2026這些新藥將上市！腫瘤、心血管、神經治療迎來突破

（來源：新康界）

轉自：新康界

隨著醫療技術不斷進步，每一款新藥的誕生都可能成為改變患者命運的關鍵。預計2026年將迎來一批具備重大潛力的創新藥物在全球主要市場獲批上市。

近日，醫藥研發追蹤機構Biomedtracker發布的《2026年關鍵潛在藥物上市報告》中，納入2025年7月前處于3期或更晚階段的候選藥物，核心篩選依據包括產品上市審批決策節點、監管申報動態以及3期或關鍵試驗數據讀出等關鍵信息。

除此之外，候選藥物須具備成為“重磅炸彈”（年銷售額10億美元+）、顯著改變現有治療標準或代表全新藥物類別等核心特質。

其中，腫瘤、心血管和神經疾病三大領域的突破尤為引人注目，這些藥物不僅代表著全新的治療類別，更有望顛覆現有臨床標準，開啟百億乃至千億級的市場空間。

腫瘤領域：精準與聯合治療突破

在腫瘤領域，精準醫療與新型療法正持續推動治療手段遷移。

1.Enhertu（第一三共/阿斯利康）

Enhertu是一款針對HER2的抗體偶聯藥物（ADC），Ⅲ期DESTINY-Breast05試驗針對高危早期HER2陽性乳腺癌輔助治療，對比現有標準療法，結果將于2025年12月公布。若數據積極，將為高危早期患者提供更優選擇。

據了解，美國約有3萬名、歐盟約有3.7萬名早期HER2陽性乳腺癌患者接受輔助治療。目前輔助治療領域的標準療法Kadcyla的3年無浸潤性疾病生存率僅為83%，而DESTINY-Breast05試驗聚焦于腫瘤更大、淋巴結受累更多的高危患者，這些患者在現有治療下最有可能復發。

2.Orca-T(Orca Bio)

Orca-T是一種異基因T細胞療法，通過純化的調節性T細胞調控免疫反應，用于治療急性淋巴細胞白血病（ALL）、急性髓系白血病（AML）、骨髓增生異常綜合征（MDS）等多種血液系統惡性腫瘤。其Ⅲ期Precision-T試驗顯示，其1年無中重度移植物抗宿主病（GvHD）生存率（78%）顯著優于傳統移植（38%），總生存率更高（94% vs 83%）。

目前，該藥物已獲FDA的再生醫學先進療法（RMAT）及孤兒藥資格，用于預防造血干細胞移植合格患者的移植物抗宿主病（GvHD）或死亡。預計2025年底提交上市申請，有望重新定義血液腫瘤的移植治療標準。

3. Cretostimogene grenadenorepvec(CG Oncology)

溶瘤病毒藥物Cretostimogene grenadenorepvec，是可以表達GM-CSF的腺病毒，能夠在癌細胞內復制并破壞癌細胞，主要針對卡介苗（BCG）無應答的非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）。

在治療卡介苗無應答的膀胱癌患者中，顯示出高達74.5%的完全緩解率。該藥物已獲得快速通道和突破性療法資格，CG Oncology計劃于2025年第四季度提交BLA申請。可能成為該領域首個獲批的溶瘤病毒療法。

心血管領域：多機制填補空白

心血管疾病也正在迎來多機制突破。

1. Rybelsus（諾和諾德）

Novo Nordisk的司美格魯肽有望在心血管疾病領域實現了新的突破。3期SOUL心血管結局試驗（CVOT）證實了司美格魯肽在心血管方面的獲益，數據顯示，在標準治療基礎上，該藥較安慰劑顯著降低了14%的主要不良心血管事件（MACE）風險。

若獲批，司美格魯肽有望于2026年在美國獲得標簽擴展，用于伴有已確立心血管疾病和/或慢性腎病（CKD）的2型糖尿病患者。并將成為潛在首個獲批用于降低MACE風險的口服GLP-1受體激動劑，其帶來的臨床意義改變不言而喻。

