上海
近日，血霽生物宣布其研發的XJ-PLT-002注射液，一種iPSC定向誘導分化來源的血小板注射液，獲得了美國FDA的孤兒藥資格。
XJ-PLT-002注射液為iPSC分化來源的、同種異體、無基因編輯的血小板注射液，為血霽生物自主研發，，實現了無血清、無飼養層細胞、無基因組編輯風險，帶來安全、穩定、有效的iPSC來源的功能性細胞產品。該注射液在體外數據和動物療效數據顯示出優異的治療對應適應癥的有效性，并且具備清晰的機制機理，有望為罕見的遺傳性出血性疾病提供新的治療選項。
血霽生物新聞稿表示，未來，該公司也將繼續全力推進iPSC分化來源的血小板注射液在大適應癥的注冊和臨床，以及建立基于同樣底層技術突破的藥物遞送的平臺技術，以覆蓋腫瘤、自免等重大疾病的治療。
參考資料：
[1]全球首藥！血霽生物iPSC來源的血小板注射液獲FDA孤兒藥認定（ODD）.From https://mp.weixin.qq.com/s/Qb3rIPBhEjN5Qqxqc7cFWQ
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