產業新聞 | 突破性療法注冊性試驗結果積極！上市申請即將遞交

Dyne Therapeutics今日宣布，其在研療法zeleciment rostudirsen在1/2期DELIVER試驗的注冊性擴展隊列（REC）中，用于適合外顯子51跳躍治療的杜氏肌營養不良癥（DMD）患者時取得了積極頂線結果。Dyne表示其預計在2026年第二季度向美國FDA遞交加速批準的上市申請目前進展良好。

分析顯示，REC達到試驗主要終點，顯示在六個月時，與基線相比，zeleciment rostudirsen組患者肌肉含量調整后的抗肌萎縮蛋白（dystrophin）表達提高到正常水平的5.46%（p<0.0001），且具有統計學顯著性。此結果重現了此前在注冊劑量觀察到的抗肌萎縮蛋白相較基線增加7倍的變化。

此外，在REC的頂線結果中，所有六項預定的功能性終點相對安慰劑均觀察到改善。其中兩項指標——起身時間（TTR）速度和10米行走/跑步（10MWR）速度——在六個月時相對安慰劑均有改善，且p<0.05。值得注意的是，以用力肺活量預測百分比（FVC%p）衡量接受治療患者的肺功能時發現（在DMD中肺功能喪失是主要死亡原因），zeleciment rostudirsen組患者的肺功能在六個月時得到維持，而安慰劑組出現下降。

該療法持續展現良好的安全性和耐受性。

Zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，也稱為DYNE-251）由磷酸二氨基甲酰嗎啉寡核苷酸（PMO）與靶向轉鐵蛋白受體1（TfR1）的抗體片段（Fab）偶聯而成。TfR1在肌肉組織中高度表達。該療法旨在實現靶向肌肉組織遞送，促進核內外顯子跳躍，從而使肌肉細胞生成截短但功能正常的抗肌萎縮蛋白，目標是停止或逆轉疾病進展。該療法此前已被FDA授予快速通道資格、孤兒藥資格、罕見兒科疾病認定，以及突破性療法認定。

參考資料：

[1] Dyne Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 1/2 DELIVER Trial of Z-Rostudirsen in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Retrieved December 8, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/08/3201363/0/en/Dyne-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-Results-from-Phase-1-2-DELIVER-Trial-of-Z-Rostudirsen-in-Duchenne-Muscular-Dystrophy-DMD.html

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