2. FDY-5301(Faraday Pharmaceuticals)

當心肌梗死發生后，PCI手術雖能快速恢復心肌供血，但組織的快速再氧合會產生過量的活性氧（ROS），尤其是過氧化氫，從而導致心肌再灌注損傷，加重心臟組織損傷。Faraday Pharmaceuticals公司的FDY-5301就是針對再灌注損傷，這一心肌梗死治療中長期未滿足的需求。

據了解，這種創新的碘化鈉制劑通過催化過氧化氫分解，減輕心肌組織在血流恢復后的二次損傷。2期臨床試驗顯示其能顯著縮小梗死面積并改善心功能，目前3期研究正在進行，頂線數據預計2025年下半年公布。若成功獲批，FDY-5301將成為首個針對這一機制的臨床療法，填補空白。

3. Aficamten(Cytokinetics)

Cytokinetics公司開發的Aficamten為肥厚型心肌病患者帶來了新希望。作為第二代心臟肌球蛋白抑制劑，該藥物通過精準調節心肌收縮，在3期試驗中顯著改善了患者的運動能力，左心室射血分數下降風險低（3.5%）。其更短的半衰期和更可預測的藥代動力學特征，為臨床治療提供了更好的安全性和便利性，有望成為該疾病的重要治療選擇。

神經領域：罕見病與常見病多進展

2026年，神經疾病領域則可能呈現罕見病與常見病雙重突破的格局。

1. Tavapadon（艾伯維）

由艾伯維研發用于帕金森病（PD）的選擇性D1/D5多巴胺受體激動劑Tavapadon，三項Ⅲ期試驗積極。Tavapadon靶向D1/D5多巴胺受體，旨在避免激活D2/D3多巴胺受體相關的副作用。該藥物支持每日一次給藥，且可能改善運動控制并減少運動障礙。AbbVie計劃在2025年提交Tavapadon用于PD的NDA申請。

2. AMT-130(uniQure)

uniQure公司的基因療法AMT-130代表著亨廷頓舞蹈癥治療的重大進步。這款通過AAV5載體遞送的基因沉默療法，能夠精準靶向致病基因，目前AMT-130正在進行1/2期臨床試驗，試驗顯示出減緩疾病進展80%（高劑量組）的潛力，低劑量組也有30%的減緩趨勢；同時，患者的腦脊液中神經絲輕鏈（NfL）水平降低了11%。

該藥物已獲得美國FDA的突破性療法資格和再生醫學先進療法（RMAT）資格，uniQure計劃2026年初提交BLA上市申請，這可能成為首款改變該疾病進程的基因療法。

3. Auvelity(Axsome Therapeutics)

Axsome Therapeutics公司的Auvelity為阿爾茨海默病相關精神癥狀的治療提供了新思路。Axsome計劃2025年第三季度提交補充申請，若獲批將為這一長期缺乏有效治療手段的領域提供重要選擇。

據悉，Auvelity是右美沙芬和安非他酮的口服組合制劑，其中右美沙芬作為NMDA受體拮抗劑并作用于sigma-1受體，安非他酮則是去甲腎上腺素-多巴胺再攝取抑制劑。2022年已獲得FDA批準用于治療抑郁癥。

在臨床試驗中，Auvelity顯示出顯著改善躁動、攻擊等神經精神癥狀的療效，并能降低復發風險。具體而言，ADVANCE-1 2/3期試驗結果顯示，在第5周，Auvelity治療組的CMAI評分較安慰劑改善了3.9分；3期ACCORD-1和ACCORD-2試驗達到主要終點，與安慰劑相比，復發風險顯著降低3.6倍。

2026年預計上市的藥物涵蓋基因療法、溶瘤病毒、新型ADC、心肌保護劑、神經調控劑等多類創新機制。這些藥物若成功獲批，將顯著提升腫瘤、心血管及神經疾病的治療效果，改善患者生存與生活質量。盡管研發過程仍存不確定性，但其代表的精準化、長效化與疾病修飾趨勢，已清晰指向醫療未來的發展方向。

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