統一的國際人用藥品注冊技術協調會 ICH 協調指導原則（ICH E6(R3)《臨床試驗質量管理規范》，主張避免冗長與復雜。FDA近期起草的《知情同意關鍵內容與促進理解指南草案》，進一步鼓勵申辦方主動邀請患者權益組織或受試群體代表參與文件審核，提升知情同意材料的通俗性和易懂性。此外，研究資助方、申辦方及研究者也可借助“良好參與實踐”等方法（即積極鼓勵研究人員與社區及相關利益方對話與合作的實踐方法），共同討論研究的重點方向、知情同意模式，以及試驗設計和執行細節。

針對部分觀點認為 FDA 相關規定可能限制知情同意創新的情況，行業各方計劃攜手研究潛在參與者、科研人員以及臨床試驗與臨床實踐領域的其他利益相關方，持續推動知情同意設計和執行的完善。例如， 2024 年 10 月 30 日， FDA 患者參與咨詢委員會就優化知情同意流程提出了多項建議，并圍繞提升參與者理解核心要素的策略進行了深入探討。同時，還將持續支持研究者落實這些建議或采用其他創新措施優化知情同意實踐，推動知情同意文件和流程范例不斷趨于簡明、易懂和信息充分。考慮到現代臨床試驗多具跨國屬性，國際人用藥品注冊技術協調會（ ICH ）及其全球合作伙伴也正共同努力，推進知情同意材料的簡潔性和易懂性。隨著多方戰略協作的不斷深入，必將切實履行對潛在研究參與者的根本倫理責任。

【原文】

https://jamanetwork.com/journals/jama-health-forum/fullarticle/2833409