專訪汪來：百濟神州如何打造創新藥全球研發“快車道”

2025年12月30日，百濟神州自研的新型BCL2抑制劑百悅達?（索托克拉）在中國獲批。中國成為索托克拉全球首個獲批的國家，該藥2026年內有望在美國加速獲批。業界曾質疑百悅澤?澤布替尼的成功是否只是“孤例”，而索托克拉的上市將會是打破這一質疑的力證。

“決策者DeepTALK”專欄專訪了百濟神州總裁、全球研發負責人汪來博士，以講述索托克拉研發背后的決策故事。他還深入分享了百濟神州如何打造出一條全球研發“快車道”，以及作為公司決策者之一，汪來是如何思考關鍵性節點的決策問題，并推動決策落地。

如何復制澤布替尼的成功路徑

對百濟

神州

來說，

此次獲批的里程碑意義

是推出

一個

有潛力的

新產品，而是其

“全球同類最優（Best-in-Class）”的

成功案例

BTK 領域復制到 BCL2 領域

的成果展現

。如果

CELESTIAL 系列“頭對頭”試驗能

再現澤布替尼的傳奇

，百濟

神州有望

憑借

數據優勢

再次

走出一條

“后來者居上”的道路。

索托克拉肩負兩種使命：成為

BCL2領域的“同類最佳”；同時，與澤布替尼聯用，最大化百濟神州

在血液腫瘤商業化上的

成功

憑借

澤布替尼

+索托克拉+在研BTK降解劑

BGB-16673

百濟

神州

或許能夠像當年羅氏憑借

“美羅華+赫賽汀+安維汀”統治腫瘤界一樣，在血液瘤領域構建一套

完整的治療方案

，形成差異化競爭壁壘

，讓競爭對手難以通過單藥實現突破。

醫藥魔方：索托克拉剛剛獲批上市，該藥的立項和澤布替尼有何關聯？二者開發路徑是否相似？

汪來：索托克拉（BGB-11417）于2017年立項，比澤布替尼晚一些。我們在開發澤布替尼的過程中不斷思考，如何在它最大的適應癥——慢性淋巴細胞白血病/小細胞淋巴細胞白血病（CLL/SLL）領域布局聯用靶點，以獲得更好的臨床療效。隨著澤布替尼從2014年進入臨床后不斷體現出良好效果，特別是2017年、2018年兩項“頭對頭”試驗的推進，我們的信心更足了。同時我們認為，BCL2是BTK最有潛力的聯用靶點。

當時，唯一一款在研的BCL2抑制劑是維奈克拉。我們看到它的臨床數據雖然不錯，但對于靶點的抑制不夠充分。我們認為有機會做出一款更好的BCL2抑制劑。于是，我們采取了和設計澤布替尼一樣的開發思路——找到臨床差異化。開發澤布替尼時，我們目標就是靶點抑制更加徹底，以及有更高的選擇性。

醫藥魔方：對索托克拉這款新藥，百濟神州寄予了什么樣的期待？

汪來：雖然索托克拉對照維奈克拉的“頭對頭”臨床試驗 CELESTIAL的數據還沒有讀出，但我們已經觀察到明顯的優勢。十幾年前，我們在臨床前數據中看到了澤布替尼優于伊布替尼的信號。如今，同樣從臨床前數據看，索托克拉對比維奈克拉的優勢可能更大。

臨床數據也進一步展示了，索托克拉和澤布替尼聯用的療效顯著。正在進行的1/1b期、劑量遞增/擴展研究試驗BGB-11417-101中，160毫克以及320毫克兩個劑量組總共入組近140例病人，其中隨訪時間最長的患者已達三年以上，最短的也有一年以上，目前只有一位低劑量組的患者出現疾病進展。高劑量組的80多位患者，沒人出現疾病進展。CLL的全球平均發病年齡中位數是70歲，是典型的老年病。這么長時間都沒有患者出現疾病進展，對于這種腫瘤治療而言，我覺得這樣的療效是劃時代的。二者聯用有望為CLL患者帶來真正革命性的治療方案。

醫藥魔方：在CLL領域的布局是否體現了百濟神州在整個腫瘤領域的布局思路？

汪來：腫瘤起源于細胞內的基因突變，而且可能存在許多不同的突變，簡單來說，細胞“變壞”，獲得超能力（失控生長、免疫逃逸、抗凋亡），且在不斷變化出新花樣，一款藥很難滿足一個瘤種的全部治療需求。

在CLL領域，我們有“三駕馬車”——澤布替尼，索托克拉，以及在研的BTK降解劑BGB-16673。這三款藥物的聯用有望滿足90%的CLL患者臨床需求。我們在2025年美國血液學會（ASH）年會上展示了相當優秀的長期隨訪數據：澤布替尼在初治CLL/SLL患者中，估算六年PFS率達到74%。單藥已經達到這樣優秀的療效，我們對自己的“三駕馬車”充滿信心。

