醫(yī)學(xué)界迎來(lái)里程碑突破!全球首例基因編輯技術(shù)成功治愈1型糖尿病患者。瑞典一名與疾病抗?fàn)?7年的42歲男性患者,在接受革命性胰島細(xì)胞移植手術(shù)后,現(xiàn)已實(shí)現(xiàn)自主胰島素分泌,徹底告別每日胰島素注射的治療生涯。
![]()
這名男子在5歲時(shí)確診第1型糖尿病,自此為了控制血糖須每天與針劑為伴。但去年,他接受了胰島細(xì)胞移植手術(shù)后,體內(nèi)逐漸恢復(fù)自然的胰島素分泌,擺脫藥物輔助。
據(jù)悉,研究團(tuán)隊(duì)采用CRISPR基因編輯技術(shù)對(duì)供體胰島細(xì)胞進(jìn)行精密改造,通過(guò)三項(xiàng)關(guān)鍵基因編輯:兩項(xiàng)編輯降低T細(xì)胞識(shí)別的抗原表達(dá),第三項(xiàng)編輯增強(qiáng)CD47蛋白產(chǎn)量以阻斷先天免疫反應(yīng)。這些改造使移植細(xì)胞能完美規(guī)避宿主免疫系統(tǒng)的攻擊,無(wú)需依賴(lài)免疫抑制劑。
![]()
手術(shù)通過(guò)肌肉注射方式將編輯后的細(xì)胞植入患者前臂。術(shù)后12周內(nèi),這些細(xì)胞成功對(duì)葡萄糖波動(dòng)產(chǎn)生反應(yīng),特別是在餐后血糖高峰期間表現(xiàn)出正常的胰島素分泌功能。值得注意的是,未成功編輯的細(xì)胞很快被免疫系統(tǒng)清除,而完成三重編輯的細(xì)胞則持續(xù)存活并發(fā)揮功能。
移植完成后的3個(gè)月內(nèi),患者逐漸恢復(fù)對(duì)葡萄糖變化的正常反應(yīng),特別是在餐后血糖高峰期間。
![]()
與傳統(tǒng)胰島移植相比,這項(xiàng)突破性技術(shù)徹底擺脫了免疫抑制劑的使用。
傳統(tǒng)方案雖能實(shí)現(xiàn)血糖控制,但患者需終身服用免疫抑制藥物,面臨感染風(fēng)險(xiǎn)顯著增高、甚至普通感冒都可能危及生命的困境。該患者僅出現(xiàn)短暫靜脈炎癥、指尖潰瘍等輕微并發(fā)癥,現(xiàn)已完全康復(fù)。
1型糖尿病作為一種自身免疫性疾病,全球約160萬(wàn)人深受其苦。患者胰臟胰島細(xì)胞遭受免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤攻擊,導(dǎo)致胰島素絕對(duì)缺乏。若不依賴(lài)外源胰島素,會(huì)引發(fā)危及生命的糖尿病酮癥酸中毒,可能造成腦水腫、腎衰竭乃至心臟驟停。
![]()
目前胰島細(xì)胞移植費(fèi)用高達(dá)10萬(wàn)美元,但此項(xiàng)基因編輯技術(shù)的成功,不僅為糖尿病治療開(kāi)辟新途徑,更有望應(yīng)用于其他細(xì)胞移植領(lǐng)域,極大推動(dòng)器官移植排斥反應(yīng)問(wèn)題的解決。此前中國(guó)曾報(bào)道通過(guò)自體干細(xì)胞培育胰島細(xì)胞獲得成功的案例,但基因編輯異體移植完全擺脫免疫抑制劑尚屬全球首次。
該研究成果已發(fā)表于國(guó)際權(quán)威期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》,被醫(yī)學(xué)界評(píng)價(jià)為細(xì)胞治療領(lǐng)域的革命性進(jìn)展,標(biāo)志著基因編輯技術(shù)正式開(kāi)啟臨床應(yīng)用新時(shí)代。
特別聲明:以上內(nèi)容(如有圖片或視頻亦包括在內(nèi))為自媒體平臺(tái)“網(wǎng)易號(hào)”用戶(hù)上傳并發(fā)布,本平臺(tái)僅提供信息存儲(chǔ)服務(wù)。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.