昂勝醫藥宣布ETX-636的全球 I/II 期臨床研究在中國完成首例患者給藥

? ETX-636 正在用于評估攜帶 PI3Kα 激活突變（包括乳腺癌）的腫瘤患者
? 全球 I/II 期臨床試驗拓展至中國，有望加快全球入組并擴大患者可及性
? 計劃于 2026 年下半年披露支持臨床概念驗證（Proof of Concept）數據

昂勝醫藥(Ensem Therapeutics, Inc. 簡稱ENSEM, 昂勝), 一家處于臨床階段、專注于腫瘤領域的創新型生物制藥公司，今日宣布其在研創新藥物ETX-636的全球 I/II 期臨床研究已在上海復旦大學附屬腫瘤醫院完成中國首例患者給藥。這一進展標志著該項目在中國正式進入臨床階段，也體現了公司全球研發與臨床開發戰略的持續推進。

ETX-636 是一款潛在的同類首創（first-in-class）及同類最佳（best-in-class）的變構型泛突變選擇性 PI3Kα 雙重抑制劑與降解劑。該藥物正用于評估其在攜帶 PI3Kα 激活突變（包括乳腺癌）的腫瘤患者中的治療潛力。ETX-636 在中國的快速臨床啟動，緊隨其2025 年 11 月 19 日獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）臨床試驗申請（IND）批準之后。

昂勝醫藥聯合創始人兼首席執行官金圣芳博士表示：“昂勝始終致力于為全球患者開發創新的精準腫瘤治療方案。ETX-636 臨床研究成功拓展至中國，是公司全球研發與臨床布局中的一項重要里程碑。我們很高興多家中國領先的臨床研究中心參與該研究，這不僅有助于加快患者入組，也將進一步豐富和增強 ETX-636 的全球臨床數據基礎，支持其臨床潛力的持續評估。”

中國主要研究者、上海復旦大學附屬腫瘤醫院王紅霞 教授表示：“PI3Kα 突變是多種實體腫瘤中常見且關鍵的致癌驅動因素，在激素受體陽性、HER2 陰性的晚期乳腺癌患者中尤為常見。盡管相關靶點已被臨床驗證，但現有治療手段仍存在一定局限性，特別是在安全性方面。ETX-636 采用新的作用機制，有望在保持抗腫瘤活性的同時，減少不必要的副作用。我們非常高興與昂勝醫藥合作，在中國患者中評估這一創新療法的臨床潛力，為患者帶來新的治療選擇。”

本項全球首次人體（first-in-human）I/II 期臨床研究旨在評估 ETX-636 在攜帶 PI3Kα 突變的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性、藥代動力學特征 、藥效學特征 以及初步抗腫瘤活性（ClinicalTrials.gov注冊號：NCT06993844）。該研究已于2025 年 6 月在美國完成首例患者給藥，多家美國領先癌癥中心已加入該研究。目前，美國的劑量遞增研究正按計劃推進，治療整體耐受性良好，尚未觀察到高血糖或劑量限制性毒性。公司預計將于2026 年下半年披露支持臨床概念驗證（Proof of Concept）的相關數據。

關于 ETX-636

ETX-636 通過理性藥物設計，能夠特異性結合 PI3Kα 催化亞基 p110α 上的一個獨特的變構結合口袋。該結合方式使 ETX-636 能夠選擇性抑制所有已知的 PI3Kα 激活突變型（包括激酶結構域和螺旋結構域熱點突變），同時最大程度避免抑制 野生型 PI3Kα 的功能。與非突變選擇性 PI3Kα 抑制劑相比，ETX-636 對突變型 PI3Kα 的高度選擇性有望顯著降低高血糖等與野生型 PI3Kα 抑制相關的不良反應發生的風險。在臨床前毒理學研究中，ETX-636 在預期的人體有效劑量下未對葡萄糖穩態產生不良影響。

此外，ETX-636 還可通過蛋白酶體依賴 (proteasome-dependent) 機制選擇性降解突變型 PI3Kα ，同時保留野生型蛋白 ， 這一特性在其他變構 PI3Kα 抑制劑中尚未被報道。該“抑制 + 降解”的雙重作用機制可實現深度且持久的信號通路抑制。在攜帶激酶結構域或螺旋結構域 PI3Kα 突變的乳腺癌異種移植模型中，ETX-636 無論作為單藥治療，還是與氟維司群聯合（± CDK4/6 抑制劑）使用，均顯示出顯著的腫瘤抑制效果。

關于昂勝醫藥（Ensem Therapeutics, Inc.）

昂勝醫藥是一家專注于腫瘤領域創新小分子精準治療藥物研發的先驅型生物制藥公司。公司依托自主研發的Kinetic Ensemble?平臺，整合人工智能深度學習、先進計算建模及前沿實驗技術，識別非顯而易見的靶點結合口袋，加速基于結構的藥物設計，重點聚焦高價值且傳統上難以成藥的靶點。