首個！賽諾菲自免BTK抑制劑獲批上市

8月29日，賽諾菲宣布Rilzabrutinib（商品名：Wayrilz）獲FDA批準上市，用于治療對既往治療反應不足的持續性或慢性免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者。這是首款獲批ITP適應癥的BTK抑制劑。。

Rilzabrutinib是Principia Biopharma開發的一種口服、可逆、共價BTK抑制劑。BTK在B細胞、肥大細胞和其他與先天免疫應答相關的細胞中表達，參與多種免疫性疾病的發生發展過程。Rilzabrutinib可以通過減少致病性自身抗體產生和減少巨噬細胞介導的血小板破壞起到治療各種ITP并發癥的作用。2020年8月，賽諾菲以36.8億美元收購Principia Biopharma，囊獲包括該藥物在內的多款產品。

FDA此次批準上市是基于III期LUNA 3研究的積極結果。該研究是一項隨機、多中心、雙盲、安慰劑對照臨床試驗（n=202），評估了Rilzabrutinib（400mg，每日2次）對比安慰劑治療既往接受過治療的持續性或慢性ITP成人和青少年患者的療效和安全性。雙盲治療期持續12-24周，患者需接受Rilzabrutinib或安慰劑治療，隨后接受28周的開放標簽Rilzabrutinib治療，最后是4周的安全隨訪期或長期擴展研究。

研究的主要終點為實現持久血小板應答（即在沒有挽救治療的情況下，患者在24周雙盲治療期的最后12周中至少有8周血小板計數≥50000/μL）的比例。患者的基線血小板計數為15000/μL（正常水平為150000-450000/μL）。

結果顯示，Rilzabrutinib組實現持久血小板應答的患者比例顯著高于安慰劑組（23% vs 0%，P<0.0001），數據具有臨床意義和統計學意義。此外，Rilzabrutinib組和安慰劑組分別有64%和32%的患者在治療最初12周內實現血小板應答，實現首次血小板應答的時間為中位15天。安全性方面，Rilzabrutinib的安全性與既往研究一致。

ITP是一種嚴重的獲得性自身免疫性血液疾病，其特征是自身抗體介導的血小板破壞和血小板生成受損，導致血小板計數減少（<100000/μL）和危及生命的出血（如顱內出血）風險增加。此外，ITP患者的生活質量也會因此受到嚴重影響，例如容易疲勞和出現認知功能障礙。

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