產(chǎn)業(yè)新聞 | 輝瑞抗癌小分子3期結(jié)果積極；羅氏口服小分子3期試驗達(dá)主要終點……

輝瑞抗癌小分子3期結(jié)果積極

輝瑞（Pfizer）今日公布其在人表皮生長因子受體2（HER2）陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌（MBC）患者中開展的3期HER2CLIMB-05研究的積極結(jié)果。該研究評估患者在接受化療誘導(dǎo)治療后，接受小分子Tukysa（tucatinib）或安慰劑，與標(biāo)準(zhǔn)一線維持治療方案（trastuzumab聯(lián)合pertuzumab）聯(lián)用時的療效與安全性。主要終點分析顯示，在研究者評估下，Tukysa聯(lián)合方案可將患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低35.9%（HR=0.641，95% CI：0.514-0.799，p<0.0001）。此外，Tukysa聯(lián)合trastuzumab和pertuzumab作為一線維持治療的安全性可控。

Tucatinib是一種口服酪氨酸激酶抑制劑，對HER2具有高度特異性，但對同屬人表皮生長因子受體家族的EGFR沒有明顯抑制作用。它已經(jīng)獲得FDA批準(zhǔn)，與trastuzumab和卡培他濱聯(lián)用，用于治療手術(shù)無法切除或轉(zhuǎn)移性經(jīng)治晚期HER2陽性乳腺癌成人患者；以及與trastuzumab聯(lián)用，治療RAS野生型、HER2陽性無法切除或轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者。

羅氏口服小分子3期試驗達(dá)主要終點

羅氏（Roche）近日公布了3期lidERA Breast Cancer研究的積極結(jié)果，該研究評估在研口服新一代選擇性雌激素受體降解劑（SERD）giredestrant在雌激素受體（ER）陽性、HER2陰性的早期乳腺癌患者中的療效與安全性。

預(yù)設(shè)期中分析結(jié)果顯示，giredestrant組患者在主要終點無侵襲性疾病生存期（iDFS）上獲得改善。與標(biāo)準(zhǔn)輔助內(nèi)分泌治療（SoC ET）相比，giredestrant顯著降低了侵襲性疾病復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險達(dá)30%（HR=0.70，95% CI：0.57-0.87，p=0.0014）。此外，三年隨訪結(jié)果顯示，giredestrant組92.4%的患者仍存活且無侵襲性疾病復(fù)發(fā)，而標(biāo)準(zhǔn)內(nèi)分泌治療組這一比例為89.6%。iDFS獲益在所有具有臨床相關(guān)性的亞組中均保持一致。總生存（OS）數(shù)據(jù)在本次分析時尚不成熟，但已呈現(xiàn)出明確的積極趨勢。整體耐受性方面，giredestrant的不良事件可控，且與其既往安全性特征一致。根據(jù)新聞稿，giredestrant是在輔助治療中證明可改善iDFS的首款SERD。

小分子獲FDA突破性療法認(rèn)定，計劃遞交上市申請，

Beren Therapeutics宣布，其子公司Mandos的在研藥物adrabetadex已獲美國FDA授予突破性療法認(rèn)定（BTD），用于治療嬰兒期發(fā)病的C型尼曼匹克病（NPC）。Adrabetadex（VTS-270）是一種由2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin異構(gòu)體構(gòu)成的專有混合物，目前正被用于NPC治療的臨床研究。通過重建細(xì)胞內(nèi)膽固醇轉(zhuǎn)運，adrabetadex可直接針對NPC的根本病理機(jī)制進(jìn)行干預(yù)。已有研究結(jié)果顯示，adrabetadex整體耐受性良好。Adrabetadex之前曾獲FDA授予孤兒藥資格和罕見兒科疾病認(rèn)定。Beren計劃在不久的將來向FDA遞交新藥申請（NDA），并預(yù)計adrabetadex有望獲得優(yōu)先審評資格，有望為嬰兒期發(fā)病NPC患者帶來新的治療選擇。

參考資料：

[1] TUKYSA Added to First-Line Maintenance Therapy Extends Median Progression-Free Survival by Over 8 Months in Patients with HER2+ Metastatic Breast Cancer. Retrieved December 10, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251209535533/en/TUKYSA-Added-to-First-Line-Maintenance-Therapy-Extends-Median-Progression-Free-Survival-by-Over-8-Months-in-Patients-with-HER2-Metastatic-Breast-Cancer

[2] Roche’s giredestrant reduced risk of invasive disease recurrence or death by 30% in ER-positive early-stage breast cancer. Retrieved December 10, 2025 from https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-12-10

[3] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Investigational Drug Adrabetadex for Individuals with Infantile-Onset Niemann-Pick Disease Type C. Retrieved December 10, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251209951827/en/FDA-Grants-Breakthrough-Therapy-Designation-to-Investigational-Drug-Adrabetadex-for-Individuals-with-Infantile-Onset-Niemann-Pick-Disease-Type-C

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