美機構研發出能殺死所有實體癌瘤的藥物，可信嗎？

莊時利和美國頂級癌癥治療和研究機構希望城市（City of Hope）國家醫療中心周二發布公告稱，在臨床前研究中，該機構科學家開發出一種能殺死所有實體惡性腫瘤（癌瘤）的靶向化療藥物然而，中文互聯網流傳的“美機構研發出能殺死所有實體癌瘤的藥物”這個消息，可信嗎？鳳凰網《CC情報局》請教了科普作家莊時利和、ZEALER，他們表示，這種藥物我們每年都能見到幾個到幾十個，對于真實效果還需持謹慎態度僅在動物模型中殺死癌細胞，人體臨床才可驗證真實患者是否有效公告里所提及的臨床前研究，已經以論文的形式發表在《細胞化學生物學》期刊上。前文提及的這款藥物（AOH1996），是一款用來遏制腫瘤細胞增殖的口服小分子PCNA（增殖細胞核抗原）抑制劑。背后的原理也很容易解釋。增殖細胞核抗原在DNA復制和修復的過程中非常重要，這款藥物特別針對增殖細胞核抗原的一個癌變形，這種蛋白質在所有擴展瘤的DNA復制和修復過程中起著關鍵作用。根據臨床實驗前研究的報告，研究人員在70多個癌細胞系和幾組正常細胞中測試了AOH1996。這種研究性療法阻止了帶有損傷DNA的細胞在G2/M階段分裂，并阻止了在S階段復制錯誤的DNA。最終結果的結果是，AOH1996引發了癌細胞的死亡（或者叫凋亡），同時并沒有中斷健康干細胞的繁殖周期隨著動物模型驗證藥物可行性后，AOH1996也已經進入Ⅰ期臨床試驗階段，該階段主要測試藥物的安全性和推薦使用劑量等情況。根據美國臨床試驗資料庫的數據顯示，這個階段的試驗預期在明年3月底前結束。也就是說，大概在一年左右的時間里，我們就能看到這款藥物在真實患者身上使用的數據（clinicaltrials.gov）。進入臨床試驗階段的藥物中，最終只有約1/10可以獲批上市，需謹慎觀察根據歷史數據，所有候選藥物能通過臨床試驗最終獲批上市的概率（likelihood of approval，LOA）是9.6%，如果除開失敗率最高的腫瘤類（oncology）藥物臨床試驗的話，這個數字是11.9%。具體來說，Ⅰ期臨床試驗平均花費100~300萬美金，成功率63.2%；Ⅱ期臨床試驗平均花費400~1200萬美金，成功率30.7%；Ⅲ期臨床試驗平均花費3000~5000萬美金，成功率58.1%；新藥生產上市注冊申請/生物制品許可申請（NDA/BLA）到最終獲批，成功率85.3%。如果有Ⅳ期臨床的話，平均還要相當于一次Ⅰ期臨床試驗的花費。所以每10個有資格進入臨床試驗階段的藥物當中，最終只有1個可以獲批上市。這還是拋開海量的在細胞實驗或者動物試驗階段就折戟沉沙的藥物，而今天媒體報道的這款藥就還處于細胞實驗階段。希望城市（City of Hope）的臨床試驗確實非常多，癌癥研究水平很強，但是還是要看后續這款藥的臨床試驗結果，謹慎觀察吧。對于腫瘤患者而言遵循指南治療才是最重要的。