只需每月1次！全球首創IgA腎病新藥獲批上市

11月26日，大冢制藥（Otsuka Pharmaceutical）宣布Sibeprenlimab（斯貝利但可，英文商品名：Voyxact）獲得FDA加速批準上市，用于治療有疾病進展風險的原發性免疫球蛋白A腎病（IgAN），以減少蛋白尿。

Sibeprenlimab（VIS649）是Visterra開發的一款靶向抑制增殖誘導配體（APRIL）的單抗。APRIL是腫瘤壞死因子（TNF）家族中的一種細胞因子，在IgAN的“四重打擊（4-hit）”發病機制中扮演著關鍵角色，通過促進致病性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）抗體的產生和免疫復合物的形成影響IgAN的進展。該藥物是首個獲批上市的APRIL靶向藥物。

FDA此次批準主要是基于II期ENVISION研究和III期VISIONARY研究的積極結果。前者（n=155）評估了Sibeprenlimab（2/4/8mg/kg，每月1次，靜脈注射）治療IgAN的有效性和安全性，后者（n=530）評估了Sibeprenlimab（400mg，每月1次，皮下注射）治療IgAN的有效性和安全性。

ENVISION研究結果顯示，治療第12個月，2/4/8mg/kg劑量組和安慰劑組患者的24h尿蛋白肌酐比值（24h-UPCR）分別較基線降低了47.2±8.2%、58.8±6.1%、62.0±5.7%和20.0±12.6%，估計腎小球濾過率（eGFR）分別較基線降低了-2.7±1.8mL/min/1.73m2、0.2±1.7mL/min/1.73m2、-1.5±1.8mL/min/1.73m2和-7.4±1.8mL/min/1.73m2。

VISIONARY研究結果顯示，治療第9個月，Sibeprenlimab組患者的24h-UPCR較基線降低情況顯著優于安慰劑組（-50.2% vs +2.1%，差異為-51.2%，P<0.0001）。研究仍在繼續進行以評估治療第24個月時患者的年化eGFR降低情況，預計將在2026年初完成。

IgAN是一種進行性、自身免疫性慢性腎臟病，發病年齡通常在20-40歲，可導致患者腎功能進行性喪失，并最終導致終末期腎病（ESKD）。IgAN的特征是Gd-IgA1復合物在腎臟中積累。

目前，全球已有5款藥物獲批用于治療IgAN，包括Nefecon（膠囊，16mg，每日1次）、Sparsentan（片劑，200/400mg，每日1次）、伊普可泮（膠囊，200mg，每日2次）、阿曲生坦（片劑，0.75mg，每日1次）和Sibeprenlimab（注射液，400mg，每月1次）。

Copyright ? 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 免責申明：本微信文章中的信息僅供一般參考之用，不可直接作為決策內容，醫藥魔方不對任何主體因使用本文內容而導致的任何損失承擔責任。