在實體瘤領域我們借鑒了血液瘤的經驗：明確關鍵瘤種進行深度布局。我們聚焦肺癌、消化道腫瘤和乳腺癌。在每個細化的治療領域深度布局，我們會選擇多個靶點；針對一個靶點，我們會選擇不同的modality（藥物模式）進行開發。在每個聚焦瘤種我們都會布局10-20個候選分子。但需要指出的是，我們從不盲目擴張，而是基于明確的未被滿足的臨床需求，尋找有差異化的創新點。

另外，早期階段管線產品如果能盡早在臨床研究中探索聯合方案，將為開發帶來巨大的機會。這種開發思路的進化是我們十幾年來獲得的重要啟示之一。

百濟神州的獨特能力

從實驗室里的分子結構設計，到臨床開發的效率

克拉是百濟神州研發哲學的一個縮影。基于對臨床需求和腫瘤藥物研發規律的深刻理解，百濟

神州

有實力和

雄心

在全球范圍內定義

CLL新的治療標準。

百濟

神州

的另一個

雄心

則是

通過

加強

早期研發的

數量與質量提升

后期臨床試驗成功的概率，通過對效率的極限追求

力爭

藥物研發各

環節

“無縫銜接”

，真正降低藥物研發的成本，

創新藥行業探索

新的

“解題思路”

。過去

5到6年時間，依托超過 3

7

00 人的全球臨床開發和醫學事務團隊，百濟

神州

打造了一條全球臨床開發的超級

快車道

”。

據醫藥魔方數據庫統計，以中國為例，

雖然過去兩年

全球

BD交易

活躍

，但截至

2026年1月初，

中國在研進度排名全球前三的活躍管線中只有

5%發生過交易，已在美國進入臨床階段的品種僅占中國全部創新藥的15%。且很多

管線產品因為沒有

全球

臨床數據，未能在

BD交易中實現價值最大化。

如今，百濟神州希望進一步打造這條

“快車道”，它

的終極意義是讓創新藥真正具備全球競爭力，真正實現全球價值最大化

醫藥魔方：百濟神州一直致力于成為“新一代全球藥企”，是看到了什么樣的系統性的參與全球競爭的機會嗎？

汪來：從開展全球臨床的成本角度，3期臨床試驗階段的投入是大頭，甚至能占全部投入的三分之二，而2期之前則不到三分之一。許多傳統跨國大藥企“入局”的時機多選擇在管線產品2期臨床試驗讀出較好的數據，甚至是已經開展3期試驗、需要拓展新適應癥的階段，用很高價格買下有相對穩定預期的產品。我認為，這恰恰是百濟神州的一個巨大機會。

同時，十幾年的實踐讓我們發現：只要從科學為本的邏輯出發，時間一定會給我們足夠的回報和驚喜。舉一個簡單的例子，BTK抑制劑進臨床前，沒有人能想象到它會撐起超過100億美元的市場。因為當年沒有人想到過PFS（無進展生存期）能達到這么長。PFS長拉長了患者用藥的時間，并拉升了藥物的商業回報。

回到創新藥開發的根本上：新藥開發周期長、投入大，傳統跨國藥企并不能滿足全部的治療需求，如果能有更多資源投入到早期研發，行業有機會提高效率，進而降低藥物開發成本。我們看到了系統性的機會，進而有望為整個行業提供新的發展思路。

醫藥魔方：如何做提升平均投入產出比、進而為整個行業提供新的發展思路？

汪來：過去的五六年里，百濟神州花許多心血打造了一條全球臨床開發的“快車道”并看到了成效。

舉兩個例子。第一個例子，過去兩年間，我們完成近 200 個劑量爬坡隊列的入組，中位入組時間為每個隊列 1.5 個月。在全球維度，這是非常快的速度，行業常見的平均速度是3個月一個劑量組。1期臨床試驗的劑量爬坡往往要有6-10個劑量。按照這個速度，一個完整的劑量爬坡，我們只需一年時間，是行業平均時長的一半。

第二個例子，我們在2025年3月完成了索托克拉第一個3期臨床試驗的患者入組。我們在20個國家、200多家臨床試驗中心，一線治療CLL入組700例患者，只花了14個月。

這條全球臨床開發的“快車道”是百濟神州為自己打造的硬實力。從2019-2020年，我們開始全面推行CRO-free（去CRO化。CRO，合同研究組織）模式。最早意識到并堅定推行這件事的是我們的聯合創始人、董事長兼CEO歐雷強（John V. Oyler）。他很清楚，外包模式在效率、速度和成本上有先天的結構性上限。公司發展到一定規模后，必須依靠內部建設的關鍵能力。

同時，在具體細節上，我們持續挖掘提升效率的空間。我們識別出臨床開發的所有時間節點，用精細的執行不斷縮短時長、提升質量。正是通過盡量消除每一塊可能浪費的空白時間，我們的全球臨床試驗才得以高效、高質開展。

醫藥魔方：如何去最大化發揮這條“快車道”的價值？

汪來：現在，我們愿意把這條全球研發“快車道”拿出來共享，嘗試一種新的合作模式。

對于外部潛在合作方來說，駛入百濟神州的“快車道”的合適時機是什么？我認為，POC（Proof of Concept，概念驗證）階段才是巨大的價值拐點。我們的管線產品一旦達到POC里程碑，就可以開3期臨床試驗。如何幫中小型創新藥企的管線產品快速做到POC階段？百濟神州在經驗和基礎設施方面有很大優勢，同時特別希望能幫助更多創新藥企服務全球患者，并證明產品價值。這也是我們心目中“新一代全球藥企”應有的擔當。

