全球首款自免 CAR-T：免疫細胞治療僵人綜合征療效「史無前例」

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來源：醫麥客

當時時間 12 月 15 日，Kyverna Therapeutics 宣布其靶向 CD19 的全人源自體 CAR-T 細胞療法 mivocabtagene autoleucel (miv-cel，KYV-101) 治療僵人綜合征（SPS）的注冊性Ⅱ期臨床試驗 KYSA-8 取得陽性頂線數據-主要終點及所有次要療效終點均達成具有統計學意義的顯著獲益。

這一突破性結果有望推動 miv-cel 成為首款獲批用于 SPS 的治療藥物，同時也是全球首個獲批的自身免疫性疾病 CAR-T 療法。

Kyverna 計劃于 2026 年上半年向 FDA 提交生物制品許可申請（BLA），該適應癥已獲 FDA 授予再生醫學先進療法資格認定（RMAT）及孤兒藥資格認定，完整研究數據將于 2026 年國際醫學會議公布。

SPS 是罕見進展性神經系統自身免疫病，以全身肌肉僵硬、痙攣為核心癥狀，80% 患者會逐步喪失活動能力，需依賴助行器或輪椅，目前尚無 FDA 批準療法，臨床僅能通過超適應癥免疫治療、對癥藥物等緩解癥狀，療效有限。

Miv-cel 通過清除 CD19 陽性 B 細胞實現免疫系統重置，其 CAR 結構嵌入 CD28 共刺激模塊，可增強治療細胞的存續性與殺傷活性，助力持久療效。

在 KYSA-8 試驗中，26 例對現有療法應答不佳的 SPS 患者接受單劑治療后，第 16 周核心數據出色：25 英尺步行計時測試耗時較基線平均縮短46%（p=0.0002），81%患者改善幅度超20%（達臨床意義閾值）；

此外，評估殘疾程度、肌肉僵硬、痙攣誘發因素等的多項次要終點，p 值均 < 0.0001，展現高度統計學顯著性。

Kyverna 強調，多維度終點設計確保了療效評估的全面性，而這些 「史無前例」 的結果，是現有超適應癥療法從未實現的突破，有望為 SPS 患者帶來全新治療希望。

參考資料：

1.https://ir.kyvernatx.com/news-releases/news-release-details/kyverna-therapeutics-announces-positive-topline-data

2.https://www.fiercebiotech.com/biotech/kyverna-gains-clear-view-first-car-t-approval-autoimmune-disease-after-truly-remarkable-sps

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