細胞療法“大退潮”！6家企業逆勢堅守，CAR-T三巨頭領跑創新

2025年末，細胞治療領域正經歷一場“大退潮”。繼武田（Takeda）宣布全面退出，諾和諾德（Novo Nordisk）終止所有項目，Vertex、Galapagos等企業的管線研發受挫，行業信心一度受挫。

然而，據BioSpace的觀察，在這場寒流中，仍有六家公司選擇逆流而上——他們不僅沒有收縮，反而加大投入，將細胞治療從血液腫瘤拓展至實體瘤、自身免疫病等更廣闊領域。

其中，BMS、吉利德和強生是CAR-T領域的三大領軍者，其憑借已上市產品的優勢和持續的研發投入，牢牢占據行業頭部位置。Immatics、Kyverna和Cabaletta 三家生物科技公司則憑借差異化布局，開辟了細分藍海——Immatics則押注廣譜靶點PRAME，攻堅實體瘤；Kyverna與Cabaletta引領CAR-T進軍自身免疫病，開拓新疆域。

下面，本文將帶您了解這些“堅守者”的戰略布局與技術突破。

1、BMS：CAR-T雙獲批，布局全面

作為全球唯一一家擁有兩款獲批CAR-T細胞療法且分別靶向不同靶點的公司——Abecma（靶向BCMA），用于復發或難治性多發性骨髓瘤；Breyanzi（靶向CD19），用于多種血液癌癥。BMS在細胞治療領域已建立顯著優勢。

但BMS并未止步。2025年10月，公司以15億美元收購Orbital Therapeutics，進入體內（in vivo）CAR-T領域。收購使BMS獲得一款在研體內CAR T細胞治療產品OTX-201以及Orbital的RNA平臺技術。OTX-201旨在重置免疫系統以治療自身免疫疾病。

更令人矚目的是，BMS正將CAR-T應用于自身免疫疾病。10月25日，BMS首次公布了其在2025美國風濕病學會（ACR）年會上展示的1期BREAKFREE-1研究更新數據，披露了在慢性難治性自身免疫疾病（包括系統性紅斑狼瘡、系統性硬化癥、特發性炎性肌病和類風濕關節炎）中的結果。

此次公布的1期初步安全性與療效結果，與“免疫重置”潛力一致：整個治療過程僅需一次性輸注CD19 NEX-T，即可在所有三個隊列中觀察到強勁的CAR-T細胞擴增、B細胞完全清除以及初始B細胞表型的重新出現。截至分析時，94%的可評估患者已停用慢性免疫抑制治療。

2、吉利德/Kite：押注體內CAR-T，聯手中國創新力量

吉利德通過子公司Kite Pharma，同樣手握兩款獲批CAR-T——Yescarta與Tecartus，均靶向CD19，并適用于多種血癌。目前，其戰略重心正轉向下一代CAR-T技術：

• 2025年8月，以3.5億美元收購Interius BioTherapeutics，獲得體內CAR-T平臺；

• 2025年10月，再與中國的生物公司普瑞金（Pregene）達成了一項價值高達16.4億美元的合作協議，共同開發體內生成CAR-T的新療法。

同時，吉利德與Arcellx合作的anito-cel（靶向BCMA），目前正針對復發或難治性多發性骨髓瘤展開臨床試驗，雙方正在開展II期iMMagine-1試驗和III期iMMagine-3試驗。今年5月公布的中期數據顯示，該藥物的總緩解率達到97%，其中完全緩解/嚴格完全緩解率為68%，數據極為亮眼。

3、強生：Carvykti強勢崛起，雙靶點CAR-T蓄勢待發

強生與傳奇生物合作的Carvykti（靶向BCMA）已成為多發性骨髓瘤市場的重磅產品，2024年全球銷售額達9.63億美元，在該市場直追BMS，去年Breyanzi銷售額為7.47億美元，Abecma為4.06億美元。

Carvykti的市場表現得益于其卓越的臨床數據：在CARTITUDE-4 III期試驗中，89%的Carvykti治療參與者在中位隨訪三年時無可檢測癌細胞，相較于現有標準療法具有很高的統計顯著性。