敢做難而正確的決定

作為創始團隊的核心成員，

2011年加入百濟神州后，汪來

在公司研發版塊的職責不斷擴展

2016年底，汪來

負責

亞太區

臨床開發；

2019年，汪來

負責全球臨床運營

2021年，

汪來出任全球研發

負責人

汪來

認為，百濟神州成立

15年來，做的最重要的決定就是開展澤布替尼對照伊布替尼的“頭對頭”臨床試驗。如果沒有當年的這個“冒險”，澤布替尼也不會有如今全球BTK抑制劑市場占有率第一的商業回報。

汪來把這種以科學為基礎做決策的方式視為百濟神州的基因，特別是

“遇到問題時，敢不敢做艱難的決定？”正是這些決定，塑造了今天的百濟

神州

2025年底，汪來任百濟神州總裁、全球研發負責人。除了公司研發，

他的

職務

延伸到了業務拓展和

業務

聯盟

關系

管理

醫藥魔方：如果說對百濟神州來說，當年做出“頭對頭”的決策是最難的。那么對您來說，作為全球研發負責人，最難的是什么？

汪來：是打造一支真正融合的全球化臨床開發團隊。

我們希望用行業領先的速度推進全球臨床開發。在全球27個國家和地區，我們都有內部CRA（臨床監察員）。如何讓全球不同國家、不同文化、不同背景的同事都接受、理解、參與，進而用相同的速度和質量推進臨床試驗？

在2021年擔任全球研發負責人后，我的第一個抓手就是“速度“——因為速度最容易讓大家迅速看到成果，進而凝聚到一起。勤奮、努力是我們的傳統美德，它同時和西方的“勝利文化（winning culture）”不謀而合。

整合全球團隊的背后是無數的嘗試和努力。最終，逐步凝聚了一批認同百濟神州研發文化的人。到2024年，我們的臨床開發速度全面提升，整合的效果開始全面顯現。

當然，我們對自己還有更高的要求。從人員效率的角度，我認為傳統的臨床運營還有很大提升空間。接下來，我們會探索如何利用AI——特別是在臨床階段。以收集受試者用藥安全性、有效性數據為例：是否有可能參考快遞的后臺算法，讓CRA合理規劃任務、提高在研究中心做監察的效率，我們正在做這方面的開發。

我相信，創新非常艱難，而一旦有所突破，就會獲得巨大的競爭優勢。

醫藥魔方：您在百濟神州負責研發，升任公司總裁后，還負責業務拓展及業務聯盟關系管理。您的決策角色有哪些變化?

汪來：此次調整是公司將BD和公司內部研發整合。整合之后，BD決策可以更多、更有效率地從科學出發，聯動內部自主研發和外部合作，更好地管理管線產品組合。

隨著預期扭虧為盈，公司也有計劃考慮更多的license in交易，以及探索一些新的合作方式。

以2025年中國創新藥BD為例，我們觀察到，從交易的內涵到交易雙方預期都在發生變化。越來越多創新藥企業并不僅僅追求產品價值被跨國藥企認可，而是瞄準了后者全球開發的平臺和經驗，希望在創新藥全球價值鏈上向上攀登。

百濟神州有豐富的全球開發經驗和扎實的臨床賽道建設，合作模式上也愿意提供更多的靈活性。我們愿意成為有全球化發展需求的創新藥企的合作伙伴。

醫藥魔方：您一直認為澤布替尼的“頭對頭”試驗的開展是百濟神州十五年里最重要的決定。如今在一個不確定性不斷增加的行業環境里，對決策者提出了什么新的要求？

汪來：回過頭看，百濟神州在關鍵的節點上能做出正確的決定。如果做一次正確的決定是因為運氣，做三次正確的決定可能就代表了一種思維方式、一種決策邏輯。這已嵌入百濟神州的基因。

百濟神州的決策始終以科學為基礎，即讓科學、讓數據告訴我們哪個是正確的決定。當內外部的數據能夠給決策以指引的時候，我們要敢去下決定，哪怕這個決定可能帶來風險。

每個藥企所處的階段都不一樣，但是我們這個行業存在的根本，是解決患者未被滿足的臨床需求。當我們面對艱難的決定不知何去何從，也許可以用“終極問題”幫助決策：做這件事，是否出于科學而非其他因素考量，是否真正服務患者需求，是否真正意義上在推動行業的發展？如果答案都是“是”，那么就相信科學，其他的交給時間。

欄目介紹

《決策者DeepTALK》欄目由醫藥魔方出品，聚焦于制藥企業立項研發、商業化、國際化、產業合作的底層決策邏輯，拆解企業核心戰略動向，通過與業務管理一號位、企業掌舵人和行業戰略家的深度對談，構建一套理解頭部醫藥企業運營和產業變局的認知坐標系和價值參考系。在這里看懂決策，讀懂時代。

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