“參照藥”是什么？醫保局權威解讀來了，明確今年踢出部分中成藥

2月11日，國家醫保局舉辦政策解讀會，對10日發布的《參照藥預溝通辦法（試行）》進行現場解讀。這可能是影響到未來所有創新藥命運的一份文件。

“參照藥”是國家醫保局首次提出的全新概念。通俗而言，參照藥是一面鏡子，用來衡量一款新藥在臨床療效、安全性和經濟性是否優于現有治療手段的標準。國家醫保局提出這個概念，主要是為了新藥上市時定價提供參考。

國家醫保局醫藥服務管理司司長黃心宇表示：目前需要對比參照藥的范圍僅限定在1類新藥，包含已獲批或即將獲批的品種。藥品上市許可持有人可隨時按流程向國家醫保局申請，開展真實世界研究。

醫保局關注“參照藥”臨床使用的性價比。一旦在真實世界研究里發現一款新藥僅僅是臨床療效平平的“Me-too”產品，很容易被其他品種替代，那這款新藥的定價很有可能會參照國家集采藥，定價自然也會被打到地板上。

健識局獲悉，2026年國家醫保談判新藥申報的截至時間仍然是6月30日。創新品種如果針對參照藥開展真實世界研究，得到更好的數據，那無疑將會大大增加進入2026年醫保目錄的可能，也為產品定價爭取更有利的條件。

注重臨床價值

早做研究早獲益

參照藥就是評估藥品價值、確定醫保談判價格的“錨點”。本次《辦法》的出臺，就是要直接改變創新藥的定價邏輯。

一款新藥應該賣多少錢，由對應的參照藥的邊際獲益所決定，中國古代稱贊好的藥方“千金難買”，就是這個意思。如果只是重復創新，療效甚至還不如同類產品，那產品定價就不應該比同類產品更高，這就是設立參照藥的意義。

驗證療效最有效的辦法就是真實世界研究，這是體現藥物臨床價值的唯一標準。不過，過去很多藥企總是在試驗中刻意尋找價格偏貴的藥品進行對比試驗，希望抬高產品的身價。會上，國家醫保局領導指出：“這一點，在中藥領域的現象更加突出?！?/p>

由此可見，參照藥本身應當是業內公認的性價比標桿品種。當然，藥品價格不是衡量參照藥價值的唯一因素，談判專家將會整體考慮參照藥的使用價值，綜合測算底價。藥企在申報參照藥預溝通的流程時，必須明確闡述自己的產品比現行標準療法強在哪里？是顛覆式創新，還僅僅是臨床使用更優。

國家醫保局領導透露，今年的醫保目錄調整中，對于新獲批上市、且在申報醫保目錄談判前已按完成參照藥真實世界研究并納入成果庫的藥品，可在現場談判中給予一定的彈性激勵；對于商保創新藥目錄藥品擬申請轉醫保藥品目錄的，鼓勵其開展真實世界醫保綜合價值評價，同步驗證其經濟性是否符合醫保準入要求。

2026年國家醫保目錄調整還將進一步理順同類藥品的價格關系，形成更為清晰合理的價格梯度。同時，將對臨床已被替代、療效不確切以及長期未生產供應的藥品進行重點調出。

另外，國家醫保局還明確，中成藥是2026年醫保目錄調整的重點之一。

按照國家藥監局的要求，自2026年7月1日起，中成藥說明書中禁忌、不良反應、注意事項仍標注“尚不明確”的，再注冊申請將不予通過。黃心宇表示：今年醫保談判中成藥的說明書如果還存在“尚不明確”，新申報的產品很難進入目錄，而目錄內的產品將被重點調出。

側重臨床療效性價比

79家醫院首批納入試點

從國家醫保局的態度來看，創新藥企開展真實世界研究會成為未來的重要工作，這一步是在“鼓勵創新”與“醫?？刭M”之間建立一個更有公信力的價值評估體系的必要過程。

醫保部門過去開展談判準入，更多考慮的是經濟屬性，降價達標即可準入。這一招被稱為“靈魂砍價”，的確有很強的視覺沖擊力，但真正的臨床價值不僅是用藥價體現出來的，還要考慮更多的社會屬性。

前幾年經常被拿出來討論的CAR-T，如果真的能“一針治愈癌癥”，省去多少后續治療費用？這其實應當納入決策之中。還有一些品種，如用量較少的兒童藥、階段性用藥，都面臨無法單純用藥價來衡量臨床價值的問題。

以一些降糖藥的臨床試驗和真實世界研究為例：盡管臨床研究關鍵控糖指標都已達標，但醫保部門要考慮的是真實診療的療效如何。如果在真實世界的復雜用藥場景中并未體現出絕對的優勢，那醫保部門在科學決策、實現“價值購買”時是要考慮進去的。

讓醫保基金精準投向那些真正具有臨床價值、能夠解決患者痛點的藥品，這是設立參照藥的核心目標。

今年1月，國家醫保局與79家醫療機構共同簽署了《真實世界醫保綜合價值國家可信評價點網絡公約》。而北京大學腫瘤醫院的代表在今天的政策解讀會上明確表示：把可信評價點納入醫院2026年重點工作，打造醫院專屬的醫保數據庫，承擔核心的評價工作，產生可信的結果。

此外，國家醫保局還鼓勵企業積極發起評價，特別是臨床試驗不夠充分或附條件上市的藥品，具有潛在臨床優勢、希望進一步發掘的藥品。醫保基金占用較大，與價值可能不匹配的藥品是評級的重點對象。

醫保部門牽頭組織的藥品真實世界研究不僅針對單個病種，而是要通過統一的分析框架，實現跨病種、跨醫療技術類別的價值對比。這件事情千頭萬緒，絕對不是列出一系列藥品名單那么簡單。醫保部門所面對的不是簡單判斷某一種技術是否更好，而在有限資源條件下，通過真實世界證據決定“優先哪一類健康需求更能來帶整體人群健康獲益的提升?！?/strong>

近些年申報國家醫保目錄的創新藥品數量水漲船高，2025年申報量較2024年增長30%至40%，2026年預計將進一步增加。黃心宇表示，這一方面源于藥品存量大，另一方面僅2025年就有76個一類創新藥獲批上市。

創新藥在中國早已不再是新鮮事，臨床價值與差異化優勢才是創新的核心。真實世界醫保綜合價值評價是未來的發展方向，也是重要的價值衡量工具，將在醫保藥品、耗材、技術管理中發揮越來越大的作用。

撰稿丨雷公

編輯丨江蕓 賈亭

運營｜廿十三

插圖｜視覺中國

聲明：健識局原創內容，未經許可請勿轉載