此外，強生自研的JNJ-4496（雙靶點CAR-T）在大B細胞淋巴瘤Ib期試驗中實現100%客觀緩解率，如果獲批，其有望成為Yescarta的有力競爭者。

4、Immatics：聚焦PRAME靶點，攻堅實體瘤

Immatics則選擇了一條差異化路徑——瞄準PRAME蛋白，其在50多種癌癥（如子宮內膜癌、子宮癌、卵巢癌和肺癌，以及黑色素瘤）中表達，而在健康組織幾乎不表達，是理想的實體瘤靶點。

公司針對PRAME的主導產品是anzu-cel，這是一種通過識別PRAME后觸發強烈抗癌免疫反應的T細胞療法。該資產進展如下：

• 正在SUPRAME Ⅲ期試驗中評估，作為皮膚黑色素瘤的二線治療，Immatics預計將在2027年下半年推出該療法；

• 用于葡萄膜黑色素瘤啟動了Ⅱ期試驗，計劃在美國和德國招募約30名患者，其Ib期讀數顯示，確診的客觀緩解率為67%，疾病控制率為88%；

• 與Moderna合作，推進anzu-cel與mRNA癌癥疫苗mRNA-4203的聯合治療方案，用于治療皮膚黑色素瘤和滑膜肉瘤，探索協同增效。

5、Kyverna：用CAR-T治療重癥肌無力，療效驚艷

Kyverna Therapeutics專注于自身免疫疾病，其候選藥KYV-101是一款全人源、CD19靶向自體CAR-T療法，具有CD28共刺激域，旨在實現高效活性與良好耐受性，目前正在用于治療B細胞驅動的自身免疫性疾病。

10月29日，Kyverna 公布了KYV-101治療全身型重癥肌無力（gMG）的注冊性2/3期臨床試驗KYSA-6的II期部分積極中期數據，100%（6/6）患者達到應答標準，被分析師稱為“設定新療效標準”，Kyverna預計在今年年底前啟動3期試驗部分的患者入組。

此外，KYV-101還在僵人綜合征（SPS）、狼瘡腎炎、多發性硬化癥、類風濕關節炎和系統性硬化癥等多個罕見或重大自身免疫病中推進臨床。其中，其針對僵人綜合征處于注冊Ⅱ期臨床試驗中，預計明年初將有主要數據。FDA的申請計劃于2026年上半年提交。

6、Cabaletta：廣譜布局自身免疫，機制獨特

Cabaletta Bio的CAR-T產品rese-cel（CABA-201）同樣靶向CD19，但采用4-1BB共刺激域，可實現完全但暫時的B細胞清除，觸發“免疫系統重置”。在2025年ACR會議上，rese-cel的Ⅰ/Ⅱ期讀數在三大適應癥中展現潛力。

在RESET-Myositis試驗中，Cabaletta為6名患者進行了給藥，其中4人患有皮肌炎，2人患有抗合成酶綜合征。結果顯示，在未使用免疫調節劑的情況下，接受rese-cel治療16周后，患者的疾病應答實現了“中度或顯著改善”。

基于這些研究結果，公司正在RESET-Myositis試驗中推進一個注冊隊列研究，針對上述兩種適應癥展開探索。公司計劃在年底前為該隊列招募14名患者。

此外，rese-cel治療讓3名接受治療的系統性紅斑狼瘡（SLE）患者實現病情緩解，另有1名狼瘡性腎炎患者達到了腎臟完全應答。與此同時，在系統性硬化癥（SSc）適應癥中，該療法實現了免疫系統重置，即便未使用基礎免疫調節劑，也為患者帶來了臨床獲益。公司計劃在今年與FDA 就這些適應癥的關鍵研究設計達成一致。

rese-cel其他適應癥還包括全身性重癥肌無力（gMG）、復發型和進展型多發性硬化癥以及尋常型天皰瘡。

結語：寒冬中的火種，照亮細胞治療未來

盡管細胞療法領域近期出現了一些巨頭退出的現象，但這更像是一場行業從“淘金熱”轉向“理性深耕”的洗牌。這些堅守的企業，或將成為未來細胞療法行業復蘇的核心力量，推動這一療法從“小眾高端治療”向更普惠、更多適應癥的方向發展。也正是他們的堅守與創新，共同描繪了細胞療法充滿希望的未來圖景。

參考資料：6 Companies Hanging On in Cell Therapy.BioSpaceBy Tristan Manalac.December 1, 2025.

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