速遞丨只需每周一次，輝瑞血友病新藥「馬塔西單抗」在中國獲批！

11月21日，輝瑞（Pfizer）宣布，該公司只需每周一次固定劑量皮下注射的非因子創新藥物友瑞寧?（通用名：馬塔西單抗）已獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）正式批準上市，適用于患有不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）且體重≥35kg的12歲及以上兒童和成人患者的常規預防治療，以防止出血或降低出血發作的頻率。

血友病是一種罕見的遺傳性凝血功能障礙疾病，患者常因反復出血導致關節損傷甚至致殘，嚴重影響學習、生活和工作。傳統治療多依賴凝血因子替代療法，即補充缺失的凝血因子VIII或IX，但這種方式通常需要每周多次靜脈注射，治療負擔重，依從性不足。

不同于傳統的治療方案，馬塔西單抗是一款非因子創新療法，它并不直接替代缺失的因子，而是通過抑制體內一種天然抗凝血蛋白——組織因子途徑抑制物（TFPI），促進凝血酶生成，從而恢復凝血與抗凝系統的平衡。這種凝血再平衡機制能夠降低包括經治療出血、關節出血、自發性出血、靶關節出血及總出血等在內的多種類型出血的風險。

據輝瑞新聞稿介紹，馬塔西單抗是輝瑞研發的血友病非因子創新療法，具有三重創新突破，將為患者帶來全新的臨床治療選擇。首先，區別于凝血因子替代的治療方式，該療法是基于“靶向TFPI的凝血再平衡”的創新機制研發；其次，傳統因子治療需要靜脈注射，馬塔西單抗則是固定劑量皮下注射給藥，且只需要每周一次，輸注負擔明顯減少；再次，它可以同時適用于重型A型血友病和重型B型患者。

全球3期BASIS研究數據顯示，不伴抑制物隊列中，馬塔西單抗規律治療12個月后，相比既往按需治療，患者的年化出血率（ABR）降低92%；相比既往常規預防治療，患者的年化出血率（ABR）降低35.5%。全球3期研究的擴展研究（BASIS OLE）進一步顯示，在最長達28個月的治療隨訪中，患者的中位ABR呈持續下降趨勢，并降低至0。與此同時，該產品的安全性也得到了臨床驗證。在BASIS 1–3期研究中，大多數不良事件為輕中度且發生率低，并沒有出現因為不良事件導致的停藥，血栓相關事件為零。

參考資料：
[1] 輝瑞首個固定劑量皮下注射血友病非因子創新療法友瑞寧?（馬塔西單抗）在華獲批.From https://mp.weixin.qq.com/s/s6agsXXGJQwf60uFlARmAQ

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